Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Validering av respiratorisk epitelfunksjonell vurdering for å forutsi klinisk effekt av Orkambi®. (PREDICT-CF)

6. mars 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Validering av respiratorisk epitelfunksjonell vurdering for å forutsi klinisk effekt av Orkambi®. Veien til personlig terapi ved cystisk fibrose

Formålet med studien er å undersøke om korrigering av CFTR-funksjon av Lumacaftor/Ivacaftor i en pasientavledet primær nesecellemodell er en surrogatbiomarkør for respiratorisk forbedring hos Orkambi®-behandlede pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Orkambi® er en kombinasjon av Ivacaftor (en CFTR-kanalpotensiator) og Lumacaftor (en korrigerer som delvis redder trafikken til mutert CFTR). Denne behandlingen markedsføres nå i Frankrike for pasienter homozygote for mutasjonen p.Phe508del, 12 år og oppover. Systematisk bruk av dette produktet er en bekymring på grunn av mangelen på prediktive markører for effekt, den svært varierende respirasjonsforbedringen hos pasienter og potensielle alvorlige bivirkninger.

Hensikten med denne studien er å undersøke den prediktive verdien for forbedring av respirasjonsfunksjonen etter 24 ukers Orkambi-behandling av en in vitro-test. Denne testen kvantifiserer korreksjonen av CFTR-aktivitet som vurdert ved endring av syklisk AMP (cAMP)-avhengig klorid (Cl-)-sekresjon i pasientavledet humant neseepitel (HNE)-avledet primærkultur etter Lumacaftor/Ivacaftor 48 timers inkubering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

91

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Homozygot F508del pasient i alderen 5 år eller eldre
  • Pasient med indikasjon for Orkambi®-behandling i henhold til søknaden om markedsføringstillatelse
  • Pasienten har aldri mottatt Orkambi® tidligere
  • Pasienten kan utføre FEV1
  • Underskrevet skjema for informert samtykke av pasienten (hvis alderen ≥ 18 år), eller etter foreldre/verge og pasients avtale (hvis alderen < 18 år) Pasient tilknyttet helseforsikringssystemet

Ekskluderingskriterier:

  • Homozygote F508del-pasienter som ikke oppfyller behandlingsindikasjonene i henhold til søknaden om markedsføringstillatelse
  • Pasienter som nekter Orkambi®
  • CF-pasienter som ikke er homozygote for p.Phe508del-mutasjonen
  • Aktiv røyker
  • Alvorlig forfall i neseslimhinnen
  • Kontraindikasjoner for xylocain anestesi,
  • Deltakelse med annen intervensjonsstudie med medikament

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av FEV1
Tidsramme: Baseline, uke 24
Absolutt endring i prosentandelen av forutsagt tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (%FEV1) fra baseline til uke 24 av Orkambi®
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Z-score av FEV1
Tidsramme: Baseline, uke 24, uke 48
Absolutt endring i Z-score for tvunget ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) fra baseline til uke 24 og til uke 48
Baseline, uke 24, uke 48
Prosentandel av FEV1
Tidsramme: Uke 48
Absolutt endring i prosentandelen av forutsagt tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) fra baseline til og med uke 48
Uke 48
% av FVC
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Absolutt endring i prosent spådd av tvungen vitalkapasitet (%FVC) fra baseline til uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og uke 48
% av RFC
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Absolutt endring i prosent spådd av funksjonell restkapasitet (%RFC) fra baseline til uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og uke 48
Lungeklaringsindeks
Tidsramme: Baseline, uke 48
Absolutt endring i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5) fra baseline til uke 48
Baseline, uke 48
Høyde
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Absolutt endring i høyde-for-alder-z-score fra baseline til uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og uke 48
Vekt
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Absolutt endring i vekt-for-alder-z-score fra baseline til uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og uke 48
kolonidannende enhet (CFU)
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Absolutt endring i kolonidannende enhet (CFU) av sputummikroorganismer fra baseline til uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og uke 48
Antall eksacerbasjoner
Tidsramme: Baseline, uke 48
Antall eksacerbasjoner til uke 48 i forhold til året før behandling med Orkambi®
Baseline, uke 48
Svette Cl-
Tidsramme: Baseline, uke 48
Absolutt endring i svette Cl- fra baseline til uke 48
Baseline, uke 48
Nivå i Forskolin/IBMX-avhengig kortslutningsstrøm
Tidsramme: Grunnlinje
Nivå i Forskolin/IBMX-avhengig kortslutning Nåværende endring i pasientens neseepitelceller (HNE) inkubert med Lumacaftor/Ivacaftor
Grunnlinje
prosentandel av celler som viser apikale farging
Tidsramme: grunnlinje
Korreksjon av CFTR-ekspresjon ved den apikale membranen i HNE-celler inkubert med Lumacaftor/Ivacaftor, vurdert ved prosentandelen av celler som viser apikale farging.
grunnlinje
Areal under kurven (AUC) til Lumacaftor/Ivacaftor
Tidsramme: Uke 24, uke 48
Farmakokinetiske parametere for Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor og M6-ivacaftor
Uke 24, uke 48
Legemiddelkonsentrasjoner av Lumacaftor/Ivacaftor
Tidsramme: Uke 24, uke 48
Farmakokinetiske parametere for Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor og M6-ivacaftor
Uke 24, uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

25. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

12. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

28. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P170907J
  • 2018-002624-16 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere