Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Validering af respiratorisk epitelfunktionel vurdering for at forudsige den kliniske effekt af Orkambi®. (PREDICT-CF)

20. maj 2022 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Validering af respiratorisk epitelfunktionel vurdering for at forudsige den kliniske effekt af Orkambi®. Vejen til personlig terapi ved cystisk fibrose

Formålet med undersøgelsen er at undersøge, om korrektionen af ​​CFTR-funktionen af ​​Lumacaftor/Ivacaftor i en patientafledt primær nasal cellemodel er en surrogat biomarkør for respiratorisk forbedring hos Orkambi®-behandlede patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Orkambi® er en kombination af Ivacaftor (en CFTR-kanalpotentiator) og Lumacaftor (en korrektor, der delvist redder trafikken af ​​muteret CFTR). Denne behandling markedsføres nu i Frankrig til patienter homozygote for mutationen p.Phe508del, 12 år og derover. Systematisk brug af dette produkt giver anledning til bekymring på grund af manglen på prædiktive markører for effekt, den meget varierende respiratoriske forbedring hos patienter og potentielle alvorlige bivirkninger.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge den prædiktive værdi for forbedring af respirationsfunktionen efter 24 ugers Orkambi-behandling af en in vitro-test. Denne test kvantificerer korrektionen af ​​CFTR-aktivitet som vurderet ved ændringen af ​​cyklisk AMP (cAMP) afhængig chlorid (Cl-) sekretion i patientafledt humant nasal epitel (HNE) afledt primær kultur efter Lumacaftor/Ivacaftor 48 timers inkubation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

91

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • ILE DE France
      • Paris, ILE DE France, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot F508del patient i alderen 5 år eller ældre
  • Patient med indikation for Orkambi®-behandling i henhold til ansøgningen om markedsføringstilladelse
  • Patienten har aldrig tidligere modtaget Orkambi®
  • Patient i stand til at udføre FEV1
  • Underskrevet informeret samtykkeformular af patienten (hvis alderen ≥ 18 år), eller efter forældre/værge og patientens aftale (hvis alderen < 18 år) Patient tilknyttet sygesikringssystemet

Ekskluderingskriterier:

  • Homozygote F508del-patienter, som ikke opfylder behandlingsindikationerne i henhold til ansøgningen om markedsføringstilladelse
  • Patienter, der nægter Orkambi®
  • CF-patienter, der ikke er homozygote for p.Phe508del-mutationen
  • Aktiv ryger
  • Alvorlig næseslimhindeforstyrrelse
  • Kontraindikationer til xylocain anæstesi,
  • Deltagelse i et andet interventionsstudie med lægemiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af FEV1
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Absolut ændring i procentdelen af ​​forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (%FEV1) fra baseline til uge 24 af Orkambi®
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Z-score af FEV1
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Absolut ændring i Z-score for forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) fra baseline til uge 24 og til uge 48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Procentdel af FEV1
Tidsramme: Uge 48
Absolut ændring i procentdelen af ​​forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) fra baseline til og med uge 48
Uge 48
% af FVC
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Absolut ændring i procent forudsagt af forceret vitalkapacitet (%FVC) fra baseline til uge 24 og 48
Baseline, uge ​​24 og uge 48
% af RFC
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Absolut ændring i procent forudsagt af funktionel restkapacitet (%RFC) fra baseline til uge 24 og 48
Baseline, uge ​​24 og uge 48
Lungeclearance-indeks
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Absolut ændring i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5) fra baseline til uge 48
Baseline, uge ​​48
Højde
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Absolut ændring i højde-for-alder-z-score fra baseline til uge 24 og 48
Baseline, uge ​​24 og uge 48
Vægt
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Absolut ændring i vægt-for-alder-z-score fra baseline til uge 24 og 48
Baseline, uge ​​24 og uge 48
kolonidannende enhed (CFU)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Absolut ændring i kolonidannende enhed (CFU) af sputummikroorganismer fra baseline til uge 24 og 48
Baseline, uge ​​24 og uge 48
Antal eksacerbationer
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Antal eksacerbationer til uge 48 i forhold til året før behandling med Orkambi®
Baseline, uge ​​48
Sved Cl-
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Absolut ændring i sved Cl- fra baseline til uge 48
Baseline, uge ​​48
Niveau i Forskolin/IBMX-afhængig kortslutningsstrøm
Tidsramme: Baseline
Niveau i Forskolin/IBMX-afhængig kortslutning Aktuel ændring i patientens nasale epitelceller (HNE) inkuberet med Lumacaftor/Ivacaftor
Baseline
procentdel af celler, der viser apikale farvning
Tidsramme: baseline
Korrektion af CFTR-ekspression ved den apikale membran i HNE-celler inkuberet med Lumacaftor/Ivacaftor, vurderet ved procentdelen af ​​celler, der udviser apikal farvning.
baseline
Areal under kurven (AUC) af Lumacaftor/Ivacaftor
Tidsramme: Uge 24, uge ​​48
Farmakokinetiske parametre for Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor og M6-ivacaftor
Uge 24, uge ​​48
Lægemiddelkoncentrationer af Lumacaftor/Ivacaftor
Tidsramme: Uge 24, uge ​​48
Farmakokinetiske parametre for Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor og M6-ivacaftor
Uge 24, uge ​​48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: ISABELLE SERMET, PhD, Hospital Necker Enfants Malades

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

12. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

28. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P170907J
  • 2018-002624-16 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Næsebørstning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner