Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Validatie van functionele beoordeling van respiratoir epitheel om de klinische werkzaamheid van Orkambi® te voorspellen. (PREDICT-CF)

6 maart 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Validatie van functionele beoordeling van respiratoir epitheel om de klinische werkzaamheid van Orkambi® te voorspellen. Weg naar gepersonaliseerde therapie bij cystische fibrose

Het doel van de studie is om te onderzoeken of de correctie van de CFTR-functie door Lumacaftor/Ivacaftor in een van de patiënt afgeleid primair neuscelmodel een surrogaatbiomarker is voor ademhalingsverbetering bij met Orkambi® behandelde patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Orkambi® is een combinatie van Ivacaftor (een CFTR-kanaalpotentiator) en Lumacaftor (een corrector die het verkeer van gemuteerde CFTR gedeeltelijk redt). Deze behandeling wordt nu in Frankrijk op de markt gebracht voor patiënten die homozygoot zijn voor de mutatie p.Phe508del, van 12 jaar en ouder. Systematisch gebruik van dit product is een punt van zorg vanwege het ontbreken van voorspellende markers van werkzaamheid, de zeer variabele ademhalingsverbetering bij patiënten en mogelijk ernstige bijwerkingen.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de voorspellende waarde voor verbetering van de ademhalingsfunctie na 24 weken behandeling met Orkambi van een in vitro test. Deze test kwantificeert de correctie van CFTR-activiteit zoals beoordeeld door de verandering van cyclische AMP (cAMP) afhankelijke chloride (Cl-) secretie in van de patiënt afkomstige primaire kweek afkomstig van humaan neusepitheel (HNE) na 48 uur incubatie van Lumacaftor/Ivacaftor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

91

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Homozygote F508del-patiënt van 5 jaar of ouder
  • Patiënt met een indicatie voor behandeling met Orkambi® volgens de aanvraag voor de handelsvergunning
  • Patiënt heeft in het verleden nooit Orkambi® gekregen
  • Patiënt in staat om FEV1 uit te voeren
  • Ondertekend Informed consent-formulier door de patiënt (indien leeftijd ≥ 18 jaar), of door ouders/wettelijke voogd en toestemming patiënt (indien leeftijd < 18 jaar) Patiënt aangesloten bij het zorgverzekeringsstelsel

Uitsluitingscriteria:

  • Homozygote F508del-patiënten die niet voldoen aan de behandelingsindicaties volgens de handelsvergunningsaanvraag
  • Patiënten die Orkambi® weigeren
  • CF-patiënten niet homozygoot voor de p.Phe508del-mutatie
  • Actieve roker
  • Ernstig verval van het neusslijmvlies
  • Contra-indicaties voor xylocaïne-anesthesie,
  • Deelname aan een ander interventioneel onderzoek met medicijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage FEV1
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Absolute verandering in het percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (%FEV1) vanaf baseline tot week 24 van Orkambi®
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Z-score van FEV1
Tijdsspanne: Basislijn, week 24, week 48
Absolute verandering in de Z-score van geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) vanaf baseline tot week 24 en tot week 48
Basislijn, week 24, week 48
Percentage FEV1
Tijdsspanne: Week 48
Absolute verandering in het percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) vanaf baseline tot en met week 48
Week 48
% van FVC
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Absolute verandering in voorspeld percentage van geforceerde vitale capaciteit (%FVC) vanaf baseline tot en met week 24 en 48
Basislijn, week 24 en week 48
% van RFC
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Absolute verandering in voorspeld percentage van functionele restcapaciteit (%RFC) vanaf baseline tot en met week 24 en 48
Basislijn, week 24 en week 48
Longklaringsindex
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Absolute verandering in longklaringsindex 2,5 (LCI2,5) vanaf baseline tot en met week 48
Basislijn, week 48
Hoogte
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Absolute verandering in lengte-voor-leeftijd-z-score vanaf baseline tot week 24 en 48
Basislijn, week 24 en week 48
Gewicht
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Absolute verandering in gewicht-voor-leeftijd-z-score vanaf baseline tot week 24 en 48
Basislijn, week 24 en week 48
kolonievormende eenheid (CFU)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Absolute verandering in kolonievormende eenheid (CFU) van sputummicro-organismen vanaf baseline tot week 24 en 48
Basislijn, week 24 en week 48
Aantal exacerbaties
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Aantal exacerbaties tot week 48 in vergelijking met het jaar voor de behandeling met Orkambi®
Basislijn, week 48
Zweet Cl-
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Absolute verandering in zweet Cl- vanaf baseline tot week 48
Basislijn, week 48
Niveau in Forskolin/IBMX afhankelijke kortsluitstroom
Tijdsspanne: Basislijn
Niveau in Forskolin/IBMX-afhankelijke kortsluitstroomverandering in neusepitheelcellen van de patiënt (HNE) geïncubeerd met Lumacaftor/Ivacaftor
Basislijn
percentage cellen dat apicale kleuring vertoont
Tijdsspanne: basislijn
Correctie van CFTR-expressie op het apicale membraan in HNE-cellen geïncubeerd met Lumacaftor/Ivacaftor, beoordeeld aan de hand van het percentage cellen dat apicale kleuring vertoont.
basislijn
Gebied onder de curve (AUC) van Lumacaftor/Ivacaftor
Tijdsspanne: Week 24, week 48
Farmacokinetische parameters van Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor en M6-ivacaftor
Week 24, week 48
Geneesmiddelconcentraties van Lumacaftor/Ivacaftor
Tijdsspanne: Week 24, week 48
Farmacokinetische parameters van Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor en M6-ivacaftor
Week 24, week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P170907J
  • 2018-002624-16 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren