Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Kombination von Thrombopoietin-Mimetikum und immunsuppressiver Therapie bei aplastischer Anämie

28. September 2021 aktualisiert von: Safaa AA Khaled

Behandlung mit Thrombopoietin-Mimetikum plus immunsuppressive Therapie bei ägyptischen Patienten mit aplastischer Anämie

Nach Kenntnis des Prüfarztes ist dies die erste Studie, die die Behandlung mit Thrombopoietin-Mimetikum plus immunsuppressiver Therapie bei ägyptischen Patienten mit aplastischer Anämie bewertet.

Ziel der Arbeit:

  1. Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Toxizität der Kombination aus Thrombopoietin-Mimetikum und immunsuppressiver Therapie bei ägyptischen Patienten mit AA.
  2. Es sollte der Einfluss dieser Kombination auf die Lebensqualität der Patienten untersucht werden.
  3. Zugang zur Evolution zu paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), myelodysplastischem Syndrom, akuter Leukämie oder Entwicklung einer Fibrose

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Aplastische Anämie (AA) ist ein Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, das, obwohl gutartig, die Lebensqualität der Patienten beeinflusst und eine schlechte Prognose mit sich bringt Telomerdefekte. Die Knochenmarktransplantation (KMT) ist die einzige kurative Behandlung für AA. Leider ist es für viele Patienten aufgrund des Mangels an passenden Spendern nicht verfügbar, außerdem kommen andere aufgrund ihres Alters oder komorbider Erkrankungen nicht für eine BMT in Frage. Eine immunsuppressive Therapie war viele Jahre lang die Hauptstütze der Behandlung von AA, jedoch entwickelten viele Patienten eine Resistenz oder Refraktärität. Die immunsuppressive Therapie erfolgte in Form von Antithymozytenglobulin (ATG), das bei fast 50 % der Patienten zu einer hämatologischen Reaktion führte, wobei die Zugabe von Cyclosporin A diese Reaktion auf 70 % erhöht. Warum wurden einige Patienten resistent gegen eine immunsuppressive Therapie? Die Antwort ist nicht bekannt.

Thrombopoietin-Mimetikum (Eltrombopag) wurde erstmals von der FDA für die Behandlung von immunthrombozytopenischer Purpura zugelassen. Zahlreiche klinische Studien bewiesen die Wirksamkeit des anthropometrischen Mimetikums bei Patienten mit refraktärer schwerer AA, was zu seiner FDA-Zulassung für diese Patientengruppe führte. Einige Forscher bewiesen die Wirksamkeit von Thrombopoietin-Mimetikum bei Patienten mit mäßiger aplastischer Anämie.

Diese Studie zielte darauf ab, die Kombination von Thrombopoietin-Mimetikum und immunsuppressiver Therapie bei Patienten mit AA zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Ägypten
      • Assiut, Ägypten, 71515
        • Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Geeignet für die Behandlung mit Thrombopoetin-Mimetikum.
  • Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie und unterschriebene Einverständniserklärung.
  • Nichtverfügbarkeit von BMT -

Ausschlusskriterien:

  • Patient mit erblicher aplastischer Anämie
  • Zugrunde liegende Immunschwäche
  • Kontraindikation zu Cyclosporin A
  • Leber- oder Nierenerkrankung im Endstadium
  • Schwangerschaft und Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Thrombopoetin-Mimetikum plus immunsuppressive Therapie
Die Interventionsgruppe erhält Ciclosporin A plus Thrombopoietin (TPO)-Mimetikum, beginnend mit 50 mg oral täglich, die je nach Ansprechen erhöht oder verringert werden, für 3 Monate. Die Patienten werden zu wöchentlichen Nachsorgeuntersuchungen und per peripherem Blutbild untersucht.
Arzneimittel: Kombination aus Thrombopoetin-Mimetikum und Cyclosporin A
Dies ist eine kontrollierte interventionelle Studie, die in der Abteilung für klinische Hämatologie der Abteilung für Innere Medizin des Universitätskrankenhauses von Assiut durchgeführt wird. Die Patienten werden unter denen rekrutiert, die die Ambulanz besuchen oder in die Abteilung aufgenommen werden.
Andere Namen:
  • Kombination von Eltrombopag plus Cyclosporin A
Kein Eingriff: Immunsuppressive Therapie
Eine Vergleichsgruppe wird retrospektiv erhoben und standardmäßig nur mit Cyclosporin A behandelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit hämatologischer Reaktion
Zeitfenster: 2-3 Monate
  1. Thrombozytenzahl (Zeitrahmen (2-3 Monate): Erhöhung der Thrombozytenzahl um 20.000 oder mehr gegenüber dem Ausgangswert oder Unabhängigkeit von Thrombozytentransfusionen für 2 Monate
  2. Hämoglobin-Prozent (Zeitrahmen (2-3 Monate): Hb-Anstieg um 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert oder Reduktion von 4 Einheiten Erythrozytenkonzentrat-Transfusionen für 2 Monate C) Absolutes Ansprechen der Neutrophilenzahl (Zeitrahmen (2-3 Monate) : Steigerung der absoluten Neutrophilenzahl um 500 pro Mikroliter gegenüber dem Ausgangswert.

d) Zellularität des Knochenmarks (Zeitrahmen (2-3 Monate): Erhöhung der Zellularität des Knochenmarks gegenüber dem Ausgangswert
2-3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit einem der folgenden Punkte
Zeitfenster: 2-3 Monate
  1. Toxizität: Entwicklung einer Toxizität, die zum Abbruch der Behandlung führt
  2. Entwicklung: Entwicklung zu paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, myelodysplastischem Syndrom oder akuter Leukämie
  3. Blutungen und Zytopenien, die die Kriterien einer schweren aplastischen Anämie erfüllen und Transfusionen erfordern
2-3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Safaa AA Khaled

Mitarbeiter

Assiut University

Ermittler

  • Studienleiter: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
  • Hauptermittler: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SKhaled19

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Kombination aus Thrombopoetin-Mimetikum und Cyclosporin A

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Malawi

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren