Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kombination av trombopoietinmimetisk och immunsuppressiv terapi vid aplastisk anemi

28 september 2021 uppdaterad av: Safaa AA Khaled

Behandling med trombopoietin Mimetic Plus immunsuppressiv terapi hos egyptiska patienter med aplastisk anemi

Enligt utredarens kunskap är detta den första studien som kommer att utvärdera behandling med trombopoietinmimetisk plus immunsuppressiv terapi hos egyptiska patienter med aplastisk anemi.

Syfte med arbetet:

  1. För att utvärdera effektiviteten, tolerabiliteten och toxiciteten av kombinationen av trombopoietinmimetisk och immunsuppressiv terapi hos egyptiska patienter med AA.
  2. Att studera vilken inverkan denna kombination har på patienternas livskvalitet.
  3. För att få tillgång till evolution till paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), myelodysplastiskt syndrom, akut leukemi eller utveckling av fibros

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Aplastisk anemi (AA) är ett benmärgssviktsyndrom som, även om det är benignt till sin natur, påverkar patienternas livskvalitet och har dålig prognos. Den patofysiologiska grunden för utveckling av förvärvad AA inkluderar immunmedierad attack, inneboende hematopoetisk stamcellsinsufficiens och telomerdefekter. Benmärgstransplantation (BMT) är den enda botande behandlingen för AA. Tyvärr är det inte tillgängligt för många patienter på grund av brist på matchade donatorer, och andra är inte kvalificerade för BMT på grund av hög ålder eller komorbida tillstånd. Immunsuppressiv terapi var stöttepelaren i behandlingen av AA under många år, men många patienter utvecklade resistens eller motståndskraft. Immunsuppressiv terapi var i form av antitymocytglobulin (ATG) som gav hematologiskt svar hos nästan 50 % av patienterna, tillsats av ciklosporin A ökar detta svar till 70 %. Varför blev vissa patienter resistenta mot immunsuppressiv terapi? Svaret är inte känt.

Trombopoietinmimetikum (Eltrombopag) godkändes först av FDA för behandling av immun trombocytopen purpura. Flera kliniska prövningar visade effekten av antropometrisk mimetik hos patienter med svår refraktär AA, vilket ledde till dess FDA-godkännande för denna grupp patienter. Vissa forskare har bevisat effekten av trombopoietinmimetik hos patienter med måttlig aplastisk anemi.

Denna studie syftade till att bedöma kombinationen av trombopoietinmimetisk och immunsuppressiv terapi hos patienter med AA.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

66

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
      • Assiut, Egypten, 71515
        • Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kvalificerad för behandling med trombopoietinmimetikum.
  • Villig att delta i studien och undertecknat informerat samtycke.
  • Otillgänglighet för BMT -

Exklusions kriterier:

  • Patient med ärftlig aplastisk anemi
  • Underliggande immunbrist
  • Kontraindikation mot ciklosporin A
  • Lever- eller njursjukdom i slutstadiet
  • Graviditet och amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Trombopoietinmimetik plus immunsuppressiv terapi
Interventionsgruppen kommer att ges ciklosporin A plus trombopoietin (TPO) mimetikum som börjar med 50 mg oralt dagligen som skulle ökas eller minskas beroende på respons, under 3 månader. Patienterna kommer att hållas på veckovisa uppföljningsbesök och utvärderas med perifert hemogram.
Läkemedel: Kombination av trombopoietinmimetikum och ciklosporin A
Detta är en kontrollerad interventionsstudie som kommer att genomföras på enheten för klinisk hematologi, vid institutionen för internmedicin, Assiut universitetssjukhus. Patienter kommer att rekryteras bland dem som går på öppenvården eller tas in på enheten.
Andra namn:
  • Kombination av Eltrombopag plus ciklosporin A
Inget ingripande: Immunsuppressiv terapi
En jämförande grupp kommer att samlas in retrospektivt och behandlas med enbart cyklosporin A som standard.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med hematologiskt svar
Tidsram: 2-3 månader
  1. Trombocytantal ( tidsram (2-3 månader): Öka antalet plt med 20 000 eller mer från baslinjen eller oberoende av trombocyttransfusion i 2 månader
  2. Hemoglobinprocent (tidsram (2-3 månader): öka Hb med 1,5 g/dl från baslinjen eller reducera 4 enheter packade röda blodkroppstransfusioner under 2 månader C) Absolut neutrofilantal svar (tidsram (2-3 månader) : öka det absoluta antalet neutrofiler med 500 per mikroliter från baslinjen.

d) Benmärgscellularitet (tidsram (2-3 månader): öka benmärgens cellularitet från baslinjen
2-3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med något av följande
Tidsram: 2-3 månader
  1. Toxicitet: utveckling av toxicitet som leder till att behandlingen avbryts
  2. Evolution: utveckling till paroxysmal nattlig hemoglobinuri, myelodysplastiskt syndrom eller akut leukemi
  3. Blödningar och cytopenier som uppfyllde kriterierna för svår aplastisk anemi och kräver transfusioner
2-3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Safaa AA Khaled

Samarbetspartners

Assiut University

Utredare

  • Studierektor: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
  • Huvudutredare: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 mars 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 mars 2019

Första postat (Faktisk)

1 april 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 september 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SKhaled19

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Aplastisk anemi

Kliniska prövningar på Kombination av trombopoietinmimetikum och ciklosporin A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera