Hengityselinten epiteelin toiminnallisen arvioinnin validointi Orkambi®:n kliinisen tehokkuuden ennustamiseksi. (PREDICT-CF)
perjantai 6. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Hengityselinten epiteelin toiminnallisen arvioinnin validointi Orkambi®:n kliinisen tehokkuuden ennustamiseksi. Polku yksilölliseen hoitoon kystisessä fibroosissa
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko CFTR-toiminnan korjaus Lumacaftor/Ivacaftorilla potilasperäisessä primaarisessa nenäsolumallissa korvaava biomarkkeri hengityksen parantamiselle Orkambi®-hoitoa saaneilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Orkambi® on yhdistelmä Ivacaftorista (CFTR-kanavan tehostaja) ja Lumacaftorista (korjaaja, joka osittain pelastaa mutatoituneen CFTR:n liikenteen). Tätä hoitoa markkinoidaan nyt Ranskassa 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, jotka ovat homotsygootteja p.Phe508del-mutaation suhteen. Tämän tuotteen systemaattinen käyttö on huolenaihe, koska tehoa ennustavien merkkiaineiden puuttuminen, potilaiden hengitysteiden hyvin vaihteleva paraneminen ja mahdolliset vakavat sivuvaikutukset ovat huolestuttavia.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia ennustusarvoa hengitystoiminnan paranemiselle 24 viikon Orkambi-hoidon jälkeen in vitro -testillä. Tämä testi kvantifioi CFTR-aktiivisuuden korjauksen, joka on arvioitu syklisen AMP:n (cAMP) riippuvaisen kloridin (Cl-) erityksen muutoksella potilaasta peräisin olevassa ihmisen nenäepiteelistä (HNE) peräisin olevassa primaariviljelmässä Lumacaftor/Ivacaftor 48 tunnin inkubaation jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
91
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Homotsygoottinen F508del-potilas, joka on vähintään 5-vuotias
- Potilas, jolla on myyntilupahakemuksen mukainen käyttöaihe Orkambi®-hoitoon
- Potilas ei koskaan saanut Orkambi®-valmistetta aiemmin
- Potilas, joka pystyy suorittamaan FEV1:n
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake potilaan (jos ikä on ≥ 18 vuotta) tai vanhempien / laillisen huoltajan ja potilaan sopimus (jos alle 18-vuotias) Potilas, joka kuuluu sairausvakuutusjärjestelmään
Poissulkemiskriteerit:
- Homotsygoottiset F508del-potilaat, jotka eivät täytä myyntilupahakemuksen mukaisia hoitoindikaatioita
- Potilaat, jotka kieltäytyvät Orkambista®
- CF-potilaat, jotka eivät ole homotsygoottisia p.Phe508del-mutaation suhteen
- Aktiivinen tupakoitsija
- Vaikea nenän limakalvon vaurioituminen
- Ksylokaiinipuudutuksen vasta-aiheet,
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen lääkkeellä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1:n prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Absoluuttinen muutos ennustetun pakotetun uloshengityksen prosenttiosuudessa 1 sekunnissa (%FEV1) lähtötasosta Orkambi®-hoidon viikkoon 24
|
Perustaso, viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1:n Z-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24, viikko 48
|
Absoluuttinen muutos pakotetun uloshengityksen tilavuuden Z-pisteessä 1 sekunnissa (FEV1) lähtötasosta viikkoon 24 ja viikkoon 48
|
Perustaso, viikko 24, viikko 48
|
|
FEV1:n prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Absoluuttinen muutos ennustetun pakotetun uloshengityksen prosenttiosuudessa 1 sekunnissa (FEV1) lähtötasosta viikkoon 48
|
Viikko 48
|
|
% FVC:stä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
Pakotetun vitaalikapasiteetin (%FVC) prosentuaalinen absoluuttinen muutos lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48
|
Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
|
% RFC:stä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
Toiminnallisen jäännöskapasiteetin (%RFC) ennustettu prosentuaalinen absoluuttinen muutos lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48
|
Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
|
Keuhkojen puhdistumaindeksi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Keuhkojen puhdistumaindeksin absoluuttinen muutos 2,5 (LCI2,5)
lähtötasosta viikkoon 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Korkeus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
Absoluuttinen muutos pituuden ikä-z-pisteessä lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48
|
Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
|
Paino
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
Absoluuttinen muutos painon iän ja z-pisteiden välillä lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48
|
Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
|
pesäkkeitä muodostava yksikkö (CFU)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
Absoluuttinen muutos ysköksen mikro-organismien pesäkkeitä muodostavassa yksikössä (CFU) lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48
|
Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
|
|
Pahenemisvaiheiden lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Pahenemisvaiheiden määrä viikolle 48 verrattuna edellisen vuoden Orkambi®-hoitoon
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Hiki Cl-
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Absoluuttinen hien Cl-muutos lähtötasosta viikkoon 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Forskolin/IBMX-riippuvaisen oikosulkuvirran taso
Aikaikkuna: Perustaso
|
Taso Forskolin/IBMX-riippuvaisessa oikosulkussa Lumacaftor/Ivacaftorin kanssa inkuboidun potilaan nenäepiteelisolujen (HNE) nykyinen muutos
|
Perustaso
|
|
solujen prosenttiosuus, joissa on apikaalinen värjäys
Aikaikkuna: perusviiva
|
CFTR-ilmentymisen korjaus apikaalisella kalvolla Lumacaftor/Ivacaftorilla inkuboiduissa HNE-soluissa, arvioituna niiden solujen prosenttiosuudella, jotka osoittavat apikaalista värjäytymistä.
|
perusviiva
|
|
Lumacaftor/Ivacaftor käyrän alla oleva pinta-ala (AUC).
Aikaikkuna: Viikko 24, viikko 48
|
Lumakaftorin, M28-lumakaftorin, ivakaftorin, M1-ivakaftorin ja M6-ivakaftorin farmakokineettiset parametrit
|
Viikko 24, viikko 48
|
|
Lumacaftor/Ivacaftor-lääkepitoisuudet
Aikaikkuna: Viikko 24, viikko 48
|
Lumakaftorin, M28-lumakaftorin, ivakaftorin, M1-ivakaftorin ja M6-ivakaftorin farmakokineettiset parametrit
|
Viikko 24, viikko 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 18. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 25. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 12. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 28. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Tutkintatekniikat
- Näytteenkäsittely
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Puhkaisut
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Verinäytteen kokoelma
- lumacaftor, ivacaftor lääkeyhdistelmä
Muut tutkimustunnusnumerot
- P170907J
- 2018-002624-16 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .