Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Validering av respiratorisk epitelfunktionsbedömning för att förutsäga klinisk effekt av Orkambi®. (PREDICT-CF)

20 maj 2022 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Validering av respiratorisk epitelfunktionsbedömning för att förutsäga klinisk effekt av Orkambi®. Vägen till personlig terapi vid cystisk fibros

Syftet med studien är att undersöka om korrigeringen av CFTR-funktionen av Lumacaftor/Ivacaftor i en patienthärledd primär näscellsmodell är en surrogatbiomarkör för andningsförbättring hos Orkambi®-behandlade patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Orkambi® är en kombination av Ivacaftor (en CFTR-kanalpotentiator) och Lumacaftor (en korrigerare som delvis räddar trafiken av muterad CFTR). Denna behandling marknadsförs nu i Frankrike för patienter homozygoter för mutationen p.Phe508del, 12 år och äldre. Systematisk användning av denna produkt är ett problem på grund av bristen på prediktiva markörer för effekt, den mycket varierande andningsförbättringen hos patienter och potentiella allvarliga biverkningar.

Syftet med denna studie är att undersöka det prediktiva värdet för förbättring av andningsfunktionen efter 24 veckors Orkambi-behandling av ett in vitro-test. Detta test kvantifierar korrigeringen av CFTR-aktivitet som bedömts genom förändringen av cyklisk AMP (cAMP)-beroende klorid (Cl-)-utsöndring i patienthärledd humant näsepitel (HNE)-härledd primärkultur efter Lumacaftor/Ivacaftor 48 timmars inkubation.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

91

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
    • ILE DE France
      • Paris, ILE DE France, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Homozygot F508del-patient i åldern 5 år eller äldre
  • Patient med indikation för Orkambi®-behandling enligt ansökan om försäljningstillstånd
  • Patienten har aldrig fått Orkambi® tidigare
  • Patienten kan utföra FEV1
  • Undertecknat formulär för informerat samtycke av patienten (om ålder ≥ 18 år), eller av föräldrar/vårdnadshavare och patientens överenskommelse (om ålder < 18 år) Patient ansluten till sjukförsäkringssystemet

Exklusions kriterier:

  • Homozygota F508del-patienter som inte uppfyller behandlingsindikationerna enligt ansökan om försäljningstillstånd
  • Patienter som vägrar Orkambi®
  • CF-patienter som inte är homozygota för p.Phe508del-mutationen
  • Aktiv rökare
  • Allvarlig försämring av nässlemhinnan
  • Kontraindikationer för xylokainbedövning,
  • Deltagande med annan interventionsstudie med läkemedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av FEV1
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Absolut förändring i procentandelen av förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (%FEV1) från baslinjen till vecka 24 av Orkambi®
Baslinje, vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Z-poäng för FEV1
Tidsram: Baslinje, vecka 24, vecka 48
Absolut förändring i Z-poäng för forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) från baslinjen till vecka 24 och till vecka 48
Baslinje, vecka 24, vecka 48
Andel av FEV1
Tidsram: Vecka 48
Absolut förändring i procentandelen av förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) från baslinjen till och med vecka 48
Vecka 48
% av FVC
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Absolut förändring i procent förutspådd av forcerad vitalkapacitet (%FVC) från baslinjen till och med vecka 24 och 48
Baslinje, vecka 24 och vecka 48
% av RFC
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Absolut förändring i procent förutspådd av funktionell återstående kapacitet (%RFC) från baslinjen till och med vecka 24 och 48
Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Lungclearance index
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Absolut förändring i lungclearanceindex 2,5 (LCI2,5) från baslinjen till och med vecka 48
Baslinje, vecka 48
Höjd
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Absolut förändring i höjd-för-ålder-z-poäng från baslinjen till vecka 24 och 48
Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Vikt
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Absolut förändring i vikt-för-ålder-z-poäng från baslinjen till vecka 24 och 48
Baslinje, vecka 24 och vecka 48
kolonibildande enhet (CFU)
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Absolut förändring i kolonibildande enhet (CFU) hos sputummikroorganismer från baslinjen till vecka 24 och 48
Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Antal exacerbationer
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Antal exacerbationer till vecka 48 i jämförelse med föregående års behandling med Orkambi®
Baslinje, vecka 48
Svett Cl-
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Absolut förändring i svett Cl- från baslinjen till vecka 48
Baslinje, vecka 48
Nivå i Forskolin/IBMX-beroende kortslutningsström
Tidsram: Baslinje
Nivå i Forskolin/IBMX-beroende kortslutning Aktuell förändring i patientens näsepitelceller (HNE) inkuberade med Lumacaftor/Ivacaftor
Baslinje
procentandel av celler som uppvisar apikal färgning
Tidsram: baslinje
Korrigering av CFTR-uttryck vid det apikala membranet i HNE-celler inkuberade med Lumacaftor/Ivacaftor, bedömd av andelen celler som uppvisar apikala färgning.
baslinje
Area under kurvan (AUC) för Lumacaftor/Ivacaftor
Tidsram: Vecka 24, vecka 48
Farmakokinetiska parametrar för Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor och M6-ivacaftor
Vecka 24, vecka 48
Läkemedelskoncentrationer av Lumacaftor/Ivacaftor
Tidsram: Vecka 24, vecka 48
Farmakokinetiska parametrar för Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor och M6-ivacaftor
Vecka 24, vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

25 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

12 maj 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2019

Första postat (Faktisk)

28 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P170907J
  • 2018-002624-16 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Näsborstning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera