Combinatie van trombopoëtine-mimetische en immunosuppressieve therapie bij aplastische anemie
Behandeling met trombopoëtine-mimeticum plus immunosuppressieve therapie bij Egyptische patiënten met aplastische anemie
Voor zover de onderzoeker weet, is dit de eerste studie die de behandeling met trombopoëtine-mimeticum plus immunosuppressieve therapie bij Egyptische patiënten met aplastische anemie zal beoordelen.
Doel van het werk:
- Evalueren van de werkzaamheid, verdraagbaarheid en toxiciteit van de combinatie van trombopoëtine-mimetica en immunosuppressieve therapie bij Egyptische patiënten met AA.
- De invloed van deze combinatie op de kwaliteit van leven van patiënten bestuderen.
- Om toegang te krijgen tot evolutie naar paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), myelodysplastisch syndroom, acute leukemie of ontwikkeling van fibrose
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Aplastische anemie (AA) is een beenmergfalensyndroom dat, hoewel goedaardig van aard, de kwaliteit van leven van de patiënt beïnvloedt en een slechte prognose heeft. telomere defecten. Beenmergtransplantatie (BMT) is de enige curatieve behandeling voor AA. Helaas is het voor veel patiënten niet beschikbaar vanwege een gebrek aan gematchte donoren, en anderen komen niet in aanmerking voor BMT vanwege hoge leeftijd of comorbide aandoeningen. Immunosuppressieve therapie was jarenlang de steunpilaar van de behandeling van AA, maar veel patiënten ontwikkelden resistentie of refractair. Immunosuppressieve therapie was in de vorm van antithymocytglobuline (ATG) dat bij bijna 50% van de patiënten een hematologische respons opleverde. Toevoeging van ciclosporine A verhoogt deze respons tot 70%. Waarom werden sommige patiënten resistent tegen immunosuppressieve therapie? Het antwoord is niet bekend.
Trombopoëtine-mimeticum (Eltrombopag) werd eerst door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van immuuntrombocytopenische purpura. Talrijke klinische onderzoeken hebben de werkzaamheid van antropometrische mimetica bewezen bij patiënten met refractaire ernstige AA, wat leidde tot goedkeuring door de FDA voor deze groep patiënten. Sommige onderzoekers hebben de werkzaamheid van trombopoëtine-mimetica bewezen bij patiënten met matige aplastische anemie.
Deze studie was gericht op het beoordelen van de combinatie van trombopoëtine-mimetica en immunosuppressieve therapie bij patiënten met AA.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Assiut, Egypte, 71515
- Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Komt in aanmerking voor behandeling met trombopoëtinemimeticum.
- Bereid om deel te nemen aan de studie en ondertekende geïnformeerde toestemming.
- Onbeschikbaarheid van BMT -
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt met erfelijke aplastische anemie
- Onderliggende immuundeficiëntie
- Contra-indicatie voor ciclosporine A
- Lever- of nierziekte in het eindstadium
- Zwangerschap en borstvoeding
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Trombopoëtinemimetische plus immunosuppressieve therapie
De interventiegroep krijgt cyclosporine A plus trombopoëtine (TPO) mimeticum, beginnend met 50 mg oraal per dag, dat zou worden verhoogd of verlaagd afhankelijk van de respons, gedurende 3 maanden.
Patiënten zullen op wekelijkse controlebezoeken worden gehouden en worden beoordeeld aan de hand van een perifeer hemogram.
|
Dit is een gecontroleerde interventionele studie die zal worden uitgevoerd op de afdeling Klinische Hematologie van de afdeling Interne Geneeskunde van het Universitair Ziekenhuis Assiut.
Patiënten worden geworven onder degenen die de polikliniek bezoeken of op de afdeling worden opgenomen.
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Immunosuppressieve therapie
Een vergelijkende groep zal retrospectief worden verzameld en standaard alleen met ciclosporine A worden behandeld.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met hematologische respons
Tijdsspanne: 2-3 maanden
|
d) Cellulariteit van het beenmerg (tijdsbestek (2-3 maanden): toename van de cellulariteit van het beenmerg vanaf de basislijn |
2-3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met een van de volgende
Tijdsspanne: 2-3 maanden
|
|
2-3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
- Hoofdonderzoeker: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010 Sep 22;304(12):1358-64. doi: 10.1001/jama.2010.1376. Erratum In: JAMA. 2010 Nov 3;304(17):1901.
- Frickhofen N, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H, Raghavachar A, Vogt HG, Herrmann F, Freund M, Meusers P, Salama A, Heimpel H. Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group. N Engl J Med. 1991 May 9;324(19):1297-304. doi: 10.1056/NEJM199105093241901.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Kuter DJ. Thrombopoietin and thrombopoietin mimetics in the treatment of thrombocytopenia. Annu Rev Med. 2009;60:193-206. doi: 10.1146/annurev.med.60.042307.181154.
- Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ, Scheinberg P, Bevans M, Parikh AR, Broder K, Calvo KR, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534743. Epub 2013 Dec 17.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Beenmergfalenstoornissen
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Anti-infectieuze middelen
- Enzymremmers
- Antireumatische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Dermatologische middelen
- Antischimmelmiddelen
- Calcineurineremmers
- Cyclosporine
- Cyclosporines
Andere studie-ID-nummers
- SKhaled19
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .