Сочетание тромбопоэтиномиметика и иммуносупрессивной терапии при апластической анемии
Лечение миметиком тромбопоэтина плюс иммуносупрессивная терапия у египетских пациентов с апластической анемией
Насколько известно исследователю, это первое исследование, в котором будет оцениваться лечение миметиком тромбопоэтина в сочетании с иммуносупрессивной терапией у египетских пациентов с апластической анемией.
Цель работы:
- Оценить эффективность, переносимость и токсичность комбинации тромбопоэтиномиметика и иммуносупрессивной терапии у египетских пациентов с АА.
- Изучить влияние этой комбинации на качество жизни пациентов.
- Чтобы получить доступ к эволюции пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), миелодиспластическому синдрому, острому лейкозу или развитию фиброза
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Апластическая анемия (АА) представляет собой синдром недостаточности костного мозга, который, хотя и является доброкачественным по своей природе, влияет на качество жизни пациентов и имеет неблагоприятный прогноз. дефекты теломер. Трансплантация костного мозга (ТКМ) является единственным радикальным методом лечения АА. К сожалению, она недоступна для многих пациентов из-за отсутствия подходящих доноров, кроме того, другие не подходят для ТКМ из-за преклонного возраста или сопутствующих заболеваний. Иммуносупрессивная терапия была основой лечения АА в течение многих лет, однако у многих пациентов развилась резистентность или рефрактерность. Иммуносупрессивная терапия проводилась в виде антитимоцитарного глобулина (АТГ), который давал гематологический ответ почти у 50% пациентов, добавление циклоспорина А увеличивало этот ответ до 70%. Почему некоторые пациенты стали устойчивыми к иммуносупрессивной терапии? Ответ не известен.
Миметик тромбопоэтина (Элтромбопаг) был впервые одобрен FDA для лечения иммунной тромбоцитопенической пурпуры. Многочисленные клинические испытания доказали эффективность антропометрического миметика у пациентов с рефрактерной тяжелой АА, что привело к его одобрению FDA для этой группы пациентов. Некоторыми исследователями доказана эффективность миметика тромбопоэтина у больных апластической анемией средней степени тяжести.
Это исследование было направлено на оценку комбинации тромбопоэтиномиметика и иммуносупрессивной терапии у пациентов с АА.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Assiut, Египет, 71515
- Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Подходит для лечения миметиками тромбопоэтина.
- Желание участвовать в исследовании и подписанное информированное согласие.
- Недоступность BMT -
Критерий исключения:
- Пациент с наследственной апластической анемией
- Основной иммунодефицит
- Противопоказания к циклоспорину А
- Терминальная стадия печеночной или почечной недостаточности
- Беременность и лактация
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тромбопоэтиномиметик плюс иммуносупрессивная терапия
Группе вмешательства будут давать циклоспорин А плюс миметик тромбопоэтина (ТПО), начиная с 50 мг перорально в день, который будет увеличиваться или уменьшаться в зависимости от ответа в течение 3 месяцев.
Пациенты будут оставаться на еженедельных контрольных посещениях и оцениваться по периферической гемограмме.
|
Это контролируемое интервенционное исследование, которое будет проводиться в отделении клинической гематологии отделения внутренних болезней Университетской больницы Асьюта.
Пациенты будут набираться среди тех, кто посещает поликлинику или госпитализируется в отделение.
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Иммуносупрессивная терапия
Сравнительная группа будет собрана ретроспективно и обработана только циклоспорином А в качестве стандарта.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов с гематологическим ответом
Временное ограничение: 2-3 месяца
|
d) Клеточность костного мозга (временные рамки (2-3 месяца): увеличение клеточности костного мозга по сравнению с исходным уровнем) |
2-3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов с одним из следующих
Временное ограничение: 2-3 месяца
|
|
2-3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
- Главный следователь: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010 Sep 22;304(12):1358-64. doi: 10.1001/jama.2010.1376. Erratum In: JAMA. 2010 Nov 3;304(17):1901.
- Frickhofen N, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H, Raghavachar A, Vogt HG, Herrmann F, Freund M, Meusers P, Salama A, Heimpel H. Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group. N Engl J Med. 1991 May 9;324(19):1297-304. doi: 10.1056/NEJM199105093241901.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Kuter DJ. Thrombopoietin and thrombopoietin mimetics in the treatment of thrombocytopenia. Annu Rev Med. 2009;60:193-206. doi: 10.1146/annurev.med.60.042307.181154.
- Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ, Scheinberg P, Bevans M, Parikh AR, Broder K, Calvo KR, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534743. Epub 2013 Dec 17.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия
- Анемия, апластическая
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дерматологические агенты
- Противогрибковые агенты
- Ингибиторы кальциневрина
- Циклоспорин
- Циклоспорины
Другие идентификационные номера исследования
- SKhaled19
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .