Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Walidacja oceny funkcjonalnej nabłonka oddechowego w celu przewidywania skuteczności klinicznej Orkambi®. (PREDICT-CF)

6 marca 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Walidacja oceny funkcjonalnej nabłonka oddechowego w celu przewidywania skuteczności klinicznej Orkambi®. Ścieżka do spersonalizowanej terapii w mukowiscydozie

Celem badania jest zbadanie, czy korekcja funkcji CFTR przez Lumakaftor/Iwakaftor w modelu pierwotnych komórek nosowych pochodzących od pacjenta jest zastępczym biomarkerem poprawy oddychania u pacjentów leczonych Orkambi®.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Orkambi® to połączenie Ivacaftoru (wzmacniacz kanału CFTR) i Lumacaftoru (korektor częściowo ratujący ruch zmutowanego CFTR). To leczenie jest obecnie sprzedawane we Francji dla pacjentów homozygotycznych pod względem mutacji p.Phe508del, w wieku 12 lat i starszych. Systematyczne stosowanie tego produktu budzi obawy ze względu na brak predykcyjnych markerów skuteczności, bardzo zmienną poprawę oddechową u pacjentów oraz potencjalne poważne działania niepożądane.

Celem pracy jest zbadanie wartości predykcyjnej poprawy funkcji oddechowej po 24 tygodniach leczenia Orkambi testem in vitro. Ten test określa ilościowo korektę aktywności CFTR, ocenianą na podstawie zmiany zależnego od cyklicznego AMP (cAMP) wydzielania chlorków (Cl-) w hodowli pierwotnej pochodzącej z ludzkiego nabłonka nosa (HNE) pochodzącej od pacjenta po 48-godzinnej inkubacji produktem Lumacaftor/Iwakaftor.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Faza

Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Francja
- Île-de-France Region
  - Paris, Île-de-France Region, Francja, 75015
    - Hôpital Necker-Enfants Malades

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Homozygotyczny pacjent z F508del w wieku 5 lat lub starszy
Pacjent ze wskazaniem do leczenia Orkambi® zgodnie z wnioskiem o dopuszczenie do obrotu
Pacjent nigdy nie otrzymał Orkambi® w przeszłości
Pacjent zdolny do wykonania FEV1
Podpisany formularz świadomej zgody pacjenta (jeśli wiek ≥ 18 lat) lub rodziców/opiekuna prawnego i zgoda pacjenta (jeśli wiek < 18 lat) Pacjent objęty ubezpieczeniem zdrowotnym

Kryteria wyłączenia:

Homozygotyczni pacjenci z F508del, którzy nie spełniają wskazań do leczenia zgodnie z wnioskiem o dopuszczenie do obrotu
Pacjenci odrzucający Orkambi®
Pacjenci z CF niehomozygotyczni pod względem mutacji p.Phe508del
Aktywny palacz
Ciężkie uszkodzenie błony śluzowej nosa
Przeciwwskazania do znieczulenia ksylokainą,
Udział w innym badaniu interwencyjnym z lekiem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Inny
Przydział: Nie dotyczy
Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Procent FEV1 Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24	Bezwzględna zmiana w odsetku przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (%FEV1) od wartości początkowej do 24. tygodnia stosowania Orkambi®	Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Z-score FEV1 Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48	Bezwzględna zmiana wyniku Z natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) od wartości początkowej do tygodnia 24 i do tygodnia 48	Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Procent FEV1 Ramy czasowe: Tydzień 48	Bezwzględna zmiana odsetka przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) od wartości wyjściowej do 48. tygodnia	Tydzień 48
% FVC Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48	Bezwzględna zmiana procentowa przewidywanej natężonej pojemności życiowej (%FVC) od wartości wyjściowej do 24. i 48. tygodnia	Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
% RFC Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48	Bezwzględna zmiana procentowa przewidywanej funkcjonalnej pojemności resztkowej (%RFC) od wartości początkowej do 24. i 48. tygodnia	Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Indeks klirensu płucnego Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48	Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płucnego 2,5 (LCI2,5) od wartości początkowej do tygodnia 48	Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wysokość Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48	Bezwzględna zmiana wskaźnika „wzrost w stosunku do wieku” od wartości początkowej do 24. i 48. tygodnia	Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Waga Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48	Bezwzględna zmiana wyniku z wagi w stosunku do wieku od wartości początkowej do 24. i 48. tygodnia	Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
jednostka tworząca kolonie (CFU) Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48	Bezwzględna zmiana liczby jednostek tworzących kolonie (CFU) mikroorganizmów plwociny od wartości początkowej do 24. i 48. tygodnia	Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Liczba zaostrzeń Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48	Liczba zaostrzeń do 48. tygodnia w porównaniu do roku poprzedniego leczenia Orkambi®	Wartość wyjściowa, tydzień 48
Pot Cl- Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48	Bezwzględna zmiana Cl- potu od wartości wyjściowej do tygodnia 48	Wartość wyjściowa, tydzień 48
Poziom prądu zwarciowego zależnego od forskoliny/IBMX Ramy czasowe: Linia bazowa	Zmiana poziomu prądu zwarciowego zależnego od forskoliny/IBMX w komórkach nabłonka nosa (HNE) pacjenta inkubowanych z Lumakaftorem/Iwakaftorem	Linia bazowa
procent komórek wykazujących barwienie wierzchołkowe Ramy czasowe: linia bazowa	Korekta ekspresji CFTR na błonie wierzchołkowej w komórkach HNE inkubowanych z lumacaftorem/iwakaftorem, oceniana na podstawie odsetka komórek wykazujących wybarwienie wierzchołkowe.	linia bazowa
Pole pod krzywą (AUC) dla produktu Lumacaftor/Ivacaftor Ramy czasowe: Tydzień 24, tydzień 48	Parametry farmakokinetyczne lumakaftoru, M28-lumakaftoru, iwakaftoru, M1-iwakaftoru i M6-iwakaftoru	Tydzień 24, tydzień 48
Stężenia leku Lumakaftor/Iwakaftor Ramy czasowe: Tydzień 24, tydzień 48	Parametry farmakokinetyczne lumakaftoru, M28-lumakaftoru, iwakaftoru, M1-iwakaftoru i M6-iwakaftoru	Tydzień 24, tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Śledczy

Główny śledczy: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Bouazza N, Urien S, Foissac F, Choupeaux L, Lui G, Froelicher Bournaud L, Rouillon S, Zheng Y, Bardin E, Stremler N, Bessaci K, Bihouee T, Coirier-Duet E, Marguet C, Deneuville E, Laurans M, Reix P, Gerardin M, Mittaine M, Epaud R, Thumerelle C, Weiss L, Berthaud R, Semeraro M, Treluyer JM, Benaboud S, Sermet-Gaudelus I. Lumacaftor/Ivacaftor Population Pharmacokinetics in Pediatric Patients with Cystic Fibrosis: A First Step Toward Personalized Therapy. Clin Pharmacokinet. 2024 Mar;63(3):333-342. doi: 10.1007/s40262-023-01342-3. Epub 2024 Feb 4.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

P170907J
2018-002624-16 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .