Kombinace mimetika trombopoetinu a imunosupresivní terapie u aplastické anémie
Léčba imunosupresivní terapií Thrombopoetin Mimetic Plus u egyptských pacientů s aplastickou anémií
Pokud je výzkumníkovi známo, jedná se o první studii, která bude hodnotit léčbu pomocí trombopoetinového mimetika a imunosupresivní terapie u egyptských pacientů s aplastickou anémií.
Cíl práce:
- Zhodnotit účinnost, snášenlivost a toxicitu kombinace mimetické a imunosupresivní terapie trombopoetinu u egyptských pacientů s AA.
- Studovat vliv této kombinace na kvalitu života pacientů.
- Přístup k vývoji paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH), myelodysplastického syndromu, akutní leukémie nebo rozvoje fibrózy
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Aplastická anémie (AA) je syndrom selhání kostní dřeně, který, i když je benigní povahy, ovlivňuje kvalitu života pacientů a nese špatnou prognózu. Patofyziologickým základem rozvoje získané AA jsou imunitně zprostředkované ataky, inherentní nedostatečnost hematopoetických kmenových buněk a defekty telomer. Transplantace kostní dřeně (BMT) je jedinou léčebnou léčbou AA. Bohužel je pro mnoho pacientů nedostupná kvůli nedostatku odpovídajících dárců a další nejsou způsobilí pro BMT kvůli vysokému věku nebo přidruženým onemocněním. Imunosupresivní terapie byla hlavní léčbou AA po mnoho let, nicméně u mnoha pacientů se vyvinula rezistence nebo refrakternost. Imunosupresivní léčba byla ve formě antithymocytárního globulinu (ATG), který poskytl hematologickou odpověď u téměř 50 % pacientů, přidání cyklosporinu A zvyšuje tuto odpověď na 70 %. Proč se někteří pacienti stali rezistentními na imunosupresivní léčbu? Odpověď není známa.
Trombopoetin mimetikum (Eltrombopag) bylo poprvé schváleno FDA pro léčbu imunitní trombocytopenické purpury. Četné klinické studie prokázaly účinnost antropometrického mimetika u pacientů s refrakterní těžkou AA, což vedlo k jeho schválení FDA pro tuto skupinu pacientů. Někteří výzkumníci prokázali účinnost mimetika trombopoetinu u pacientů se středně těžkou aplastickou anémií.
Cílem této studie bylo zhodnotit kombinaci mimetické a imunosupresivní terapie u pacientů s AA.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Assiut, Egypt, 71515
- Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Vhodné pro léčbu mimetikem trombopoetinu.
- Ochota zúčastnit se studie a podepsaný informovaný souhlas.
- Nedostupnost BMT -
Kritéria vyloučení:
- Pacient s dědičnou aplastickou anémií
- Základní imunitní nedostatečnost
- Kontraindikace k cyklosporinu A
- Konečné stádium onemocnění jater nebo ledvin
- Těhotenství a kojení
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Trombopoetin mimetikum plus imunosupresivní terapie
Intervenční skupině bude podáván cyklosporin A plus mimetikum trombopoetinu (TPO) počínaje dávkou 50 mg perorálně denně, která se bude zvyšovat nebo snižovat podle odpovědi po dobu 3 měsíců.
Pacienti budou pravidelně sledováni každý týden a budou hodnoceni periferním hemogramem.
|
Jedná se o kontrolovanou intervenční studii, která bude provedena na oddělení klinické hematologie na Interní klinice Fakultní nemocnice Assiut.
Pacienti budou rekrutováni z těch, kteří navštěvují ambulanci nebo jsou přijati na jednotku.
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Imunosupresivní terapie
Retrospektivně bude odebrána srovnávací skupina, která bude standardně ošetřena samotným cyklosporinem A.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s hematologickou odpovědí
Časové okno: 2-3 měsíce
|
d) Celularita kostní dřeně (časový rámec (2-3 měsíce): zvýšení celularity kostní dřeně od výchozí hodnoty |
2-3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s jedním z následujících
Časové okno: 2-3 měsíce
|
|
2-3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
- Vrchní vyšetřovatel: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010 Sep 22;304(12):1358-64. doi: 10.1001/jama.2010.1376. Erratum In: JAMA. 2010 Nov 3;304(17):1901.
- Frickhofen N, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H, Raghavachar A, Vogt HG, Herrmann F, Freund M, Meusers P, Salama A, Heimpel H. Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group. N Engl J Med. 1991 May 9;324(19):1297-304. doi: 10.1056/NEJM199105093241901.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Kuter DJ. Thrombopoietin and thrombopoietin mimetics in the treatment of thrombocytopenia. Annu Rev Med. 2009;60:193-206. doi: 10.1146/annurev.med.60.042307.181154.
- Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ, Scheinberg P, Bevans M, Parikh AR, Broder K, Calvo KR, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534743. Epub 2013 Dec 17.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Inhibitory kalcineurinu
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- SKhaled19
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .