Validación de la evaluación funcional del epitelio respiratorio para predecir la eficacia clínica de Orkambi®. (PREDICT-CF)
6 de marzo de 2026 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Validación de la evaluación funcional del epitelio respiratorio para predecir la eficacia clínica de Orkambi®. Camino a la Terapia Personalizada en Fibrosis Quística
El propósito del estudio es investigar si la corrección de la función CFTR por Lumacaftor/Ivacaftor en un modelo de células nasales primarias derivadas de pacientes es un biomarcador sustituto para la mejora respiratoria en pacientes tratados con Orkambi®.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Orkambi® es una combinación de Ivacaftor (un potenciador del canal CFTR) y Lumacaftor (un corrector que rescata parcialmente el tráfico de CFTR mutado). Este tratamiento se comercializa ahora en Francia para pacientes homocigotos para la mutación p.Phe508del, a partir de los 12 años. El uso sistemático de este producto es una preocupación debido a la falta de marcadores predictivos de eficacia, la mejora respiratoria altamente variable en los pacientes y los posibles efectos secundarios graves.
El propósito de este estudio es investigar el valor predictivo para la mejora de la función respiratoria después de 24 semanas de tratamiento con Orkambi de una prueba in vitro. Esta prueba cuantifica la corrección de la actividad de CFTR según lo evaluado por el cambio de la secreción de cloruro (Cl-) dependiente de AMP cíclico (AMPc) en cultivo primario derivado del epitelio nasal humano (HNE) derivado del paciente después de 48 horas de incubación con Lumacaftor/Ivacaftor.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
91
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Homocigoto F508del paciente de 5 años o más
- Paciente con indicación de tratamiento con Orkambi® según solicitud de autorización de comercialización
- El paciente nunca recibió Orkambi® en el pasado
- Paciente capaz de realizar FEV1
- Consentimiento informado firmado por el paciente (si tiene ≥ 18 años), o por los padres/tutor legal y acuerdo del paciente (si tiene < 18 años) Paciente afiliado al sistema de salud
Criterio de exclusión:
- Pacientes homocigotos F508del que no cumplen las indicaciones de tratamiento según la solicitud de autorización de comercialización
- Pacientes que rechazan Orkambi®
- Pacientes con FQ no homocigotos para la mutación p.Phe508del
- fumador activo
- Deterioro grave de la mucosa nasal
- Contraindicaciones de la anestesia con xilocaína,
- Participación en otro estudio de intervención con fármacos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de FEV1
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Cambio absoluto en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (%FEV1) desde el inicio hasta la semana 24 de Orkambi®
|
Línea de base, semana 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntuación Z de FEV1
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24, semana 48
|
Cambio absoluto en la puntuación Z del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) desde el inicio hasta la semana 24 y la semana 48
|
Línea de base, semana 24, semana 48
|
|
Porcentaje de FEV1
Periodo de tiempo: Semana 48
|
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) desde el inicio hasta la semana 48
|
Semana 48
|
|
% de CVF
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
|
Cambio absoluto en el porcentaje previsto de capacidad vital forzada (%FVC) desde el inicio hasta las semanas 24 y 48
|
Línea de base, semana 24 y semana 48
|
|
% de RFC
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
|
Cambio absoluto en el porcentaje previsto de capacidad residual funcional (% RFC) desde el inicio hasta la semana 24 y 48
|
Línea de base, semana 24 y semana 48
|
|
Índice de depuración pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2.5 (LCI2.5)
desde el inicio hasta la semana 48
|
Línea de base, semana 48
|
|
Altura
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
|
Cambio absoluto en la puntuación z de talla para la edad desde el inicio hasta las semanas 24 y 48
|
Línea de base, semana 24 y semana 48
|
|
Peso
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
|
Cambio absoluto en el puntaje z de peso para la edad desde el inicio hasta las semanas 24 y 48
|
Línea de base, semana 24 y semana 48
|
|
unidad formadora de colonias (UFC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
|
Cambio absoluto en la unidad formadora de colonias (UFC) de los microorganismos del esputo desde el inicio hasta las semanas 24 y 48
|
Línea de base, semana 24 y semana 48
|
|
Número de exacerbaciones
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Número de exacerbaciones a la semana 48 en comparación con el año anterior al tratamiento con Orkambi®
|
Línea de base, semana 48
|
|
Sudor cl-
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Cambio absoluto en el Cl- del sudor desde el inicio hasta la semana 48
|
Línea de base, semana 48
|
|
Nivel en forskoline/corriente de cortocircuito dependiente de IBMX
Periodo de tiempo: Base
|
Nivel en forskolina/cambio de corriente de cortocircuito dependiente de IBMX en células epiteliales nasales del paciente (HNE) incubadas con lumacaftor/ivacaftor
|
Base
|
|
porcentaje de células que muestran tinción apical
Periodo de tiempo: base
|
Corrección de la expresión de CFTR en la membrana apical en células HNE incubadas con Lumacaftor/Ivacaftor, evaluada por el porcentaje de células que muestran tinción apical.
|
base
|
|
Área bajo la curva (AUC) de Lumacaftor/Ivacaftor
Periodo de tiempo: Semana 24, semana 48
|
Parámetros farmacocinéticos de lumacaftor, M28-lumacaftor, ivacaftor, M1-ivacaftor y M6-ivacaftor
|
Semana 24, semana 48
|
|
Concentraciones de fármaco de lumacaftor/ivacaftor
Periodo de tiempo: Semana 24, semana 48
|
Parámetros farmacocinéticos de lumacaftor, M28-lumacaftor, ivacaftor, M1-ivacaftor y M6-ivacaftor
|
Semana 24, semana 48
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
25 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
12 de mayo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de marzo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
28 de marzo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Fibrosis quística
- Técnicas de investigación
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Recolección de muestras de sangre
- Lumacaftor, combinación de drogas ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- P170907J
- 2018-002624-16 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .