Trombopoietiinimimeetin ja immunosuppressiivisen hoidon yhdistelmä aplastisessa anemiassa
Hoito Thrombopoietin Mimetic Plus -immunosuppressiivisella hoidolla egyptiläisillä potilailla, joilla on aplastinen anemia
Tutkijan tietämyksen mukaan tämä on ensimmäinen tutkimus, jossa arvioidaan aplastisesta anemiasta kärsivien egyptiläisten potilaiden hoitoa trombopoietiinimimeetillä ja immunosuppressiivisella terapialla.
Työn tavoite:
- Arvioida trombopoietiinia jäljittelevän ja immunosuppressiivisen hoidon yhdistelmän tehoa, siedettävyyttä ja toksisuutta egyptiläisillä potilailla, joilla on AA.
- Tutkia tämän yhdistelmän vaikutusta potilaiden elämänlaatuun.
- Saadaksesi evoluutio paroksismaaliseen yölliseen hemoglobinuriaan (PNH), myelodysplastiseen oireyhtymään, akuuttiin leukemiaan tai fibroosin kehittymiseen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Aplastinen anemia (AA) on luuytimen vajaatoimintaoireyhtymä, joka, vaikka se on luonteeltaan hyvänlaatuinen, vaikuttaa potilaiden elämänlaatuun ja aiheuttaa huonon ennusteen. Hankitun AA:n kehittymisen patofysiologisia perusteita ovat immuunivälitteinen hyökkäys, luontainen hematopoieettisten kantasolujen vajaatoiminta ja telomeeriviat. Luuytimensiirto (BMT) on AA:n ainoa parantava hoitomuoto. Valitettavasti se ei ole saatavilla monille potilaille sopivien luovuttajien puutteen vuoksi, ja toiset eivät ole kelvollisia BMT:hen vanhuuden tai muiden sairauksien vuoksi. Immunosuppressiivinen hoito oli AA:n hoidon peruspilari useiden vuosien ajan, mutta monille potilaille kehittyi vastustuskyky tai refraktiorisuus. Immunosuppressiivinen hoito oli antitymosyyttiglobuliinin (ATG) muodossa, joka antoi hematologisen vasteen lähes 50 %:lla potilaista, ja syklosporiini A:n lisääminen nostaa tämän vasteen 70 %:iin. Miksi jotkut potilaat tulivat vastustuskykyisiksi immunosuppressiiviselle hoidolle? Vastausta ei tiedetä.
Trombopoietiinimimeetti (Eltrombopag) oli ensin FDA:n hyväksymä immuunipuoleisen trombosytopeenisen purppuran hoitoon. Lukuisat kliiniset tutkimukset osoittivat antropometrisen mimeetin tehokkuuden potilailla, joilla on vaikea AA, mikä johti sen FDA:n hyväksyntään tälle potilasryhmälle. Jotkut tutkijat ovat osoittaneet trombopoietiinimimeetin tehon potilailla, joilla on kohtalainen aplastinen anemia.
Tämän tutkimuksen tavoitteena oli arvioida trombopoietiinia jäljittelevän ja immunosuppressiivisen hoidon yhdistelmää potilailla, joilla on AA.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Assiut, Egypti, 71515
- Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Soveltuva hoitoon trombopoietiinimimeetillä.
- Halukas osallistumaan tutkimukseen ja allekirjoitettu tietoinen suostumus.
- BMT:n saatavuus -
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jolla on perinnöllinen aplastinen anemia
- Taustalla oleva immuunivajaus
- Siklosporiini A:n vasta-aihe
- Loppuvaiheen maksa- tai munuaissairaus
- Raskaus ja imetys
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Trombopoietiinia mimeetti ja immunosuppressiohoito
Interventioryhmälle annetaan syklosporiini A:ta ja trombopoietiinia (TPO) jäljittelevää ainetta alkaen 50 mg:sta suun kautta päivittäin, jota lisätään tai vähennetään vasteen mukaan 3 kuukauden ajan.
Potilaat pidetään viikoittain seurantakäynneillä ja arvioidaan perifeerisellä hemogrammilla.
|
Tämä on kontrolloitu interventiotutkimus, joka suoritetaan Assiutin yliopistollisen sairaalan sisätautien osaston kliinisen hematologian yksikössä.
Potilaat rekrytoidaan poliklinikalla käyvien tai yksikköön otettujen joukosta.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Immunosuppressiivinen hoito
Vertailuryhmä kerätään takautuvasti ja sitä käsitellään pelkällä syklosporiini A:lla standardina.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematologisen vasteen saaneiden potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 2-3 kuukautta
|
d) Luuytimen sellulaarisuus (aikakehys (2-3 kuukautta): lisää luuytimen soluja lähtötasosta |
2-3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on jokin seuraavista
Aikaikkuna: 2-3 kuukautta
|
|
2-3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
- Päätutkija: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010 Sep 22;304(12):1358-64. doi: 10.1001/jama.2010.1376. Erratum In: JAMA. 2010 Nov 3;304(17):1901.
- Frickhofen N, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H, Raghavachar A, Vogt HG, Herrmann F, Freund M, Meusers P, Salama A, Heimpel H. Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group. N Engl J Med. 1991 May 9;324(19):1297-304. doi: 10.1056/NEJM199105093241901.
- Frickhofen N, Heimpel H, Kaltwasser JP, Schrezenmeier H; German Aplastic Anemia Study Group. Antithymocyte globulin with or without cyclosporin A: 11-year follow-up of a randomized trial comparing treatments of aplastic anemia. Blood. 2003 Feb 15;101(4):1236-42. doi: 10.1182/blood-2002-04-1134. Epub 2002 Oct 10.
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Kuter DJ. Thrombopoietin and thrombopoietin mimetics in the treatment of thrombocytopenia. Annu Rev Med. 2009;60:193-206. doi: 10.1146/annurev.med.60.042307.181154.
- Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ, Scheinberg P, Bevans M, Parikh AR, Broder K, Calvo KR, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534743. Epub 2013 Dec 17.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Anemia
- Anemia, Aplastinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- SKhaled19
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .