Combinazione di trombopoietina mimetica e terapia immunosoppressiva nell'anemia aplastica

L'anemia aplastica (AA) è una sindrome da insufficienza del midollo osseo che, sebbene di natura benigna, influenza la qualità della vita dei pazienti e comporta una prognosi infausta. Le basi fisiopatologiche dello sviluppo dell'AA acquisita comprendono l'attacco immuno-mediato, l'insufficienza intrinseca delle cellule staminali difetti telomerici. Il trapianto di midollo osseo (BMT) è l'unico trattamento curativo per l'AA. Sfortunatamente non è disponibile per molti pazienti a causa della mancanza di donatori compatibili, inoltre altri non sono idonei per il TMO a causa dell'età avanzata o di condizioni di comorbilità. La terapia immunosoppressiva è stata per molti anni il cardine del trattamento dell'AA, tuttavia molti pazienti hanno sviluppato resistenza o refrattarietà. La terapia immunosoppressiva era sotto forma di globulina antitimocitica (ATG) che ha dato una risposta ematologica in quasi il 50% dei pazienti, l'aggiunta di ciclosporina A aumenta questa risposta al 70%. Perché alcuni pazienti sono diventati resistenti alla terapia immunosoppressiva? La risposta non è nota.

La trombopoietina mimetica (Eltrombopag) è stata inizialmente approvata dalla FDA per il trattamento della porpora trombocitopenica immunitaria. Numerosi studi clinici hanno dimostrato l'efficacia del mimetico antropometrico nei pazienti con AA grave refrattario, portando alla sua approvazione da parte della FDA per questo gruppo di pazienti. Alcuni ricercatori hanno dimostrato l'efficacia del mimetico della trombopoietina nei pazienti con anemia aplastica moderata.

Questo studio mirava a valutare la combinazione di terapia trombopoietina mimetica e immunosoppressiva in pazienti con AA.