Combinação de trombopoietina mimética e terapia imunossupressora na anemia aplástica
Tratamento com terapia imunossupressora com trombopoietina Mimetic Plus em pacientes egípcios com anemia aplástica
Para o conhecimento do investigador, este é o primeiro estudo que avaliará o tratamento com trombopoietina mimética mais terapia imunossupressora em pacientes egípcios com anemia aplástica.
Objetivo do trabalho:
- Avaliar a eficácia, tolerabilidade e toxicidade da combinação de trombopoietina mimética e terapia imunossupressora em pacientes egípcios com AA.
- Estudar a influência dessa combinação na qualidade de vida dos pacientes.
- Para acessar a evolução para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), síndrome mielodisplásica, leucemia aguda ou desenvolvimento de fibrose
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A anemia aplástica (AA) é uma síndrome de insuficiência da medula óssea que, embora de natureza benigna, influencia a qualidade de vida dos pacientes e acarreta mau prognóstico. defeitos dos telômeros. O transplante de medula óssea (TMO) é o único tratamento curativo para AA. Infelizmente, não está disponível para muitos pacientes devido à falta de doadores compatíveis, além disso, outros não são elegíveis para TMO devido à idade avançada ou condições comórbidas. A terapia imunossupressora foi a base do tratamento para AA por muitos anos, porém muitos pacientes desenvolveram resistência ou refratariedade. A terapia imunossupressora foi na forma de globulina antitimócito (ATG) que deu resposta hematológica em quase 50% dos pacientes, adicionando a ciclosporina A aumenta essa resposta para 70%. Por que alguns pacientes se tornaram resistentes à terapia imunossupressora? A resposta não é conhecida.
A trombopoietina mimética (Eltrombopag) foi primeiramente aprovada pela FDA para o tratamento da púrpura trombocitopênica imune. Numerosos ensaios clínicos comprovaram a eficácia da mimética antropométrica em pacientes com AA grave refratária, levando à sua aprovação pela FDA para esse grupo de pacientes. Alguns pesquisadores comprovaram a eficácia da trombopoietina mimética em pacientes com anemia aplástica moderada.
Este estudo teve como objetivo avaliar a combinação de trombopoietina mimética e terapia imunossupressora em pacientes com AA.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Assiut, Egito, 71515
- Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Elegível para tratamento com trombopoietina mimética.
- Vontade de participar do estudo e consentimento informado assinado.
- Indisponibilidade de BMT -
Critério de exclusão:
- Paciente com anemia aplástica hereditária
- Deficiência imunológica subjacente
- Contra-indicação à ciclosporina A
- Doença hepática ou renal terminal
- Gravidez e lactação
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Trombopoietina mimética mais terapia imunossupressora
O grupo de intervenção receberá ciclosporina A mais trombopoietina (TPO) mimético começando com 50 mg por via oral diariamente, que seria aumentada ou diminuída de acordo com a resposta, por 3 meses.
Os pacientes serão mantidos em acompanhamento semanal e avaliados por hemograma periférico.
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Trata-se de um estudo de intervenção controlado que será realizado na Unidade de Hematologia Clínica do Departamento de Medicina Interna do Hospital Universitário de Assiut.
Os pacientes serão recrutados entre os que frequentam o ambulatório ou internados na unidade.
Outros nomes:
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Sem intervenção: Terapia imunossupressora
Um grupo comparativo será coletado retrospectivamente e tratado apenas com ciclosporina A como padrão.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes com resposta hematológica
Prazo: 2-3 meses
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d) Celularidade da medula óssea (período de tempo (2-3 meses): aumentar a celularidade da medula óssea a partir da linha de base |
2-3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes com um dos seguintes
Prazo: 2-3 meses
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2-3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
- Investigador principal: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010 Sep 22;304(12):1358-64. doi: 10.1001/jama.2010.1376. Erratum In: JAMA. 2010 Nov 3;304(17):1901.
- Frickhofen N, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H, Raghavachar A, Vogt HG, Herrmann F, Freund M, Meusers P, Salama A, Heimpel H. Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group. N Engl J Med. 1991 May 9;324(19):1297-304. doi: 10.1056/NEJM199105093241901.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Kuter DJ. Thrombopoietin and thrombopoietin mimetics in the treatment of thrombocytopenia. Annu Rev Med. 2009;60:193-206. doi: 10.1146/annurev.med.60.042307.181154.
- Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ, Scheinberg P, Bevans M, Parikh AR, Broder K, Calvo KR, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534743. Epub 2013 Dec 17.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- SKhaled19
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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