Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kombinasjon av trombopoietin-mimetisk og immunsuppressiv terapi ved aplastisk anemi

28. september 2021 oppdatert av: Safaa AA Khaled

Behandling med trombopoietin Mimetic Plus immunsuppressiv terapi hos egyptiske pasienter med aplastisk anemi

For etterforskerens kunnskap er dette den første studien som vil vurdere behandling med trombopoietin Mimetic pluss immunsuppressiv terapi hos egyptiske pasienter med aplastisk anemi.

Målet med arbeidet:

  1. For å evaluere effektiviteten, toleransen og toksisiteten til kombinasjonen av trombopoietin-mimetisk og immunsuppressiv terapi hos egyptiske pasienter med AA.
  2. Å studere innflytelsen av denne kombinasjonen på pasientenes livskvalitet.
  3. For å få tilgang til utviklingen til paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), myelodysplastisk syndrom, akutt leukemi eller utvikling av fibrose

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Aplastisk anemi (AA) er et benmargssviktsyndrom som, selv om det er godartet av natur, påvirker pasientenes livskvalitet og har dårlig prognose. Det patofysiologiske grunnlaget for utvikling av ervervet AA inkluderer immunmediert angrep, iboende hematopoetisk stamcellesvikt og telomere defekter. Benmargstransplantasjon (BMT) er den eneste kurative behandlingen for AA. Dessverre er det utilgjengelig for mange pasienter på grunn av mangel på matchede donorer, og andre er ikke kvalifisert for BMT på grunn av høy alder eller komorbide tilstander. Immunsuppressiv terapi var bærebjelken i behandlingen for AA i mange år, men mange pasienter utviklet resistens eller motstandsdyktighet. Immunsuppressiv terapi var i form av antitymocyttglobulin (ATG) som ga hematologisk respons hos nesten 50 % av pasientene, og tilsetning av ciklosporin A øker denne responsen til 70 %. Hvorfor ble noen pasienter resistente mot immunsuppressiv terapi? Svaret er ikke kjent.

Trombopoietinmimetikum (Eltrombopag) ble først FDA godkjent for behandling av immun trombocytopenisk purpura. Tallrike kliniske studier viste effekten av antropometrisk mimetikk hos pasienter med ildfast alvorlig AA, noe som førte til FDA-godkjenning for denne pasientgruppen. Noen forskere påviste effekten av trombopoietin-mimetika hos pasienter med moderat aplastisk anemi.

Denne studien hadde som mål å vurdere kombinasjonen av trombopoietin-mimetisk og immunsuppressiv terapi hos pasienter med AA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
      • Assiut, Egypt, 71515
        • Assiut university hospital Internal Medicine Department Hematology and BMT Unit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvalifisert for behandling med trombopoietin-mimetika.
  • Villig til å delta i studien og signert informert samtykke.
  • Utilgjengelighet av BMT -

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient med arvelig aplastisk anemi
  • Underliggende immunsvikt
  • Kontraindikasjon mot ciklosporin A
  • Sluttstadiet lever- eller nyresykdom
  • Graviditet og amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Trombopoietin-mimetisk pluss immunsuppressiv terapi
Intervensjonsgruppen vil bli gitt ciklosporin A pluss trombopoietin (TPO) mimetika som starter med 50 mg oralt daglig som vil økes eller reduseres i henhold til respons, i 3 måneder. Pasientene vil bli holdt på ukentlige oppfølgingsbesøk og vurdert ved perifert hemogram.
Legemiddel: Kombinasjon av trombopoietin-mimetikum og ciklosporin A
Dette er en kontrollert intervensjonsstudie som vil bli utført i klinisk hematologisk enhet, ved Institutt for indremedisin, Assiut universitetssykehus. Pasienter skal rekrutteres blant de som går på poliklinikken eller er innlagt i enheten.
Andre navn:
  • Kombinasjon av Eltrombopag pluss ciklosporin A
Ingen inngripen: Immunsuppressiv terapi
En sammenligningsgruppe vil bli samlet inn retrospektivt og behandlet med ciklosporin A alene som standard.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med hematologisk respons
Tidsramme: 2-3 måneder
  1. Blodplatenummer (tidsramme (2-3 måneder): Øk plt-antall med 20 000 eller mer fra baseline eller uavhengig av blodplatetransfusjon i 2 måneder
  2. Hemoglobinprosent (tidsramme (2-3 måneder): øk Hb med 1,5 g/dl fra baseline eller reduksjon 4 enheter med pakkede røde blodlegemer i 2- måneder C) Absolutt nøytrofiltall respons (tidsramme (2-3 måneder) : Øk det absolutte antallet nøytrofile filer med 500 per mikroliter fra baseline.

d) Benmargscellularitet (tidsramme (2-3 måneder): øker benmargscellularitet fra baseline
2-3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med ett av følgende
Tidsramme: 2-3 måneder
  1. Toksisitet: utvikling av toksisitet som fører til seponering av behandling
  2. Evolusjon: evolusjon til paroksysmal nattlig hemoglobinuri, myelodysplastisk syndrom eller akutt leukemi
  3. Blødning og cytopenier som oppfylte kriteriene for alvorlig aplastisk anemi og krever transfusjoner
2-3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Safaa AA Khaled

Samarbeidspartnere

Assiut University

Etterforskere

  • Studieleder: Safinaz Hussien, MD, Assiut University
  • Hovedetterforsker: Sawsan A Abdelaal, M.B.B.Ch, Assiut University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

1. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SKhaled19

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere