ASDオープントライアルのためのカンナビジオール
2024年5月30日 更新者：NYU Langone Health
小児および青年における自閉症スペクトラム障害の新しい治療法としてのカンナビジオールの第 2 相試験
これは、自閉症スペクトラム障害（ASD）の青少年におけるカンナビジオール（CBD）の最適な投与量を特定し、将来の対照研究のために一次および二次の結果を特定するための6週間の公開試験です。 この研究では、ASD に一般的に関連する症状の変化を評価します。これは、CBD が過敏性や不安などの困難に対処するのに効果的であると同時に、子供や青年の有害作用 (AE) プロファイルを良性に維持するのに効果的である可能性があることを証拠が示唆しているためです。
7 歳から 17 歳までの ASD を持つ 30 人の男女の参加者が募集されています。 参加者は流暢な会話をし、推定 IQ は 80 以上です。研究介入は 98% 純粋な CBD です。 CBD は、Greenwich Biosciences, Inc. の 100 mg/mL 経口溶液で、商品名 EPIDIOLEX です。 最初に、ベイジアン最適間隔 (BOIN) 設計が使用され、参加者は、以前のコホートの参加者の治療反応に応じて、3、6、または 9 mg/kg/日の用量を受けるサイズ 3 のコホートに割り当てられました。
BOIN 設計は 5 番目の参加者コホートの後に終了し、2 つの低用量 3 および 6 mg/kg/日は削除されました。 最高用量の 9 mg/kg/日はテストされていません。 したがって、後続のコホートでは、ASD と注意欠陥/多動性障害 (ADHD) の診断が併発している最大 15 人の追加参加者のみを対象に 9 mg/kg/日を調査します。この臨床プロファイルは若者に最もよく似ているように見えるためですBOIN 設計内のレスポンダーとして分類されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
29
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Langone Health
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 7歳から17.9歳までの男女の小児科外来患者
- -ADOS-2およびDSM-5基準によって確認されたASDの診断
- -K-SADS-COMPおよびDSM-5基準の臨床医によるレビューによって確認されたADHDの診断
- SRS-2 合計 T スコアが 66 以上
- CGI-Sスコア4以上
- 身体検査と臨床検査の結果が年齢の正常範囲内である
- 流暢なスピーチ
- 少なくとも80の推定IQ
- -参加に同意し、研究中の子供の発達と行動に関する完全な評価を行うことができる親/法的保護者の存在
除外基準:
- 1) アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 5 × 正常上限 (ULN); 2) ALTまたはAST > 3 × ULNで、付随する総ビリルビン > 2.0 × ULN;または 3) 疲労、吐き気、嘔吐、右上腹部痛または圧痛、発熱、発疹、および/または好酸球増加症の出現を伴う ALT または AST ≥ 3 × ULN
- -活動性発作障害またはてんかんの病歴; -抗てんかん薬を5年以上服用していない患者、および合併症のない熱性けいれん以外の患者は除外されません
- -試験開始前の30日間の治験薬への曝露
- 過去2か月以内のCBDまたは他のカンナビノイドによる治療
- -主にCYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP3A4、またはCYP2D6アイソザイムによって代謝される薬物の現在の使用。 メチルフェニデートは禁忌ではありません。
- 過去3か月間のマリファナ/大麻の使用を含む薬物乱用の履歴
- 次の薬物の存在を示す薬物スクリーニングの陽性尿サンプル結果: THC、アヘン剤、メタンフェタミン、またはコカイン
- 既知の遺伝性疾患（プラダー・ウィリー症候群、アンジェルマン症候群など）の診断。
- 積極的な自殺傾向（観念と計画）がある
- 双極性障害、大うつ病性障害（MDD）、精神病、統合失調症、または心的外傷後ストレス障害（PTSD）の現在の精神医学的診断
- 妊娠中または授乳中の患者、または禁欲または避妊に同意しない患者
- -研究に参加する被験者の能力に深刻な影響を与える病状、研究の実施を妨害する、研究結果の解釈を混乱させる、または被験者の健康を危険にさらす
- レット症候群または小児期崩壊性障害、または難聴や失明などの顕著な感覚障害の診断
- -関連する健康療法、行動的または教育的介入に変更があった被験者 試験開始前の4週間以内、学校の休暇に関連するものを除く
- -試験開始から4週間以内に非排他的な向精神薬に変更があった被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：98%純粋なCBD
98% 純粋な CBD。
CBDはGreenwich Biosciences, Inc.が提供する100mg/mLの経口溶液になります。
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ベイジアン最適間隔 (BOIN) 設計が使用され、参加者は、以前のコホートの参加者の治療反応に応じて、3、6、または 9 mg/kg/日の用量を受けるサイズ 3 のコホートに割り当てられました。
BOIN 設計は終了し、2 つの用量がテストされ、削除されました (3 および 6 mg/kg/日)。
現在、9 mg/kg/日のみを調査中です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床全体的な印象スケールの改善 (CGI-I)
時間枠：第6週
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医師が評価する CGI-I は、参加者の状態がベースラインからどの程度変化したかを尋ねる 1 つの質問で構成されます。
この項目は 7 段階のリッカート スケールを使用して回答されます。1 = 非常に改善されました。 2 = かなり改善されました。 3 = 最小限の改善。 4 = 変化なし。 5 = 最小限に悪化。 6 = はるかに悪い。 7 = 非常に悪い。
合計スコアは項目の応答です。スコアが低いほど改善が大きいことを示します。
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第6週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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OSU 自閉症の臨床全体の印象: 改善
時間枠：第6週
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臨床医の改善の印象を、1=非常に改善、7=非常に悪いの範囲の 7 段階で反映します。
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第6週
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社会的対応力尺度の変化、第 2 版 (SRS-2)、学齢期フォームスコア
時間枠：ベースライン、6 週目
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SRS-2 は、社会的意識、社会的認知、社会的コミュニケーション、社会的動機付け、制限された興味と反復的行動を評価する 65 項目のアンケートです。 項目は 4 点スケールで採点されます (1= 当てはまらないから 4= ほぼ常に当てはまります)。 生のスコアは応答の合計であり、T スコアに変換されます。最終的な T スコアは平均 50 ポイント、標準偏差 10 ポイントで、スコアが低いほど社会的反応性が高いことを示します。
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ベースライン、6 週目
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異常行動の変化チェックリスト (ABC) - 過敏性下位尺度スコア
時間枠：ベースライン、6 週目
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ABC 過敏性の下位尺度は、4 段階評価 (0 = 全く問題なし、3 = 問題の程度が深刻) で評価される 15 項目で構成されます。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 0 ～ 45 です。スコアが高いほど、イライラに関連した行動がより多く存在することを示します。
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ベースライン、6 週目
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小児不安関連障害 (SCARED) の画面の変更、親バージョンのスコア
時間枠：ベースライン、6 週目
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SCARED、親バージョンは、子供の不安症状を測定するために開発された 41 項目の親レポート尺度です。
下位スケールには、身体症状/パニック障害、全般性不安障害、分離不安、社会恐怖症、学校恐怖症が含まれます。
項目は、0=真実ではない、またはほとんど真実ではないから、2=非常に真実である、または頻繁に真実であるまでの範囲の 3 段階スケールで評価されます。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 0 ～ 82 です。スコアが低いほど、子供の不安症状が軽いことを示します。
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ベースライン、6 週目
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小児睡眠障害尺度（SDSC）スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
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SDSC は、子供の睡眠覚醒リズムについて親が記入する 26 項目の評価です。
この質問票では、睡眠開始および維持障害、睡眠呼吸障害、覚醒障害、睡眠覚醒移行障害、過度の傾眠障害、および睡眠多汗症を測定します。
項目は 5 段階評価で評価されます (1= まったくない、5= 常に (毎日))。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 26 ～ 130 です。スコアが低いほど、睡眠と覚醒のリズムがより健康であることを示します。
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ベースライン、6 週目
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Vineland 適応行動スケール、第 3 版 (Vineland-3) の親/介護者フォーム スコアの変更
時間枠：ベースライン、6 週目
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3 つのコア領域 (コミュニケーション、日常生活スキル、社会化) と 2 つのオプション領域 (運動スキルと不適応行動) にわたる適応機能を測定するために使用されます。項目は 3 段階のスケールで評価されます (0= まったくない、1= 時々、2= 通常または頻繁)。
コア ドメインの合計が適応行動複合体となります。
可能な複合スコアの範囲は 20 ～ 140 であり、スコアが高いほど適応機能のレベルが高いことを示します。
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ベースライン、6 週目
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Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
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病気の重症度に関する臨床医の印象を 1 項目で評価します。
病気の重症度は、1=まったく重症ではないから 7=最も重症であるまでの 7 段階のスケールで評価されます。
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ベースライン、6 週目
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自閉症家族体験アンケート（AFEQ）スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
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自閉症介入が家族の経験と生活の質に及ぼす影響を測定するために使用される親/介護者のフォーム。
項目は 5 段階評価で評価されます (1= 常に、5= まったくありません)。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 48 ～ 240 です。スコアが低いほど、結果が良好であることを示します。
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ベースライン、6 週目
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子供の不安尺度の変化 - 自閉症スペクトラム障害 - 親バージョン (ASC-ASD-P) スコア
時間枠：ベースライン、6 週目
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ASD を持つ若者の不安症状を検出するために開発された、親/介護者が記入した 24 項目のフォーム。
項目は 4 段階評価で評価されます (0= まったくない、3= 常に)。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 0 ～ 72 です。スコアが低いほど、不安の症状が軽いことを示します。
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ベースライン、6 週目
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子供のための不安スケール - 自閉症スペクトラム障害 (ASC-ASD-C) - 子供版
時間枠：ベースライン、6 週目
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ASD を持つ青少年の不安症状を検出するために開発された、24 項目の児童記入済みフォーム。
項目は 4 段階評価で評価されます (0= まったくない、3= 常に)。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 0 ～ 72 です。スコアが低いほど、不安の症状が軽いことを示します。
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ベースライン、6 週目
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オハイオ州立大学 (OSU) の自閉症臨床全体の印象の変化: 重症度
時間枠：ベースライン、6 週目
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病気の重症度についての臨床医の印象を、1 = 存在しないから 7 = 典型的な自閉症までの 7 段階のスケールで反映します。
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ベースライン、6 週目
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行動的柔軟性のなさ尺度 (BIS) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
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ASDに一般的に関連する厳格な行動パターンを評価するために設計された、親/介護者が完了した38項目の測定。
項目は 6 段階のリッカート スケールで評価されます。0 = まったく問題なし、5 = 非常に深刻または極度の問題です。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 0 ～ 228 です。スコアが高いほど、行動の柔軟性が低下していることを示します。
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ベースライン、6 週目
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家庭状況の変化に関するアンケート - ASD 用に修正された (HSQ-ASD) スコア
時間枠：ベースライン、6 週目
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過去 4 週間にわたる日常の環境における行動の不遵守を測定する、親/介護者が記入した 24 項目のアンケート。
不遵守の重大度は、9 ポイントのリッカート スケールで評価されます (1 = 中断なし、9 = 頻繁/一貫した中断)。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は 24 ～ 216 です。スコアが高いほど、行動の不遵守が大きいことを示します。
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ベースライン、6 週目
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注意欠陥/多動性障害の症状の長所と短所および正常行動（SWAN）スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
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SWAN は、小児および青少年の ADHD の症状を評価するために設計された、親/介護者が完了する 18 項目の測定です。
項目は 7 ポイントのリッカート スケールで評価されます。平均よりはるかに低い = 3、平均より低い = 2、平均よりやや下 = 1、平均 = 0、平均よりやや高い = -1、平均より高い = -2、および平均よりはるかに高い= -3。
合計スコアは回答の合計であり、範囲は -54 ～ 54 です。スコアが低いほど、ADHD の症状の重症度は高くなります。
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ベースライン、6 週目
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反復行動尺度改訂 (RBS-R) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
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RBS-R は、子供の反復行動の幅を測定するために使用される 43 項目の自己報告書です。 各項目について、行動を 4 段階で評価します。0-行動が発生しない、1-行動が発生し軽度の問題である、2-行動が発生し中等度の問題である、3-行動が発生し重度の問題である。 最後の質問では、参加者は、アンケートに記載されたすべての行動を「ひとまとめ」にして、これらの反復的な行動が全体としてどの程度問題であるかを 1 ～ 100 のスケールで評価するよう求められます。まったく問題はありませんが、100 までは想像できるほど悪いです。 スコアの減少は、反復的な行動が全体的に問題ではなくなったことを示しています。 合計スコアはすべての項目の合計であり、範囲は 0 ～ 229 です。 |
ベースライン、6 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Francisco X Castellanos, MD、New York Langone Health
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月12日
一次修了 (実際)
2023年5月4日
研究の完了 (実際)
2023年5月4日
試験登録日
最初に提出
2019年4月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月2日
最初の投稿 (実際)
2019年4月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月30日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化後の、この記事で報告された結果の基礎となる個々の参加者データ (テキスト、表、図、および付録)。
IPD 共有時間枠
提案は、記事の公開後 36 か月まで提出できます。
36 か月後、データは研究者の大学のデータ ウェアハウスで利用できるようになりますが、メタデータの寄託以外に研究者のサポートはありません。
リクエストの送信とデータへのアクセスに関する情報は、(提供されるリンク) にあります。
IPD 共有アクセス基準
データはあらゆる目的で利用できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。