Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Połączenie terapii mimetycznej i immunosupresyjnej trombopoetyny w niedokrwistości aplastycznej

28 września 2021 zaktualizowane przez: Safaa AA Khaled

Leczenie trombopoetyną mimetyczną plus terapią immunosupresyjną u egipskich pacjentów z niedokrwistością aplastyczną

Zgodnie z wiedzą badacza jest to pierwsze badanie oceniające leczenie mimetykiem trombopoetyny w połączeniu z terapią immunosupresyjną u egipskich pacjentów z niedokrwistością aplastyczną.

Cel pracy:

  1. Ocena skuteczności, tolerancji i toksyczności kombinacji mimetyków trombopoetyny i terapii immunosupresyjnej u egipskich pacjentów z AA.
  2. Zbadanie wpływu tej kombinacji na jakość życia pacjentów.
  3. Aby uzyskać dostęp do ewolucji napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), zespołu mielodysplastycznego, ostrej białaczki lub rozwoju zwłóknienia

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość aplastyczna (AA) to zespół niewydolności szpiku kostnego, który choć ma łagodny charakter, wpływa na jakość życia pacjentów i wiąże się ze złym rokowaniem. Patofizjologiczne podłoże rozwoju nabytego AA obejmuje atak immunologiczny, wrodzoną niewydolność hematopoetycznych komórek macierzystych i defekty telomerów. Przeszczep szpiku kostnego (BMT) jest jedyną metodą leczenia AA. Niestety jest ona niedostępna dla wielu pacjentów z powodu braku dopasowanych dawców, a ponadto inni nie kwalifikują się do BMT z powodu podeszłego wieku lub chorób współistniejących. Terapia immunosupresyjna była przez wiele lat podstawą leczenia AA, jednak u wielu pacjentów rozwinęła się oporność lub oporność. Terapia immunosupresyjna była w postaci globuliny antytymocytarnej (ATG), która dała odpowiedź hematologiczną u prawie 50% pacjentów, dodanie cyklosporyny A zwiększa tę odpowiedź do 70%. Dlaczego niektórzy pacjenci stali się oporni na leczenie immunosupresyjne? Odpowiedź nie jest znana.

Mimetyk trombopoetyny (Eltrombopag) został po raz pierwszy zatwierdzony przez FDA do leczenia immunologicznej plamicy małopłytkowej. Liczne badania kliniczne dowiodły skuteczności mimetyka antropometrycznego u pacjentów z ciężkim AA opornym na leczenie, co doprowadziło do jego zatwierdzenia przez FDA dla tej grupy pacjentów. Niektórzy badacze udowodnili skuteczność mimetyków trombopoetyny u pacjentów z umiarkowaną niedokrwistością aplastyczną.

Niniejsze badanie miało na celu ocenę kombinacji terapii mimetycznej i immunosupresyjnej trombopoetyny u pacjentów z AA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Assiut, Egipt, 71515
        • Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kwalifikuje się do leczenia mimetykiem trombopoetyny.
  • Chęć udziału w badaniu i podpisana świadoma zgoda.
  • Niedostępność BMT -

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent z wrodzoną niedokrwistością aplastyczną
  • Podstawowy niedobór odporności
  • Przeciwwskazanie do cyklosporyny A
  • Schyłkowa choroba wątroby lub nerek
  • Ciąża i laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia mimetyczna trombopoetyny plus terapia immunosupresyjna
Grupa interwencyjna będzie otrzymywać cyklosporynę A plus mimetyk trombopoetyny (TPO), zaczynając od 50 mg doustnie dziennie, które będą zwiększane lub zmniejszane w zależności od odpowiedzi, przez 3 miesiące. Pacjenci będą przyjmowani na cotygodniowe wizyty kontrolne i oceniani za pomocą hemogramu obwodowego.
Lek: Połączenie mimetyków trombopoetyny i cyklosporyny A
Jest to kontrolowane badanie interwencyjne, które zostanie przeprowadzone w Oddziale Hematologii Klinicznej Oddziału Chorób Wewnętrznych Szpitala Uniwersyteckiego w Assiut. Pacjenci będą rekrutowani spośród osób zgłaszających się do przychodni lub przyjętych na oddział.
Inne nazwy:
  • Skojarzenie Eltrombopag z cyklosporyną A
Brak interwencji: Terapia immunosupresyjna
Grupa porównawcza zostanie zebrana retrospektywnie i potraktowana samą cyklosporyną A jako standardem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z odpowiedzią hematologiczną
Ramy czasowe: 2-3 miesiące
  1. Liczba płytek krwi (przedział czasowy (2-3 miesiące): Zwiększenie liczby plt o 20 000 lub więcej w stosunku do wartości wyjściowej lub niezależność od transfuzji płytek krwi przez 2 miesiące
  2. Procent hemoglobiny (przedział czasowy (2-3 miesiące): wzrost Hb o 1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej lub zmniejszenie o 4 jednostki transfuzji koncentratu krwinek czerwonych przez 2 miesiące C) Bezwzględna odpowiedź liczby neutrofili (przedział czasowy (2-3 miesiące) : zwiększenie bezwzględnej liczby neutrofili o 500 na mikrolitr od wartości początkowej.

d) Komórkowość szpiku kostnego (przedział czasowy (2-3 miesiące): zwiększenie komórkowości szpiku kostnego w stosunku do wartości wyjściowych
2-3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z jednym z poniższych
Ramy czasowe: 2-3 miesiące
  1. Toksyczność: rozwój toksyczności prowadzący do przerwania leczenia
  2. Ewolucja: ewolucja do napadowej nocnej hemoglobinurii, zespołu mielodysplastycznego lub ostrej białaczki
  3. Krwawienia i cytopenie spełniające kryteria ciężkiej niedokrwistości aplastycznej i wymagające transfuzji
2-3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Safaa AA Khaled

Współpracownicy

Assiut University

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
  • Główny śledczy: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SKhaled19

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj