Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Validace funkčního hodnocení respiračního epitelu k predikci klinické účinnosti Orkambi®. (PREDICT-CF)

6. března 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Validace funkčního hodnocení respiračního epitelu k predikci klinické účinnosti Orkambi®. Cesta k personalizované terapii cystické fibrózy

Účelem studie je zjistit, zda je korekce funkce CFTR pomocí Lumacaftor/Ivacaftor v modelu primárních nazálních buněk odvozeného od pacienta náhradním biomarkerem pro zlepšení dýchání u pacientů léčených Orkambi®.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Orkambi® je kombinací Ivacaftoru (potenciátor kanálu CFTR) a Lumacaftoru (korektor částečně zachraňující provoz mutovaného CFTR). Tato léčba je nyní prodávána ve Francii pro pacienty homozygotní pro mutaci p.Phe508del ve věku 12 a více let. Systematické používání tohoto produktu je problémem kvůli nedostatku prediktivních markerů účinnosti, vysoce variabilnímu zlepšení dýchání u pacientů a potenciálním závažným vedlejším účinkům.

Účelem této studie je prozkoumat prediktivní hodnotu pro zlepšení respirační funkce po 24 týdnech léčby Orkambi testem in vitro. Tento test kvantifikuje korekci aktivity CFTR, jak je hodnocena změnou sekrece chloridu (Cl-) závislého na cyklickém AMP (cAMP) v primární kultuře odvozené od lidského nosního epitelu (HNE) odvozené od pacienta po 48hodinové inkubaci Lumacaftor/Ivacaftor.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

91

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní pacient F508del ve věku 5 let nebo starší
  • Pacient s indikací k léčbě Orkambi® dle žádosti o registraci
  • Pacient v minulosti nikdy nedostal Orkambi®
  • Pacient schopen provést FEV1
  • Podepsaný Informovaný souhlas pacientem (pokud je ≥ 18 let), nebo rodiči / zákonným zástupcem a souhlasem pacienta (pokud je mladší 18 let) Pacient pojištěný v systému zdravotního pojištění

Kritéria vyloučení:

  • Homozygotní pacienti F508del, kteří nesplňují léčebné indikace podle žádosti o registraci
  • Pacienti odmítající Orkambi®
  • Pacienti s CF, kteří nejsou homozygotní pro mutaci p.Phe508del
  • Aktivní kuřák
  • Závažné poškození nosní sliznice
  • Kontraindikace xylokainové anestezie,
  • Účast na další intervenční studii s drogou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento FEV1
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Absolutní změna procenta předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (%FEV1) od výchozí hodnoty do 24. týdne Orkambi®
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Z-skóre FEV1
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Absolutní změna v Z-skóre objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) od výchozí hodnoty do týdne 24 a do týdne 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Procento FEV1
Časové okno: 48. týden
Absolutní změna procenta předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) od výchozí hodnoty do týdne 48
48. týden
% FVC
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Absolutní změna v procentech předpokládané nucené vitální kapacity (%FVC) od výchozího stavu do týdne 24 a 48
Výchozí stav, týden 24 a týden 48
% RFC
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Absolutní změna v procentech předpokládané funkční zbytkové kapacity (%RFC) od výchozího stavu do týdne 24 a 48
Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Index plicní clearance
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Absolutní změna indexu clearance plic 2,5 (LCI2,5) od výchozího stavu do týdne 48
Výchozí stav, týden 48
Výška
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Absolutní změna ve skóre z výšky vzhledem k věku od výchozí hodnoty do 24. a 48. týdne
Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Hmotnost
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Absolutní změna skóre hmotnosti vzhledem k věku od výchozí hodnoty do týdne 24 a 48
Výchozí stav, týden 24 a týden 48
kolonie tvořící jednotka (CFU)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Absolutní změna v jednotkách tvořících kolonie (CFU) mikroorganismů sputa od výchozího stavu do týdne 24 a 48
Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Počet exacerbací
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Počet exacerbací do 48. týdne ve srovnání s předchozí léčbou Orkambi® v roce
Výchozí stav, týden 48
Pot Cl-
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Absolutní změna Cl- potu od výchozí hodnoty do 48. týdne
Výchozí stav, týden 48
Úroveň zkratového proudu závislého na Forskolin/IBMX
Časové okno: Základní linie
Hladina zkratu závislého na Forskolin/IBMX Aktuální změna v buňkách nosního epitelu (HNE) pacienta inkubovaných s Lumacaftorem/Ivacaftorem
Základní linie
procento buněk vykazujících apikální barvení
Časové okno: základní linie
Korekce exprese CFTR na apikální membráně u buněk HNE inkubovaných s Lumacaftor/Ivacaftor, hodnocená procentem buněk vykazujících apikální barvení.
základní linie
Oblast pod křivkou (AUC) Lumacaftoru/Ivacaftoru
Časové okno: 24. týden, 48. týden
Farmakokinetické parametry Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor a M6-ivacaftor
24. týden, 48. týden
Koncentrace léku Lumacaftor/Ivacaftor
Časové okno: 24. týden, 48. týden
Farmakokinetické parametry Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor a M6-ivacaftor
24. týden, 48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

25. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

12. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

28. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P170907J
  • 2018-002624-16 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Čištění nosu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit