Combinación de trombopoyetina mimética y terapia inmunosupresora en anemia aplásica
Tratamiento con trombopoyetina mimética más terapia inmunosupresora en pacientes egipcios con anemia aplásica
Según el conocimiento del investigador, este es el primer estudio que evaluará el tratamiento con trombopoyetina mimética más terapia inmunosupresora en pacientes egipcios con anemia aplásica.
Objetivo del trabajo:
- Evaluar la eficacia, la tolerabilidad y la toxicidad de la combinación de miméticos de trombopoyetina y terapia inmunosupresora en pacientes egipcios con AA.
- Estudiar la influencia de esta combinación en la calidad de vida de los pacientes.
- Para acceder a evolución a hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), síndrome mielodisplásico, leucemia aguda o desarrollo de fibrosis
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La anemia aplásica (AA) es un síndrome de insuficiencia de la médula ósea que, aunque es de naturaleza benigna, influye en la calidad de vida de los pacientes y conlleva un mal pronóstico. defectos de los telómeros. El trasplante de médula ósea (TMO) es el único tratamiento curativo para la AA. Desafortunadamente, no está disponible para muchos pacientes debido a la falta de donantes compatibles, además, otros no son elegibles para BMT debido a la edad avanzada o condiciones comórbidas. La terapia inmunosupresora fue el pilar del tratamiento de la AA durante muchos años, sin embargo, muchos pacientes desarrollaron resistencia o refractariedad. La terapia inmunosupresora fue en forma de globulina antitimocito (ATG) que dio respuesta hematológica en casi el 50% de los pacientes, agregando ciclosporina A aumenta esta respuesta al 70%. ¿Por qué algunos pacientes se volvieron resistentes a la terapia inmunosupresora? La respuesta no se sabe.
El mimético de trombopoyetina (Eltrombopag) fue aprobado por primera vez por la FDA para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune. Numerosos ensayos clínicos demostraron la eficacia del mimético antropométrico en pacientes con AA grave refractaria, lo que llevó a su aprobación por la FDA para este grupo de pacientes. Algunos investigadores demostraron la eficacia del mimético de la trombopoyetina en pacientes con anemia aplásica moderada.
Este estudio tuvo como objetivo evaluar la combinación de miméticos de trombopoyetina y terapia inmunosupresora en pacientes con AA.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Assiut, Egipto, 71515
- Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Elegible para tratamiento con mimético de trombopoyetina.
- Disposición a participar en el estudio y consentimiento informado firmado.
- Indisponibilidad de BMT -
Criterio de exclusión:
- Paciente con anemia aplásica hereditaria
- Inmunodeficiencia subyacente
- Contraindicación a la ciclosporina A
- Enfermedad hepática o renal terminal
- Embarazo y lactancia
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Mimético de trombopoyetina más terapia inmunosupresora
El grupo de intervención recibirá ciclosporina A más mimético de trombopoyetina (TPO) comenzando con 50 mg por vía oral al día que se aumentarán o disminuirán según la respuesta, durante 3 meses.
Los pacientes serán mantenidos en visitas de seguimiento semanales y evaluados por hemograma periférico.
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Este es un estudio de intervención controlado que se llevará a cabo en la Unidad de Hematología Clínica, en el Departamento de Medicina Interna, Hospital Universitario de Assiut.
Los pacientes serán reclutados entre los que asisten a la consulta externa o ingresados en la unidad.
Otros nombres:
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Sin intervención: Terapia inmunosupresora
Se recogerá retrospectivamente un grupo comparativo y se tratará con ciclosporina A sola como estándar.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con respuesta hematológica
Periodo de tiempo: 2-3 meses
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d) Celularidad de la médula ósea (período de tiempo (2-3 meses): aumentar la celularidad de la médula ósea desde el inicio |
2-3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con uno de los siguientes
Periodo de tiempo: 2-3 meses
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2-3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
- Investigador principal: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010 Sep 22;304(12):1358-64. doi: 10.1001/jama.2010.1376. Erratum In: JAMA. 2010 Nov 3;304(17):1901.
- Frickhofen N, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H, Raghavachar A, Vogt HG, Herrmann F, Freund M, Meusers P, Salama A, Heimpel H. Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group. N Engl J Med. 1991 May 9;324(19):1297-304. doi: 10.1056/NEJM199105093241901.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Kuter DJ. Thrombopoietin and thrombopoietin mimetics in the treatment of thrombocytopenia. Annu Rev Med. 2009;60:193-206. doi: 10.1146/annurev.med.60.042307.181154.
- Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ, Scheinberg P, Bevans M, Parikh AR, Broder K, Calvo KR, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534743. Epub 2013 Dec 17.
Fechas de registro del estudio
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Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- SKhaled19
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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