Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kombination af trombopoietin-mimetisk og immunsuppressiv terapi ved aplastisk anæmi

28. september 2021 opdateret af: Safaa AA Khaled

Behandling med Thrombopoietin Mimetic Plus immunsuppressiv terapi hos egyptiske patienter med aplastisk anæmi

Efter investigatorens viden er dette den første undersøgelse, der vil vurdere behandling med trombopoietin Mimetic plus immunosuppressiv terapi hos egyptiske patienter med aplastisk anæmi.

Formålet med arbejdet:

  1. At evaluere effektiviteten, tolerabiliteten og toksiciteten af ​​kombinationen af ​​trombopoietin-mimetisk og immunsuppressiv terapi hos egyptiske patienter med AA.
  2. At studere denne kombinations indflydelse på patienters livskvalitet.
  3. For at få adgang til udviklingen til paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), myelodysplastisk syndrom, akut leukæmi eller udvikling af fibrose

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Aplastisk anæmi (AA) er et knoglemarvssvigtsyndrom, der, selv om det er benignt af natur, påvirker patienternes livskvalitet og har dårlig prognose. Det patofysiologiske grundlag for udvikling af erhvervet AA omfatter immunmedieret angreb, iboende hæmatopoietisk stamcelle-insufficiens og telomer defekter. Knoglemarvstransplantation (BMT) er den eneste helbredende behandling for AA. Desværre er det utilgængeligt for mange patienter på grund af mangel på matchede donorer, og andre er ikke berettigede til BMT på grund af alderdom eller co-morbide tilstande. Immunsuppressiv terapi var grundpillen i behandlingen af ​​AA i mange år, men mange patienter udviklede resistens eller modstandsdygtighed. Immunsuppressiv terapi var i form af antithymocytglobulin (ATG), som gav hæmatologisk respons hos næsten 50 % af patienterne, og tilføjelse af cyclosporin A øger dette respons til 70 %. Hvorfor blev nogle patienter resistente over for immunsuppressiv terapi? Svaret kendes ikke.

Thrombopoietin mimetikum (Eltrombopag) blev først FDA godkendt til behandling af immun trombocytopenisk purpura. Talrige kliniske forsøg beviste effektiviteten af ​​antropometrisk mimetik hos patienter med refraktær svær AA, hvilket førte til dets FDA-godkendelse for denne gruppe patienter. Nogle forskere påviste virkningen af ​​trombopoietin-mimetikum hos patienter med moderat aplastisk anæmi.

Denne undersøgelse havde til formål at vurdere kombinationen af ​​trombopoietin-mimetisk og immunsuppressiv terapi hos patienter med AA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
      • Assiut, Egypten, 71515
        • Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Berettiget til behandling med trombopoietin-mimetikum.
  • Villig til at deltage i undersøgelsen og underskrevet informeret samtykke.
  • Utilgængelighed af BMT -

Ekskluderingskriterier:

  • Patient med arvelig aplastisk anæmi
  • Underliggende immundefekt
  • Kontraindikation til cyclosporin A
  • Slutstadiet af lever- eller nyresygdom
  • Graviditet og amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trombopoietin mimetisk plus immunsuppressiv terapi
Interventionsgruppen vil blive givet cyclosporin A plus trombopoietin (TPO) mimetikum startende med 50 mg oralt dagligt, som ville blive øget eller reduceret afhængigt af respons, i 3 måneder. Patienterne vil blive holdt på ugentlige opfølgningsbesøg og vurderet ved perifert hæmogram.
Medicin: Kombination af trombopoietin-mimetikum og cyclosporin A
Dette er et kontrolleret interventionsstudie, der vil blive udført i den kliniske hæmatologiske enhed på Institut for Intern Medicin, Assiut Universitetshospital. Patienter vil blive rekrutteret blandt dem, der kommer i ambulatoriet eller indlægges i enheden.
Andre navne:
  • Kombination af Eltrombopag plus cyclosporin A
Ingen indgriben: Immunsuppressiv terapi
En sammenlignende gruppe vil blive opsamlet retrospektivt og behandlet med cyclosporin A alene som standard.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med hæmatologisk respons
Tidsramme: 2-3 måneder
  1. Blodpladeantal (tidsramme (2-3 måneder): Øg plt-antal med 20.000 eller mere fra baseline eller uafhængighed af blodpladetransfusion i 2 måneder
  2. Hæmoglobinprocent (tidsramme (2-3 måneder): øg Hb med 1,5 g/dl fra baseline eller reduktion af 4 enheder pakkede røde blodlegemer i 2-måneder C) Absolut neutrofiltal-respons (tidsramme (2-3 måneder) : øg det absolutte neutrofiltal med 500 pr. mikroliter fra baseline.

d) Knoglemarvscellularitet (tidsramme (2-3 måneder): øg knoglemarvscellularitet fra baseline
2-3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med en af ​​følgende
Tidsramme: 2-3 måneder
  1. Toksicitet: udvikling af toksicitet, der fører til ophør af behandlingen
  2. Evolution: udvikling til paroxysmal natlig hæmoglobinuri, myelodysplastisk syndrom eller akut leukæmi
  3. Blødning og cytopenier, der opfyldte kriterierne for svær aplastisk anæmi og kræver transfusioner
2-3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Safaa AA Khaled

Samarbejdspartnere

Assiut University

Efterforskere

  • Studieleder: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
  • Ledende efterforsker: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

1. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SKhaled19

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Kombination af trombopoietin-mimetikum og cyclosporin A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner