血小板生成素模拟物和免疫抑制疗法联合治疗再生障碍性贫血

再生障碍性贫血 (AA) 是一种骨髓衰竭综合征，虽然本质上是良性的，但会影响患者的生活质量并且预后不良。获得性 AA 发展的病理生理学基础包括免疫介导的攻击、固有的造血干细胞功能不全和端粒缺陷。 骨髓移植 (BMT) 是治疗 AA 的唯一方法。 不幸的是，由于缺乏匹配的供体，许多患者无法获得，而且其他人由于年老或合并症不符合 BMT 的条件。 多年来，免疫抑制疗法一直是 AA 的主要治疗方法，但许多患者出现了耐药性或难治性。 免疫抑制疗法采用抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 的形式，可使近 50% 的患者产生血液学反应，加入环孢菌素 A 可使这种反应增加至 70%。 为什么有些患者对免疫抑制治疗产生耐药性？ 答案不得而知。

血小板生成素模拟物（Eltrombopag）首先被FDA批准用于治疗免疫性血小板减少性紫癜。 大量临床试验证明了人体测量模拟物对难治性严重 AA 患者的疗效，导致 FDA 批准其用于该组患者。 一些研究人员证明了血小板生成素模拟物对中度再生障碍性贫血患者的疗效。

本研究旨在评估 AA 患者的血小板生成素模拟物和免疫抑制疗法的组合。