Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti intravenózního Trappsol Cyclo (HPβCD) u Niemann-Pickovy choroby typu C

16. června 2021 aktualizováno: Cyclo Therapeutics, Inc.

Otevřená rozšiřující studie dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti intravenózního přípravku Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) u pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C (NPC-1)

Účelem této studie je poskytnout nepřetržitý přístup k léčbě NPC-1 po účasti a dokončení fáze I studie CTD-TCNPC-101, při podávání v dávkách 1500 mg/kg a 2500 mg/kg pomalou IV infuzí přes období 8 až 9 hodin každé dva týdny.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená rozšířená studie intravenózního HP-β-CD (podávaného jako Trappsol® Cyclo(TM)) u pacientů s NPC-1 s cílem vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost poskytnutím trvalého přístupu k léčbě po dokončení studie CTD -TCNPC-101. Pacienti dostanou léky ve svém domově nebo na místním pracovišti pod dohledem profesionální domácí sestry nebo na rodičovském pracovišti pod dohledem hlavního zkoušejícího pracoviště. Pacienti budou navštěvovat mateřské pracoviště za účelem hodnocení bezpečnosti a účinnosti po léčbě po dobu 3 měsíců v protokolu prodloužení.

Poté budou návštěvy mateřské stránky probíhat každých 6 měsíců až do ukončení. Studie bude pokračovat, dokud nebude Trappsol® Cyclo (TM) komerčně dostupný nebo dokud nebude studie/místo/pacient ukončen. Všichni pacienti, kteří dokončí studii CTD-TCNCP-101 a splní screeningová kritéria, budou způsobilí pro tuto studii. Studie bude řízena z mateřského pracoviště v USA. Vitální funkce, AE Nežádoucí příhody (AE) a doprovodné léky budou zaznamenány profesionálním zdravotníkem nebo zástupcem na místním pracovišti a okamžitě hlášeny mateřskému pracovišti pro vstup do elektronického sběru dat (EDC) a hlášení sponzorovi.

Z logistických důvodů budou domácí infuze povoleny, pokud budou nežádoucí účinky, podrobnosti o infuzi a souběžná medikace hlášeny přímo mateřskému pracovišti oprávněným zástupcem podle místních směrnic. Bude zřízena komise pro kontrolu bezpečnosti (SRC), skládající se z nezávislého poradce, lékařského monitoru a hlavního zkoušejícího, aby přezkoumala AE a laboratorní data v průběhu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončení studie CTD-TCNPC-101 bez obav o bezpečnost při poslední návštěvě
  • Negativní těhotenský test moči pro ženy ve fertilním věku
  • Pacienti musí legálně pobývat v USA s přístupem ke zdravotní péči
  • Písemný, informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost vyhovět navrhovaným hodnocením protokolu nebo jakákoli nejistota ohledně jejich schopnosti dát smysluplný informovaný souhlas (zákonný zástupce může dát souhlas se souhlasem subjektu)
  • Současné zdravotní stavy představující kontraindikaci jakékoli ze studovaných medikací
  • Poškození ledvin stupně 3 nebo horší, jak naznačuje odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Klinické známky akutního onemocnění jater včetně příznaků žloutenky nebo bolesti v pravém horním kvadrantu nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,8
  • Pacienti mužského pohlaví a pacientky ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni používat vhodnou antikoncepci (tj. dvoubariérová antikoncepce) od zařazení do studie až do následné návštěvy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxypropyl-p-cyklodextrin IV
Hydroxypropyl-β-cyklodextrin bude podáván jako Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/ml) pomalou intravenózní infuzí po dobu 8 až 9 hodin.
Lék: Hydroxypropyl-p-cyklodextrin
HP-β-CD bude podáván jako Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/ml) pomalou intravenózní infuzí po dobu 8 až 9 hodin.
Ostatní jména:
  • Hydroxypropyl-β-cyklodextrin (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky (AE): Frekvence, závažnost, doba do nástupu, trvání a vztah ke studovanému produktu
Časové okno: 1-104 týdnů
Nežádoucí účinky (AE): Frekvence, závažnost, doba do nástupu, trvání a vztah ke studovanému produktu
1-104 týdnů
Závažné nežádoucí příhody (SAE): Frekvence, závažnost, doba do nástupu, trvání a vztah ke studovanému produktu
Časové okno: 1-104 týdnů
Závažné nežádoucí příhody (SAE): Frekvence, závažnost, doba do nástupu, trvání a vztah ke studovanému produktu
1-104 týdnů
Počet přerušení kvůli nežádoucím účinkům: přerušení pacientem, přerušení léčby ve studii, přerušení studie a místa
Časové okno: 1-104 týdnů
Ukončení, studium a ukončení provozu
1-104 týdnů
Sluchová kapacita bude měřena behaviorálním sluchovým hodnocením
Časové okno: 1-104 týdnů
Sluchová kapacita bude měřena behaviorálním sluchovým hodnocením
1-104 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre, stejně jako u jednotlivých National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Scale Severity Scale (NCSS)
Časové okno: 1-104 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre, stejně jako u jednotlivých National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Scale Severity Scale (NCSS)
1-104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. května 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

28. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. června 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CTD-TCNPC-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickova choroba, typ C1

Klinické studie na Hydroxypropyl-p-cyklodextrin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit