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Cannabidiolo per ASD Open Trial

30 maggio 2024 aggiornato da: NYU Langone Health

Uno studio di fase 2 sul cannabidiolo come nuovo trattamento per il disturbo dello spettro autistico nei bambini e negli adolescenti

Si tratta di uno studio aperto di 6 settimane per identificare il dosaggio ottimale di cannabidiolo (CBD) nei giovani con disturbo dello spettro autistico (ASD) e per identificare gli esiti primari e secondari per futuri studi controllati. Questo studio valuta il cambiamento dei sintomi comunemente associati all'ASD, poiché le prove suggeriscono che il CBD può essere efficace nell'affrontare difficoltà come irritabilità e ansia, pur mantenendo un profilo di effetti avversi benigni (AE) nei bambini e negli adolescenti.

Vengono reclutati 30 partecipanti maschi e femmine con ASD di età compresa tra 7 e 17 anni. I partecipanti hanno un linguaggio fluente e un QI stimato maggiore o uguale a 80. L'intervento dello studio è CBD puro al 98%. Il CBD è la soluzione orale da 100 mg/mL di Greenwich Biosciences, Inc., marchio EPIDIOLEX. In primo luogo, è stato utilizzato un disegno dell'intervallo ottimale bayesiano (BOIN), in modo tale che i partecipanti fossero assegnati a coorti di dimensione 3 che ricevevano dosi di 3, 6 o 9 mg/kg/giorno, a seconda della risposta al trattamento dei partecipanti nelle coorti precedenti.

Il progetto BOIN si è concluso dopo che la quinta coorte di partecipanti e le due dosi inferiori, 3 e 6 mg/kg/giorno, sono state eliminate. La dose più alta, 9 mg/kg/giorno, non è stata testata. Pertanto, nelle coorti successive, esamineremo 9 mg/kg/giorno esclusivamente in un massimo di 15 partecipanti aggiuntivi con diagnosi concomitanti di ASD e disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD), poiché questo profilo clinico sembra assomigliare molto ai giovani classificati come responder all'interno del progetto BOIN.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali pediatrici maschi o femmine di età compresa tra 7 e 17,9 anni compresi
  • Diagnosi di ASD confermata dai criteri ADOS-2 e DSM-5
  • Diagnosi di ADHD confermata dalla revisione clinica dei criteri K-SADS-COMP e DSM-5
  • SRS-2 Punteggio T totale di 66 o superiore
  • Punteggio CGI-S di 4 o superiore
  • Esame fisico e risultati di laboratorio che rientrano nell'intervallo normale per la loro età
  • Discorso fluente
  • QI stimato di almeno 80
  • Presenza di un genitore/tutore legale che sia in grado di acconsentire alla loro partecipazione e valutazioni complete sullo sviluppo e sul comportamento del bambino durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi o evidenza attuale di funzionalità epatica significativamente compromessa, definita come 1) alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) > 5 × limite superiore della norma (ULN); 2) ALT o AST > 3 × ULN con concomitante bilirubina totale > 2,0 × ULN; o 3) ALT o AST ≥ 3 × ULN con comparsa di affaticamento, nausea, vomito, dolore o dolorabilità al quadrante superiore destro, febbre, eruzione cutanea e/o eosinofilia
  • Storia di disturbo convulsivo attivo o epilessia; non sono esclusi i pazienti liberi da crisi da > 5 anni senza farmaci antiepilettici e convulsioni febbrili diverse da quelle non complicate
  • Esposizione a qualsiasi agente sperimentale nei 30 giorni precedenti l'inizio del processo
  • Trattamento con CBD o altri cannabinoidi nei due mesi precedenti
  • Uso corrente di farmaci metabolizzati principalmente dagli isoenzimi CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 o CYP2D6. Il metilfenidato non è controindicato.
  • Storia di abuso di droghe incluso l'uso di marijuana/cannabis negli ultimi 3 mesi
  • Risultati positivi del campione di urina dallo screening antidroga che indicano la presenza delle seguenti droghe: THC, oppiacei, metanfetamine o cocaina
  • Diagnosi di una malattia genetica nota (ad esempio, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Angelman, ecc.).
  • È presente la suicidalità attiva (ideazione e piano).
  • Una diagnosi psichiatrica corrente di disturbo bipolare, disturbo depressivo maggiore (MDD), psicosi, schizofrenia o disturbo da stress post-traumatico (PTSD)
  • Pazienti in gravidanza o in allattamento o pazienti che non acconsentiranno all'astinenza o all'uso della contraccezione
  • Una condizione medica che influisce gravemente sulla capacità del soggetto di partecipare allo studio, interferisce con la conduzione dello studio, confonde l'interpretazione dei risultati dello studio o mette in pericolo il benessere del soggetto
  • Diagnosi di sindrome di Rett o disturbo disintegrativo dell'infanzia o marcata compromissione sensoriale come sordità o cecità
  • Soggetti che hanno avuto cambiamenti nelle terapie sanitarie affini, interventi comportamentali o educativi entro 4 settimane prima dell'inizio della sperimentazione, diversi da quelli associati alle vacanze scolastiche
  • - Soggetti che hanno avuto cambiamenti nei farmaci psicotropi non esclusivi entro 4 settimane dall'inizio della sperimentazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CBD puro al 98%.
CBD puro al 98%. Il CBD sarà una soluzione orale da 100 mg/mL fornita da Greenwich Biosciences, Inc.
Droga: CBD puro al 98%.
È stato utilizzato un disegno dell'intervallo ottimale bayesiano (BOIN), in modo tale che i partecipanti fossero assegnati a coorti di dimensione 3 che ricevevano dosi di 3, 6 o 9 mg/kg/giorno, a seconda della risposta al trattamento dei partecipanti nelle coorti precedenti. Il progetto BOIN è terminato e due dosi sono state testate ed eliminate (3 e 6 mg/kg/die). Ora stiamo esaminando esclusivamente 9 mg/kg/giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della scala clinica globale delle impressioni (CGI-I)
Lasso di tempo: Settimana 6
Il CGI-I valutato dal medico comprende una domanda che chiede quanto è cambiata la condizione di un partecipante rispetto al basale. All'item viene data risposta utilizzando una scala Likert a 7 punti, dove 1 = molto migliorato; 2 = molto migliorato; 3 = minimamente migliorato; 4 = nessun cambiamento; 5 = minimamente peggiore; 6 = molto peggio; e 7 = molto molto peggio. Il punteggio totale è la risposta all'item; punteggi più bassi indicano un miglioramento maggiore.
Settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressioni globali cliniche sull'autismo OSU: miglioramento
Lasso di tempo: Settimana 6
Riflette l'impressione di miglioramento del medico su una scala a 7 punti che va da 1=molto migliorato a 7=molto molto peggiorato.
Settimana 6
Cambiamento nella scala di reattività sociale, 2a edizione (SRS-2), punteggio della forma in età scolare
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6

L'SRS-2 è un questionario composto da 65 item che valuta la consapevolezza sociale, la cognizione sociale, la comunicazione sociale, la motivazione sociale, gli interessi ristretti e il comportamento ripetitivo. Gli item vengono valutati su una scala a 4 punti (che va da 1=non vero a 4=quasi sempre vero). Il punteggio grezzo è la somma delle risposte e viene convertito in un punteggio T; il punteggio T finale ha una media di 50 punti con una deviazione standard di 10 punti, dove i punteggi più bassi indicano una maggiore reattività sociale:

  • Inferiore o uguale a 59 = impatto dei sintomi da basso a nullo
  • Tra 60 e 65 = deficit da lievi a moderati nell'interazione sociale
  • Tra 66-75 = moderato deficit nell'interazione sociale
  • Maggiore o uguale a 76 = Grave
Riferimento, settimana 6
Cambiamento nella lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) - Punteggio della sottoscala Irritabilità
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
La sottoscala ABC Irritabilità comprende 15 item valutati su una scala a 4 punti (che vanno da 0=nessun problema a 3=il problema è di grado grave). Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 0 a 45; punteggi più alti indicano una maggiore presenza di comportamenti legati all'irritabilità.
Riferimento, settimana 6
Cambiamento nello screening per i disturbi legati all'ansia infantile (SCARED), punteggio della versione del genitore
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
La versione SCARED, Parent, è una misura di report dei genitori composta da 41 item sviluppata per misurare i sintomi di ansia infantile. Le sottoscale includono Sintomi Somatici/Disturbo di Panico, Disturbo d'Ansia Generalizzata, Ansia da Separazione, Fobia Sociale e Fobia Scolastica. Gli item sono valutati su una scala a 3 punti che va da 0=non vero o quasi mai vero a 2=molto vero o spesso vero. Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 0 a 82; punteggi più bassi indicano sintomi di ansia infantile minori.
Riferimento, settimana 6
Variazione del punteggio della scala dei disturbi del sonno per i bambini (SDSC).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
L'SDSC è una valutazione composta da 26 item, completata dai genitori, del ritmo sonno-veglia del proprio bambino. Il questionario misura i disturbi dell'inizio e del mantenimento del sonno, i disturbi respiratori nel sonno, i disturbi dell'eccitazione, i disturbi della transizione sonno-veglia, i disturbi della sonnolenza eccessiva e l'iperidrosi del sonno. Gli elementi sono valutati su una scala a 5 punti dove 1=mai e 5=sempre (tutti i giorni). Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 26 a 130; punteggi più bassi indicano ritmi sonno-veglia più sani.
Riferimento, settimana 6
Cambiamento nelle scale di comportamento adattivo Vineland, terza edizione (Vineland-3) Punteggio del modulo genitore/caregiver
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Utilizzato per misurare il funzionamento adattivo in tre domini principali (Comunicazione, Abilità di vita quotidiana e Socializzazione) e due domini opzionali (Abilità motorie e Comportamento disadattivo); gli item sono valutati su una scala a 3 punti (0=mai; 1=a volte; 2=solitamente o spesso). I domini principali si sommano a un composito di comportamento adattivo totale. La gamma di possibili punteggi compositi varia da 20 a 140, con un punteggio più alto che indica livelli più elevati di funzionamento adattivo.
Riferimento, settimana 6
Variazione del punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Valutazione a 1 elemento dell’impressione del medico sulla gravità della malattia. La gravità della malattia viene valutata su una scala a 7 punti che va da 1=per niente a 7=tra i più gravemente malati.
Riferimento, settimana 6
Cambiamento nel punteggio del questionario sull’esperienza familiare autistica (AFEQ).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Modulo genitore/caregiver utilizzato per misurare l'impatto degli interventi sull'autismo sull'esperienza familiare e sulla qualità della vita. Gli elementi sono valutati su una scala a 5 punti dove 1=sempre e 5=mai. Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 48 a 240; punteggi più bassi indicano risultati migliori.
Riferimento, settimana 6
Variazione nella scala dell'ansia per i bambini - Disturbo dello spettro autistico - Punteggio versioni per genitori (ASC-ASD-P)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Modulo di 24 voci compilato da genitori/caregiver sviluppato per rilevare sintomi di ansia nei giovani con ASD. Gli item sono valutati su una scala a 4 punti (0=mai e 3=sempre). Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 0 a 72; punteggi più bassi indicano sintomi minori di ansia.
Riferimento, settimana 6
Scala dell'ansia per bambini - Disturbo dello spettro autistico (ASC-ASD-C) - Versione per bambini
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Modulo da 24 elementi compilato dal bambino sviluppato per rilevare sintomi di ansia nei giovani con ASD. Gli item sono valutati su una scala a 4 punti (0=mai e 3=sempre). Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 0 a 72; punteggi più bassi indicano sintomi minori di ansia.
Riferimento, settimana 6
Cambiamento nelle impressioni cliniche globali sull'autismo della Ohio State University (OSU): gravità
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Riflette l'impressione dei medici sulla gravità della malattia su una scala a 7 punti che va da 1=non presente a 7=autismo classico.
Riferimento, settimana 6
Variazione del punteggio della scala di inflessibilità comportamentale (BIS).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Misura di 38 item completata dal genitore/caregiver progettata per valutare modelli rigidi di comportamento comunemente associati all'ASD. Gli elementi sono valutati su una scala Likert a 6 punti dove 0=per niente un problema e 5=problema molto grave o estremo. Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 0 a 228; punteggi più alti indicano una maggiore inflessibilità comportamentale.
Riferimento, settimana 6
Questionario sul cambiamento delle situazioni domestiche - Modificato per il punteggio ASD (HSQ-ASD).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
Questionario di 24 voci compilato da genitori/caregiver che misurava la non conformità comportamentale nelle impostazioni quotidiane nelle ultime quattro settimane. La gravità della non conformità è valutata su una scala Likert a 9 punti (dove 1 = nessuna interruzione e 9 = interruzione frequente/consistente). Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da 24 a 216; punteggi più alti indicano una maggiore non conformità comportamentale.
Riferimento, settimana 6
Variazione dei punti di forza e di debolezza dei sintomi del disturbo da deficit di attenzione/iperattività e del punteggio del comportamento normale (SWAN)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6
SWAN è una misura di 18 item completata dal genitore/caregiver progettata per valutare i sintomi dell'ADHD nei bambini e negli adolescenti. Gli elementi sono valutati su una scala Likert a 7 punti, dove Molto al di sotto della media = 3, Al di sotto della media = 2, Leggermente al di sotto della media = 1, Media = 0, Leggermente al di sopra della media = -1, Sopra la media = -2 e Molto al di sopra della media = -3. Il punteggio totale è la somma delle risposte e varia da -54 a 54; più basso è il punteggio, maggiore è la gravità dei sintomi dell’ADHD.
Riferimento, settimana 6
Cambiamento nel punteggio della scala di comportamento ripetitivo rivista (RBS-R).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 6

L'RBS-R è un autovalutazione di 43 item utilizzato per misurare l'ampiezza del comportamento ripetitivo nei bambini. Per ciascun item, i comportamenti sono valutati su una scala a 4 punti: 0-Il comportamento non si verifica, 1-Il comportamento si verifica ed è un problema lieve, 2-Il comportamento si verifica ed è un problema moderato, 3-Il comportamento si verifica ed è un problema grave . Nell'ultima domanda, ai partecipanti viene chiesto di "raggruppare insieme" tutti i comportamenti descritti nel questionario e di fornire una valutazione su quanto costituiscono un problema nel complesso questi comportamenti ripetitivi, su una scala da 1 a 100: 1-Non un problema in assoluto, al 100-più grave che puoi immaginare. Una diminuzione dei punteggi indica che i comportamenti ripetitivi sono diventati nel complesso meno problematici.

Il punteggio totale è la somma di tutti gli item e varia da 0 a 229.
Riferimento, settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

4 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

4 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 18-00250

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo, previa anonimizzazione (testo, tabelle, figure e appendici).

Periodo di condivisione IPD

Le proposte possono essere presentate fino a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo. Dopo 36 mesi i dati saranno disponibili nel data warehouse dell'Università dello sperimentatore ma senza il supporto dello sperimentatore diverso dai metadati depositati. Le informazioni relative all'invio di richieste e all'accesso ai dati sono disponibili all'indirizzo (Link da fornire).

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno disponibili per qualsiasi scopo.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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