Orkambi®の臨床効果を予測するための呼吸器上皮機能評価の検証。 (PREDICT-CF)
2026年3月6日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Orkambi®の臨床効果を予測するための呼吸器上皮機能評価の検証。嚢胞性線維症における個別化療法への道
この研究の目的は、患者由来の初代鼻細胞モデルにおけるLumacaftor/IvacaftorによるCFTR機能の修正が、Orkambi®治療を受けた患者の呼吸改善の代理バイオマーカーであるかどうかを調査することです。
調査の概要
詳細な説明
Orkambi® は、Ivacaftor (CFTR チャネル ポテンシエーター) と Lumacaftor (変異した CFTR のトラフィックを部分的にレスキューするコレクター) の組み合わせです。 この治療法は現在、フランスで p.Phe508del 変異のホモ接合体で 12 歳以上の患者向けに販売されています。 この製品の体系的な使用は、有効性の予測マーカーの欠如、患者の呼吸改善のばらつきが大きく、重篤な副作用の可能性があるため、懸念されています。
この研究の目的は、生体外試験の Orkambi 治療の 24 週間後の呼吸機能の改善の予測値を調査することです。 このテストは、ルマカフトール/イバカフトールの 48 時間インキュベーション後の患者由来のヒト鼻上皮 (HNE) 由来の初代培養におけるサイクリック AMP (cAMP) 依存性塩化物 (Cl-) 分泌の変化によって評価される CFTR 活性の補正を定量化します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
91
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Île-de-France Region
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Paris、Île-de-France Region、フランス、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 5歳以上のホモ接合型F508del患者
- 製造販売承認申請によりオルカンビ®治療の適応がある患者
- 患者は過去にオルカンビ®を受けたことがありません
- -FEV1を実行できる患者
- 患者（18 歳以上の場合）、または両親/法定後見人および患者の同意書（18 歳未満の場合）による署名済みのインフォームド コンセント フォーム 健康保険制度に加入している患者
除外基準:
- 製造販売承認申請に基づく治療適応を満たさないホモ接合型F508del患者
- Orkambi®を拒否する患者
- p.Phe508del変異のホモ接合体ではないCF患者
- 喫煙者
- 重度の鼻粘膜の損傷
- キシロカイン麻酔の禁忌
- -薬物を使用した別の介入研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FEV1の割合
時間枠：ベースライン、24週目
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Orkambi® のベースラインから 24 週目までの 1 秒間の予測強制呼気量のパーセンテージ (%FEV1) の絶対変化
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ベースライン、24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FEV1 の Z スコア
時間枠：ベースライン、24 週目、48 週目
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ベースラインから 24 週目および 48 週目までの 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) の Z スコアの絶対変化
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ベースライン、24 週目、48 週目
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FEV1の割合
時間枠：48週目
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ベースラインから 48 週までの 1 秒間の予測強制呼気量 (FEV1) のパーセンテージの絶対変化
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48週目
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FVC の %
時間枠：ベースライン、24 週目および 48 週目
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ベースラインから 24 週目および 48 週目までの強制肺活量 (%FVC) の予測パーセントの絶対変化
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ベースライン、24 週目および 48 週目
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RFC の %
時間枠：ベースライン、24 週目および 48 週目
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ベースラインから 24 週目および 48 週目までの機能的残存容量 (%RFC) の予測パーセントの絶対変化
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ベースライン、24 週目および 48 週目
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肺クリアランス指数
時間枠：ベースライン、48週目
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肺クリアランス指数の絶対変化 2.5 (LCI2.5)
ベースラインから48週まで
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ベースライン、48週目
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身長
時間枠：ベースライン、24 週目および 48 週目
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ベースラインから 24 週目および 48 週目までの身長対年齢 Z スコアの絶対変化
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ベースライン、24 週目および 48 週目
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重さ
時間枠：ベースライン、24 週目および 48 週目
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ベースラインから 24 週目および 48 週目までの年齢 Z スコアに対する体重の絶対変化
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ベースライン、24 週目および 48 週目
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コロニー形成単位 (CFU)
時間枠：ベースライン、24 週目および 48 週目
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ベースラインから 24 週および 48 週までの喀痰微生物のコロニー形成単位 (CFU) の絶対変化
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ベースライン、24 週目および 48 週目
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増悪回数
時間枠：ベースライン、48週目
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Orkambi®による前年度の治療と比較した、48週までの悪化の数
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ベースライン、48週目
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汗Cl-
時間枠：ベースライン、48週目
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ベースラインから 48 週までの汗 Cl- の絶対変化
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ベースライン、48週目
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フォルスコリン/IBMXdependent 短絡電流のレベル
時間枠：ベースライン
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ルマカフトール/イバカフトールで培養した患者の鼻上皮 (HNE) 細胞におけるフォルスコリン/IBMXdependent Short Circuit の電流変化のレベル
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ベースライン
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先端染色を示す細胞の割合
時間枠：ベースライン
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Lumacaftor/Ivacaftor とインキュベートした HNE 細胞の頂端膜での CFTR 発現の補正は、頂端染色を示す細胞のパーセンテージによって評価されます。
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ベースライン
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Lumacaftor/Ivacaftor の曲線下面積 (AUC)
時間枠：24週目、48週目
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Lumacaftor、M28-lumacaftor、Ivacaftor、M1-ivacaftor、および M6-ivacaftor の薬物動態パラメータ
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24週目、48週目
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ルマカフトール/イバカフトールの薬物濃度
時間枠：24週目、48週目
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Lumacaftor、M28-lumacaftor、Ivacaftor、M1-ivacaftor、および M6-ivacaftor の薬物動態パラメータ
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24週目、48週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：ISABELLE SERMET, PhD、Hôspital Necker Enfants Malades
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月18日
一次修了 (実際)
2021年11月25日
研究の完了 (実際)
2022年5月12日
試験登録日
最初に提出
2019年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月27日
最初の投稿 (実際)
2019年3月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月6日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P170907J
- 2018-002624-16 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。