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Validierung der respiratorischen Epithelfunktionsbewertung zur Vorhersage der klinischen Wirksamkeit von Orkambi®. (PREDICT-CF)

20. Mai 2022 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Validierung der respiratorischen Epithelfunktionsbewertung zur Vorhersage der klinischen Wirksamkeit von Orkambi®. Weg zur personalisierten Therapie bei Mukoviszidose

Ziel der Studie ist es zu untersuchen, ob die Korrektur der CFTR-Funktion durch Lumacaftor/Ivacaftor in einem von Patienten abgeleiteten primären Nasenzellmodell ein Surrogat-Biomarker für die Verbesserung der Atemwege bei mit Orkambi® behandelten Patienten ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Orkambi® ist eine Kombination aus Ivacaftor (einem CFTR-Kanal-Potentiator) und Lumacaftor (einem Korrektor, der den Verkehr von mutiertem CFTR teilweise rettet). Diese Behandlung wird jetzt in Frankreich für Patienten ab 12 Jahren vermarktet, die für die Mutation p.Phe508del homozygot sind. Die systematische Anwendung dieses Produkts ist aufgrund des Fehlens prädiktiver Wirksamkeitsmarker, der sehr unterschiedlichen Verbesserung der Atemwege bei Patienten und möglicher schwerwiegender Nebenwirkungen bedenklich.

Der Zweck dieser Studie ist es, den prädiktiven Wert für die Verbesserung der Atemfunktion nach 24-wöchiger Orkambi-Behandlung eines In-vitro-Tests zu untersuchen. Dieser Test quantifiziert die Korrektur der CFTR-Aktivität, wie sie anhand der Veränderung der zyklischen AMP (cAMP)-abhängigen Chlorid (Cl-)-Sekretion in primärer Kultur aus humanem Nasenepithel (HNE) von Patienten nach 48-stündiger Inkubation mit Lumacaftor/Ivacaftor bestimmt wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

91

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • ILE DE France
      • Paris, ILE DE France, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygoter F508del-Patient im Alter von 5 Jahren oder älter
  • Patient mit einer Indikation für eine Behandlung mit Orkambi® gemäß Zulassungsantrag
  • Der Patient hat Orkambi® in der Vergangenheit nie erhalten
  • Patient kann FEV1 durchführen
  • Unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten (bei Alter ≥ 18 Jahre) oder der Eltern/Erziehungsberechtigten und Einverständniserklärung des Patienten (bei Alter < 18 Jahre) Krankenkassenpflichtiger Patient

Ausschlusskriterien:

  • Homozygote F508del-Patienten, die die Behandlungsindikationen gemäß dem Zulassungsantrag nicht erfüllen
  • Patienten, die Orkambi® ablehnen
  • CF-Patienten, die nicht homozygot für die p.Phe508del-Mutation sind
  • Aktiver Raucher
  • Schwere Verschlechterung der Nasenschleimhaut
  • Kontraindikationen für Xylocain-Anästhesie,
  • Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie mit Arzneimittel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz von FEV1
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Absolute Veränderung des Prozentsatzes des prognostizierten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (%FEV1) vom Ausgangswert bis Woche 24 von Orkambi®
Baseline, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Z-Score von FEV1
Zeitfenster: Baseline, Woche 24, Woche 48
Absolute Veränderung des Z-Scores des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) vom Ausgangswert bis Woche 24 und bis Woche 48
Baseline, Woche 24, Woche 48
Prozentsatz von FEV1
Zeitfenster: Woche 48
Absolute Veränderung des Prozentsatzes des prognostizierten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) vom Ausgangswert bis Woche 48
Woche 48
% von FVC
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Absolute Änderung in Prozent der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (% FVC) vom Ausgangswert bis Woche 24 und 48
Baseline, Woche 24 und Woche 48
% des RFC
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Absolute Änderung in Prozent der prognostizierten funktionalen Residualkapazität (%RFC) von der Baseline bis Woche 24 und 48
Baseline, Woche 24 und Woche 48
Lungen-Clearance-Index
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Absolute Veränderung des Lungenclearance-Index 2,5 (LCI2,5) von der Baseline bis Woche 48
Baseline, Woche 48
Höhe
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Absolute Veränderung des Größe-für-Alter-Z-Scores vom Ausgangswert bis Woche 24 und 48
Baseline, Woche 24 und Woche 48
Gewicht
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Absolute Veränderung des Gewichts-für-Alter-Z-Scores vom Ausgangswert bis Woche 24 und 48
Baseline, Woche 24 und Woche 48
Koloniebildende Einheit (KBE)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Absolute Veränderung der koloniebildenden Einheit (CFU) von Sputum-Mikroorganismen vom Ausgangswert bis Woche 24 und 48
Baseline, Woche 24 und Woche 48
Anzahl der Exazerbationen
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Anzahl der Exazerbationen bis Woche 48 im Vergleich zum Jahr vor der Behandlung mit Orkambi®
Baseline, Woche 48
Schweiß Cl-
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Absolute Veränderung des Schweiß-Cl- vom Ausgangswert bis Woche 48
Baseline, Woche 48
Pegel im Forskolin/IBMX-abhängigen Kurzschlussstrom
Zeitfenster: Grundlinie
Level in Forskolin/IBMX-abhängigem Kurzschluss Stromveränderung in nasalen Epithelzellen (HNE) von Patienten, die mit Lumacaftor/Ivacaftor inkubiert wurden
Grundlinie
Prozentsatz der Zellen, die apikale Färbung zeigen
Zeitfenster: Grundlinie
Korrektur der CFTR-Expression an der apikalen Membran in HNE-Zellen, die mit Lumacaftor/Ivacaftor inkubiert wurden, bewertet anhand des Prozentsatzes an Zellen, die eine apikale Färbung aufweisen.
Grundlinie
Fläche unter der Kurve (AUC) von Lumacaftor/Ivacaftor
Zeitfenster: Woche 24, Woche 48
Pharmakokinetische Parameter von Lumacaftor, M28-Lucaftor, Ivacaftor, M1-Ivacaftor und M6-Ivacaftor
Woche 24, Woche 48
Arzneimittelkonzentrationen von Lumacaftor/Ivacaftor
Zeitfenster: Woche 24, Woche 48
Pharmakokinetische Parameter von Lumacaftor, M28-Lucaftor, Ivacaftor, M1-Ivacaftor und M6-Ivacaftor
Woche 24, Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P170907J
  • 2018-002624-16 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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