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再生不良性貧血におけるトロンボポエチン模倣薬と免疫抑制療法の併用

2021年9月28日 更新者：Safaa AA Khaled

再生不良性貧血のエジプト人患者におけるトロンボポエチン模倣薬と免疫抑制療法による治療

治験責任医師の知る限り、これはエジプトの再生不良性貧血患者におけるトロンボポエチン模倣薬と免疫抑制療法による治療を評価する最初の研究です。

作品のねらい：

  1. AAのエジプト人患者におけるトロンボポエチン模倣薬と免疫抑制療法の併用の有効性、忍容性、および毒性を評価すること。
  2. この組み合わせが患者の生活の質に及ぼす影響を研究すること。
  3. 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）、骨髄異形成症候群、急性白血病、または線維症の発症への進化にアクセスする

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

再生不良性貧血 (AA) は骨髄不全症候群であり、本質的には良性ですが、患者の生活の質に影響を与え、予後不良を引き起こします。テロメアの欠陥。 骨髄移植 (BMT) は、AA の唯一の治療法です。 残念ながら、一致するドナーがいないために多くの患者が利用できません。 免疫抑制療法は長年 AA の治療の主力でしたが、多くの患者が抵抗性または難治性を発症しました。 免疫抑制療法は、抗胸腺細胞グロブリン (ATG) の形で行われ、患者のほぼ 50% で血液学的反応が得られました。シクロスポリン A を追加すると、この反応が 70% に増加します。 一部の患者が免疫抑制療法に抵抗性になったのはなぜですか? 答えはわかりません。

トロンボポエチン模倣薬（エルトロンボパグ）は、免疫性血小板減少性紫斑病の治療薬としてFDAに初めて承認されました。 多数の臨床試験により、難治性の重度の AA 患者における人体計測模倣薬の有効性が証明され、このグループの患者に対する FDA の承認につながりました。 一部の研究者は、中程度の再生不良性貧血患者におけるトロンボポエチン模倣薬の有効性を証明しました。

この研究は、AA 患者におけるトロンボポエチン模倣薬と免疫抑制療法の組み合わせを評価することを目的としていました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

66

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • エジプト
      • Assiut、エジプト、71515
        • Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -トロンボポエチン模倣薬による治療に適格。
  • -研究への参加を希望し、インフォームドコンセントに署名した。
  • BMT の利用不可 -

除外基準:

  • 遺伝性再生不良性貧血患者
  • 根底にある免疫不全
  • シクロスポリンAの禁忌
  • 末期の肝疾患または腎疾患
  • 妊娠と授乳

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：トロンボポエチン模倣薬と免疫抑制療法
介入群には、シクロスポリン A とトロンボポエチン (TPO) ミメティックを毎日 50 mg から開始し、3 か月間、反応に応じて増減します。 患者は毎週フォローアップ訪問を受け、末梢ヘモグラムによって評価されます。
薬：トロンボポエチン模倣体とシクロス​​ポリンAの組み合わせ
これは、アシュート大学病院内科の臨床血液学ユニットで実施される制御された介入研究です。 患者は、外来診療所に通う人、またはユニットに入院している人から募集されます。
他の名前：
  • エルトロンボパグとシクロス​​ポリン A の併用
介入なし：免疫抑制療法
比較群は遡及的に収集され、標準としてシクロスポリン A のみで治療されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的反応を示した患者数
時間枠：2-3ヶ月
  1. 血小板数（期間（2～3ヶ月）：ベースラインより2万以上増やすか、2ヶ月間血小板輸血をしないこと）
  2. ヘモグロビンパーセント (期間 (2 ～ 3 か月): Hb をベースラインから 1.5 g/dl 増加させるか、2 か月間の濃縮赤血球輸血を 4 単位減らす C) 絶対好中球数反応 (期間 (2 ～ 3 か月) : 好中球の絶対数をベースラインから 1 マイクロリットルあたり 500 増やします。

d) 骨髄細胞性 (時間枠 (2-3 ヶ月): 骨髄細胞性をベースラインから増加
2-3ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
以下のいずれかの患者数
時間枠：2-3ヶ月
  1. 毒性：治療の中止につながる毒性の発生
  2. 進化：発作性夜間ヘモグロビン尿症、骨髄異形成症候群または急性白血病への進化
  3. 重度の再生不良性貧血の基準を満たし、輸血を必要とする出血および血球減少症
2-3ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Safaa AA Khaled

協力者

Assiut University

捜査官

  • スタディディレクター：Safinaz Hussien, MD、Assiut University
  • 主任研究者：Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch、Assiut University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年11月15日

一次修了 (実際)

2020年12月1日

研究の完了 (実際)

2021年6月1日

試験登録日

最初に提出

2019年3月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月29日

最初の投稿 (実際)

2019年4月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年9月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年9月28日

最終確認日

2021年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SKhaled19

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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