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Combinaison de la thrombopoïétine mimétique et de la thérapie immunosuppressive dans l'anémie aplasique

28 septembre 2021 mis à jour par: Safaa AA Khaled

Traitement par thrombopoïétine mimétique plus traitement immunosuppresseur chez des patients égyptiens atteints d'anémie aplasique

À la connaissance de l'investigateur, il s'agit de la première étude qui évaluera le traitement par thrombopoïétine mimétique plus thérapie immunosuppressive chez des patients égyptiens atteints d'anémie aplasique.

But du travail :

  1. Évaluer l'efficacité, la tolérabilité et la toxicité de l'association d'un mimétique de la thrombopoïétine et d'un traitement immunosuppresseur chez des patients égyptiens atteints de AA.
  2. Étudier l'influence de cette combinaison sur la qualité de vie des patients.
  3. Pour accéder à l'évolution vers l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), le syndrome myélodysplasique, la leucémie aiguë ou le développement d'une fibrose

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'anémie aplasique (AA) est un syndrome d'insuffisance médullaire qui, bien que de nature bénigne, influe sur la qualité de vie des patients et entraîne un mauvais pronostic. Les bases physiopathologiques du développement de l'AA acquise comprennent une attaque à médiation immunitaire, une insuffisance inhérente en cellules souches hématopoïétiques et défauts des télomères. La greffe de moelle osseuse (GMO) est le seul traitement curatif de l'AA. Malheureusement, il n'est pas disponible pour de nombreux patients en raison du manque de donneurs compatibles. En outre, d'autres ne sont pas éligibles pour la BMT en raison de leur âge avancé ou de conditions comorbides. La thérapie immunosuppressive a été le pilier du traitement de l'AA pendant de nombreuses années, mais de nombreux patients ont développé une résistance ou une réfractaire. Le traitement immunosuppresseur était sous la forme de globuline antithymocyte (ATG) qui a donné une réponse hématologique chez près de 50% des patients, l'ajout de cyclosporine A augmente cette réponse à 70%. Pourquoi certains patients sont devenus résistants au traitement immunosuppresseur ? La réponse n'est pas connue.

Le mimétique de la thrombopoïétine (Eltrombopag) a d'abord été approuvé par la FDA pour le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire. De nombreux essais cliniques ont prouvé l'efficacité du mimétique anthropométrique chez les patients atteints d'AA sévère réfractaire, ce qui a conduit à son approbation par la FDA pour ce groupe de patients. Certains chercheurs ont prouvé l'efficacité du mimétique de la thrombopoïétine chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée.

Cette étude visait à évaluer la combinaison d'un traitement thrombopoïétine mimétique et immunosuppresseur chez les patients atteints de AA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Egypte
      • Assiut, Egypte, 71515
        • Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Éligible pour un traitement par thrombopoïétine mimétique.
  • Volonté de participer à l'étude et consentement éclairé signé.
  • Indisponibilité de BMT -

Critère d'exclusion:

  • Patient atteint d'anémie aplasique héréditaire
  • Déficit immunitaire sous-jacent
  • Contre-indication à la ciclosporine A
  • Maladie hépatique ou rénale en phase terminale
  • Grossesse et allaitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Mimétique de la thrombopoïétine plus traitement immunosuppresseur
Le groupe d'intervention recevra de la cyclosporine A plus un mimétique de la thrombopoïétine (TPO) à partir de 50 mg par jour par voie orale, qui seront augmentés ou diminués en fonction de la réponse, pendant 3 mois. Les patients seront maintenus en visites de suivi hebdomadaires et évalués par hémogramme périphérique.
Médicament: Association d'un mimétique de la thrombopoïétine et de la cyclosporine A
Il s'agit d'une étude interventionnelle contrôlée qui sera réalisée dans l'unité d'hématologie clinique du département de médecine interne de l'hôpital universitaire d'Assiut. Les patients seront recrutés parmi ceux qui fréquentent la clinique externe ou admis dans l'unité.
Autres noms:
  • Association d'Eltrombopag plus cyclosporine A
Aucune intervention: Thérapie immunosuppressive
Un groupe comparatif sera collecté rétrospectivement et traité avec de la cyclosporine A seule comme standard.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients avec réponse hématologique
Délai: 2-3mois
  1. Nombre de plaquettes (délai (2-3 mois) : augmenter le nombre de plt à 20 000 ou plus par rapport au départ ou l'indépendance de la transfusion de plaquettes pendant 2 mois
  2. Pourcentage d'hémoglobine (délai (2-3 mois) : augmentation de l'Hb de 1,5 g/dl par rapport au départ ou réduction de 4 unités de transfusions de concentrés de globules rouges pendant 2 mois C) Réponse absolue du nombre de neutrophiles (délai (2-3 mois) : augmenter le nombre absolu de neutrophiles de 500 par microlitre par rapport à la ligne de base.

d) Cellularité de la moelle osseuse (délai (2-3 mois) : augmenter la cellularité de la moelle osseuse par rapport au départ
2-3mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients avec l'un des éléments suivants
Délai: 2-3mois
  1. Toxicité : développement d'une toxicité entraînant l'arrêt du traitement
  2. Évolution : évolution vers une hémoglobinurie paroxystique nocturne, un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë
  3. Saignements et cytopénies répondant aux critères d'anémie aplasique sévère et nécessitant des transfusions
2-3mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Safaa AA Khaled

Collaborateurs

Assiut University

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
  • Chercheur principal: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2019

Première publication (Réel)

1 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SKhaled19

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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