Validação da Avaliação Funcional Epitelial Respiratória para Predizer a Eficácia Clínica de Orkambi®. (PREDICT-CF)
6 de março de 2026 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Validação da Avaliação Funcional Epitelial Respiratória para Predizer a Eficácia Clínica de Orkambi®. Caminho para a terapia personalizada na fibrose cística
O objetivo do estudo é investigar se a correção da função CFTR por Lumacaftor/Ivacaftor em um modelo de célula nasal primária derivado de paciente é um biomarcador substituto para melhora respiratória em pacientes tratados com Orkambi®.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Orkambi® é uma combinação de Ivacaftor (um potencializador de canal CFTR) e Lumacaftor (um corretor que resgata parcialmente o tráfego de CFTR mutado). Este tratamento agora é comercializado na França para pacientes homozigotos para a mutação p.Phe508del, com 12 anos ou mais. O uso sistemático deste produto é uma preocupação devido à falta de marcadores preditivos de eficácia, melhora respiratória altamente variável em pacientes e potenciais efeitos colaterais graves.
O objetivo deste estudo é investigar o valor preditivo para a melhora da função respiratória após 24 semanas de tratamento com Orkambi de um teste in vitro. Este teste quantifica a correção da atividade de CFTR conforme avaliado pela alteração da secreção de cloreto (Cl-) dependente de AMP cíclico (AMPc) em cultura primária derivada de Epitelial Nasal Humano (HNE) derivada de paciente após Lumacaftor/Ivacaftor 48 horas de incubação.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
91
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, França, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente homozigoto F508del com 5 anos ou mais
- Doente com indicação para tratamento com Orkambi® de acordo com o pedido de autorização de introdução no mercado
- Paciente nunca recebeu Orkambi® no passado
- Paciente capaz de realizar VEF1
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado pelo paciente (se maior de 18 anos) ou pelos pais/responsável legal e consentimento do paciente (se menor de 18 anos) Paciente vinculado ao sistema de saúde
Critério de exclusão:
- Doentes homozigóticos F508del que não cumprem as indicações de tratamento de acordo com o pedido de autorização de introdução no mercado
- Pacientes que recusam Orkambi®
- Pacientes com FC não homozigotos para a mutação p.Phe508del
- fumante ativo
- Defeito grave da mucosa nasal
- Contra-indicações à anestesia com xilocaína,
- Participação em outro estudo intervencionista com drogas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de VEF1
Prazo: Linha de base, Semana 24
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Alteração absoluta na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (%FEV1) desde o início até a semana 24 de Orkambi®
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Linha de base, Semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escore Z de VEF1
Prazo: Linha de base, semana 24, semana 48
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Alteração absoluta no escore Z do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) desde o início até a semana 24 e até a semana 48
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Linha de base, semana 24, semana 48
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Porcentagem de VEF1
Prazo: Semana 48
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Alteração absoluta na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) desde o início até a semana 48
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Semana 48
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% de CVF
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
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Alteração absoluta em percentual previsto da capacidade vital forçada (%FVC) desde o início até a semana 24 e 48
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Linha de base, semana 24 e semana 48
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% de RFC
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
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Alteração absoluta na porcentagem prevista da Capacidade Residual Funcional (%RFC) desde o início até a semana 24 e 48
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Linha de base, semana 24 e semana 48
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Índice de depuração pulmonar
Prazo: Linha de base, Semana 48
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Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2,5)
da linha de base até a semana 48
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Linha de base, Semana 48
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Altura
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
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Alteração absoluta no escore z de altura para idade desde o início até a semana 24 e 48
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Linha de base, semana 24 e semana 48
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Peso
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
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Alteração absoluta no escore z de peso para idade desde o início até a semana 24 e 48
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Linha de base, semana 24 e semana 48
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unidade formadora de colônia (UFC)
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
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Alteração absoluta na unidade formadora de colônias (CFU) de microrganismos do escarro desde o início até a semana 24 e 48
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Linha de base, semana 24 e semana 48
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Número de exacerbações
Prazo: Linha de base, Semana 48
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Número de exacerbações na semana 48 em comparação com o tratamento do ano anterior com Orkambi®
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Linha de base, Semana 48
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Suor Cl-
Prazo: Linha de base, Semana 48
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Mudança absoluta no suor Cl- da linha de base até a semana 48
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Linha de base, Semana 48
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Nível na corrente de curto-circuito dependente de Forskolin/IBMX
Prazo: Linha de base
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Nível na alteração da corrente de curto-circuito dependente de Forskolin/IBMX em células epiteliais nasais (HNE) de pacientes incubadas com Lumacaftor/Ivacaftor
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Linha de base
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porcentagem de células exibindo coloração apical
Prazo: linha de base
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Correção da expressão de CFTR na membrana apical em células HNE incubadas com Lumacaftor/Ivacaftor, avaliada pela porcentagem de células com coloração apical.
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linha de base
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Área sob a curva (AUC) de Lumacaftor/Ivacaftor
Prazo: Semana 24, semana 48
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Parâmetros farmacocinéticos de Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor e M6-ivacaftor
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Semana 24, semana 48
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Concentrações de droga de Lumacaftor/Ivacaftor
Prazo: Semana 24, semana 48
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Parâmetros farmacocinéticos de Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor e M6-ivacaftor
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Semana 24, semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
25 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
12 de maio de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
28 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Técnicas de investigação
- Manipulação de amostras
- Técnicas de laboratório clínico
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Perfurações
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Coleção de amostras de sangue
- Lumacaftor, combinação de medicamentos para ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- P170907J
- 2018-002624-16 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .