재생불량성 빈혈에서 트롬보포이에틴 모방제와 면역억제제 병용 요법
2021년 9월 28일 업데이트: Safaa AA Khaled
재생불량성 빈혈이 있는 이집트 환자에서 트롬보포이에틴 모방 플러스 면역억제 요법을 사용한 치료
연구자의 지식에 따르면 이것은 재생불량성 빈혈이 있는 이집트 환자에서 트롬보포이에틴 유사체 플러스 면역억제 요법을 사용한 치료를 평가할 첫 번째 연구입니다.
작업의 목적 :
- AA가 있는 이집트 환자에서 트롬보포이에틴 모방 및 면역억제 요법의 조합의 효능, 내약성 및 독성을 평가합니다.
- 이 조합이 환자의 삶의 질에 미치는 영향을 연구합니다.
- 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 골수이형성 증후군, 급성 백혈병 또는 섬유증 발병으로의 진화 접근
연구 개요
상세 설명
재생불량성 빈혈(AA)은 본질적으로 양성이지만 환자의 삶의 질에 영향을 미치고 예후가 좋지 않은 골수 부전 증후군입니다. 후천성 AA 발병의 병태생리학적 근거에는 면역 매개 공격, 선천적 조혈 줄기 세포 부전 및 텔로미어 결함. 골수 이식(BMT)은 AA에 대한 유일한 치료 치료법입니다. 불행하게도 일치하는 기증자가 부족하여 많은 환자에게 사용할 수 없으며 다른 사람들은 노령이나 병적 상태로 인해 BMT에 적합하지 않습니다. 면역억제 요법은 수년 동안 AA 치료의 중심이었지만 많은 환자들이 저항성 또는 불응성을 보였습니다. 면역억제 요법은 거의 50%의 환자에서 혈액학적 반응을 나타내는 항흉선세포 글로불린(ATG)의 형태였으며, 사이클로스포린 A를 추가하면 이 반응이 70%로 증가합니다. 일부 환자가 면역억제제에 내성을 갖게 된 이유는 무엇입니까? 답은 알 수 없습니다.
트롬보포이에틴 모사체(Eltrombopag)는 면역성 혈소판감소성 자반증의 치료에 대해 처음으로 FDA 승인을 받았습니다. 수많은 임상 시험을 통해 불응성 중증 AA 환자에서 인체 측정 모방의 효능이 입증되어 이 환자 그룹에 대한 FDA 승인을 받았습니다. 일부 연구자들은 중등도 재생불량성 빈혈 환자에서 트롬보포이에틴 유사체의 효능을 입증했습니다.
이 연구는 AA 환자에서 트롬보포이에틴 모방 및 면역억제 요법의 조합을 평가하는 것을 목표로 했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
66
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Assiut, 이집트, 71515
- Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 트롬보포이에틴 유사체로 치료할 수 있습니다.
- 연구에 참여할 의향이 있으며 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
- BMT를 사용할 수 없음 -
제외 기준:
- 유전성 재생 불량성 빈혈 환자
- 근본적인 면역 결핍
- 사이클로스포린 A에 반대 표시
- 말기 간 또는 신장 질환
- 임신과 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트롬보포이에틴 유사체 + 면역억제 요법
중재 그룹은 사이클로스포린 A + 트롬보포이에틴(TPO) 모방제를 매일 50mg 경구로 시작하여 3개월 동안 반응에 따라 증감합니다.
환자는 매주 후속 방문을 유지하고 말초혈액조영으로 평가합니다.
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이것은 Assiut University Hospital 내과의 Clinical Hematology Unit에서 수행될 통제된 개입 연구입니다.
환자는 외래진료소에 다니거나 병동에 입원한 사람들 중에서 모집합니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 면역억제 요법
비교 그룹은 후향적으로 수집되고 표준으로 시클로스포린 A 단독으로 처리됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액학적 반응을 보인 환자 수
기간: 2-3개월
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d) 골수 세포충실도(시간 프레임(2-3개월): 기준선에서 골수 세포질 증가 |
2-3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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다음 중 하나에 해당하는 환자 수
기간: 2-3개월
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2-3개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
- 수석 연구원: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010 Sep 22;304(12):1358-64. doi: 10.1001/jama.2010.1376. Erratum In: JAMA. 2010 Nov 3;304(17):1901.
- Frickhofen N, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H, Raghavachar A, Vogt HG, Herrmann F, Freund M, Meusers P, Salama A, Heimpel H. Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group. N Engl J Med. 1991 May 9;324(19):1297-304. doi: 10.1056/NEJM199105093241901.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Kuter DJ. Thrombopoietin and thrombopoietin mimetics in the treatment of thrombocytopenia. Annu Rev Med. 2009;60:193-206. doi: 10.1146/annurev.med.60.042307.181154.
- Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ, Scheinberg P, Bevans M, Parikh AR, Broder K, Calvo KR, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534743. Epub 2013 Dec 17.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 15일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 29일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 28일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SKhaled19
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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