Cannabidiol for ASD Open Trial
30. mai 2024 oppdatert av: NYU Langone Health
En fase 2-studie av Cannabidiol som en ny behandling for autismespektrumforstyrrelse hos barn og ungdom
Dette er en 6-ukers åpen studie for å identifisere den optimale doseringen av cannabidiol (CBD) hos ungdom med autismespekterforstyrrelse (ASD) og for å identifisere primære og sekundære utfall for fremtidige kontrollerte studier. Denne studien evaluerer endringer i symptomer som vanligvis er assosiert med ASD, ettersom bevis tyder på at CBD kan være effektivt for å håndtere vanskeligheter som irritabilitet og angst, samtidig som det opprettholder en godartet bivirkningsprofil (AE) hos barn og ungdom.
30 mannlige og kvinnelige deltakere med ASD mellom 7 og 17 år rekrutteres. Deltakerne har flytende tale og en estimert IQ større enn eller lik 80. Studieintervensjon er 98 % ren CBD. CBD er Greenwich Biosciences, Inc.s 100mg/mL mikstur, merkenavn EPIDIOLEX. Først ble et Bayesiansk optimalt intervall (BOIN) design brukt, slik at deltakerne ble tildelt kohorter i størrelse 3 som fikk doser på 3, 6 eller 9 mg/kg/dag, avhengig av behandlingsresponsen til deltakerne i tidligere kohorter.
BOIN-designet ble avsluttet etter den femte deltakerkohorten, og de to lavere dosene, 3 og 6 mg/kg/dag, ble eliminert. Den høyeste dosen, 9 mg/kg/dag, ble ikke testet. Derfor vil vi i påfølgende kohorter undersøke 9 mg/kg/dag utelukkende hos opptil 15 ekstra deltakere med samtidige ASD og oppmerksomhetssvikt/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) diagnoser, da denne kliniske profilen ser ut til å ligne mest ungdom klassifisert som respondere innenfor BOIN-designet.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
29
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige polikliniske pediatriske pasienter i alderen mellom og med 7 til 17,9 år
- Diagnose av ASD bekreftet av ADOS-2 og DSM-5 kriteriene
- Diagnose av ADHD bekreftet av klinikerens gjennomgang av K-SADS-COMP og DSM-5 kriterier
- SRS-2 Total T-score på 66 eller høyere
- CGI-S-score på 4 eller høyere
- Fysiske undersøkelser og laboratorieresultater som er innenfor normalområdet for deres alder
- Flytende tale
- Estimert IQ på minst 80
- Tilstedeværelse av en forelder/verge som er i stand til å samtykke for deres deltakelse og fullføre vurderinger angående barnets utvikling og atferd gjennom hele studien
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller nåværende bevis på signifikant nedsatt leverfunksjon, definert som 1) Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) > 5 × øvre normalgrense (ULN); 2) ALAT eller ASAT > 3 × ULN med samtidig total bilirubin > 2,0 × ULN; eller 3) ALAT eller ASAT ≥ 3 × ULN med utseende av tretthet, kvalme, oppkast, smerter eller ømhet i høyre øvre kvadrant, feber, utslett og/eller eosinofili
- Historie med aktiv anfallsforstyrrelse eller epilepsi; pasienter uten anfall i >5 år med antiepileptika og annet enn ukompliserte feberkramper er ikke utelukket
- Eksponering for ethvert undersøkelsesmiddel i løpet av 30 dager før oppstart av forsøk
- Behandling med CBD eller annen cannabinoid i løpet av de to foregående månedene
- Nåværende bruk av medisiner metabolisert hovedsakelig av CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 eller CYP2D6 isoenzymer. Metylfenidat er ikke kontraindisert.
- Historie om narkotikamisbruk inkludert marihuana/cannabisbruk de siste 3 månedene
- Positive urinprøveresultater fra narkotikascreening som indikerer tilstedeværelse av følgende stoffer: THC, opiater, metamfetamin eller kokain
- Diagnose av en kjent genetisk lidelse (f.eks. Prader-Willi-syndrom, Angelman-syndrom, etc.).
- Aktiv suicidalitet (ideasjoner og plan) er tilstede
- En nåværende psykiatrisk diagnose av bipolar lidelse, alvorlig depressiv lidelse (MDD), psykose, schizofreni eller posttraumatisk stresslidelse (PTSD)
- Gravide eller ammende pasienter eller pasienter som ikke vil gå med på å være avholdende eller bruke prevensjon
- En medisinsk tilstand som i alvorlig grad påvirker forsøkspersonens evne til å delta i studien, forstyrrer gjennomføringen av studien, forvirrer tolkningen av studieresultater eller setter forsøkspersonens velvære i fare
- Diagnose av Rett syndrom eller disintegrativ lidelse i barndommen eller markert sensorisk svekkelse som døvhet eller blindhet
- Forsøkspersoner som har hatt endringer i alliert helseterapi, atferdsmessige eller pedagogiske intervensjoner innen 4 uker før oppstart av studien, annet enn de som er forbundet med skoleferier
- Personer som har hatt endringer i ikke-ekskluderende psykotrope medisiner innen 4 uker etter oppstart av studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 98% ren CBD
98% ren CBD.
CBD vil være 100 mg/ml oral oppløsning levert av Greenwich Biosciences, Inc.
|
Et Bayesiansk optimalt intervall (BOIN) design ble brukt, slik at deltakerne ble tildelt kohorter i størrelse 3 som fikk doser på 3, 6 eller 9 mg/kg/dag, avhengig av behandlingsresponsen til deltakerne i tidligere kohorter.
BOIN-designet er avsluttet, og to doser er testet og eliminert (3 og 6 mg/kg/dag).
Vi undersøker nå utelukkende 9 mg/kg/dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression Scale-Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Uke 6
|
Den legevurderte CGI-I består av ett spørsmål som spør hvor mye en deltakers tilstand har endret seg siden baseline.
Punktet besvares ved hjelp av en 7-punkts Likert-skala, hvor 1 = svært mye forbedret; 2 = mye forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen endring; 5 = minimalt dårligere; 6 = mye verre; og 7 = veldig mye dårligere.
Den totale poengsummen er elementresponsen; lavere skår indikerer større forbedring.
|
Uke 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
OSU Autism Clinical Global Impressions: Improvement
Tidsramme: Uke 6
|
Gjenspeiler klinikernes inntrykk av bedring på en 7-punkts skala som strekker seg fra 1=svært mye forbedret til 7=svært mye dårligere.
|
Uke 6
|
|
Change in Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS-2), School-Age Form Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
SRS-2 er et spørreskjema med 65 elementer som vurderer sosial bevissthet, sosial kognisjon, sosial kommunikasjon, sosial motivasjon og begrensede interesser og repeterende atferd. Elementer scores på en 4-punkts skala (fra 1=ikke sant til 4=nesten alltid sant). Råskåren er summen av svar og konverteres til en T-score; den endelige T-skåren har et gjennomsnitt på 50 poeng med et standardavvik på 10 poeng, der lavere poengsum indikerer større sosial respons:
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Change in Aberrant Behavior Checklist (ABC) - Irritabilitet Subscale Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
ABC Irritabilitet-underskalaen består av 15 elementer vurdert på en 4-punkts skala (fra 0 = ingen problemer i det hele tatt til 3 = problemet er alvorlig i grad).
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 0 til 45; høyere score indikerer større tilstedeværelse av irritabilitetsrelatert atferd.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i skjermbilde for barns angstrelaterte lidelser (SCARED), foreldreversjonspoeng
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
SCARED, Parent-versjonen er et 41-elements foreldrerapporttiltak utviklet for å måle barns angstsymptomer.
Underskalaer inkluderer somatiske symptomer/panikklidelse, generalisert angstlidelse, separasjonsangst, sosial fobi og skolefobi.
Elementer er vurdert på en 3-punkts skala som strekker seg fra 0 = ikke sant eller nesten aldri sant til 2 = veldig sant eller ofte sant.
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 0 til 82; lavere skår indikerer mindre angstsymptomer hos barn.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i Søvnforstyrrelsesskalaen for barn (SDSC).
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
SDSC er en 26-elementer fullført vurdering av barnets søvn-våkne rytme.
Spørreskjemaet måler forstyrrelser i å initiere og opprettholde søvn, pusteforstyrrelser i søvn, forstyrrelser av opphisselse, overgangsforstyrrelser i søvnvåken tilstand, forstyrrelser av overdreven somnolens og søvnhyperhydrose.
Elementer er vurdert på en 5-punkts skala der 1=aldri og 5=alltid (daglig).
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 26 til 130; lavere score indikerer sunnere søvn-våkne-rytmer.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje utgave (Vineland-3) Skjemapoeng for foreldre/omsorgspersoner
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
Brukes til å måle adaptiv funksjon på tvers av tre kjernedomener (kommunikasjon, dagliglivsferdigheter og sosialisering), og to valgfrie domener (motoriske ferdigheter og maladaptiv atferd); elementer er vurdert på en 3-punkts skala (0=aldri; 1=noen ganger; 2=vanligvis eller ofte).
Kjernedomenene summerer til en total Adaptive Behavior Composite.
Utvalget av mulige sammensatte poengsummer varierer fra 20-140, med en høyere poengsum som indikerer høyere nivåer av adaptiv funksjon.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i CGI-S-poengsum (Clinical Global Impression-Severity).
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
1-punkts vurdering av klinikere inntrykk av alvorlighetsgrad av sykdom.
Sykdommens alvorlighetsgrad vurderes på en 7-punkts skala fra 1=ikke i det hele tatt til 7=blant de mest ekstremt syke.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ) Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
Foreldre-/omsorgsskjema brukes til å måle effekten av autismeintervensjoner på familieopplevelse og livskvalitet.
Elementer er vurdert på en 5-punkts skala der 1=alltid og 5=aldri.
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 48 - 240; lavere skår indikerer bedre resultater.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i angstskala for barn - Autismespektrumforstyrrelse - Foreldreversjoner (ASC-ASD-P) Poeng
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
24-element utfylt skjema for foreldre/omsorgspersoner utviklet for å oppdage symptomer på angst hos ungdom med ASD.
Elementer er vurdert på en 4-punkts skala (0=aldri og 3=alltid).
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 0 til 72; lavere skår indikerer mindre symptomer på angst.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Angstskala for barn - Autismespektrumforstyrrelse (ASC-ASD-C) - Barneversjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
24-elements Barneutfylt skjema utviklet for å oppdage symptomer på angst hos ungdom med ASD.
Elementer er vurdert på en 4-punkts skala (0=aldri og 3=alltid).
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 0 til 72; lavere skår indikerer mindre symptomer på angst.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i Ohio State University (OSU) autisme Kliniske globale inntrykk: alvorlighetsgrad
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
Gjenspeiler klinikernes inntrykk av sykdommens alvorlighetsgrad på en 7-punkts skala fra 1=ikke tilstede til 7="klassisk" autisme.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i Behavioural Inflexibility Scale (BIS) Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
Foreldre/omsorgsfullførte tiltak med 38 punkter designet for å vurdere rigide atferdsmønstre som vanligvis er assosiert med ASD.
Elementer er vurdert på en 6-punkts Likert-skala der 0=Ikke et problem i det hele tatt og 5=Svært alvorlig eller ekstremt problem.
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 0 til 228; høyere skårer indikerer større atferdsmessig ufleksibilitet.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i spørreskjema for hjemmesituasjoner - Modifisert for ASD (HSQ-ASD) Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
24-elements foreldre/omsorgsutfylte spørreskjema som måler atferdsavvik i hverdagsmiljøer de siste fire ukene.
Alvorligheten av manglende samsvar er vurdert på en 9-punkts Likert-skala (hvor 1 = ingen avbrudd, og 9 = hyppig/konsekvent avbrudd).
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra 24 til 216; høyere score indikerer større atferdsavvik.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i styrker og svakheter ved symptomer på oppmerksomhetsunderskudd/hyperaktivitetsforstyrrelser og score for normal atferd (SWAN)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
SWAN er et 18-element fullført tiltak for foreldre/omsorgspersoner designet for å vurdere symptomer på ADHD hos barn og ungdom.
Elementer er vurdert på en 7-punkts Likert-skala, der langt under snitt = 3, under snitt = 2, noe under snitt = 1, snitt = 0, noe over snitt = -1, over snitt = -2 og langt over snitt = -3.
Den totale poengsummen er summen av svar og varierer fra -54 til 54; jo lavere poengsum, desto høyere er alvorlighetsgraden av ADHD-symptomer.
|
Utgangspunkt, uke 6
|
|
Endring i Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
|
RBS-R er en selvrapport med 43 elementer som brukes til å måle bredden av repeterende atferd hos barn. For hvert element er atferd vurdert på en 4-punkts skala: 0-Atferd forekommer ikke, 1-Atferd forekommer og er et mildt problem, 2-Atferd forekommer og er et moderat problem, 3-Atferd forekommer og er et alvorlig problem . På det siste spørsmålet blir deltakerne bedt om å "klumpe sammen" alle atferdene som er beskrevet i spørreskjemaet, og gi en vurdering for hvor mye av et problem disse repeterende atferdene er totalt sett, på en skala fra 1-100: 1-Ikke en problem i det hele tatt, til 100-Så ille som du kan forestille deg. En nedgang i poengsum indikerer at den repeterende atferden totalt sett ble mindre av et problem. Den totale poengsummen er summen av alle elementer og varierer fra 0 til 229. |
Utgangspunkt, uke 6
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. mars 2019
Primær fullføring (Faktiske)
4. mai 2023
Studiet fullført (Faktiske)
4. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. april 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. april 2019
Først lagt ut (Faktiske)
3. april 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 18-00250
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i denne artikkelen, etter avidentifikasjon (tekst, tabeller, figurer og vedlegg).
IPD-delingstidsramme
Forslag kan sendes inn inntil 36 måneder etter publisering av artikkelen.
Etter 36 måneder vil dataene være tilgjengelige i etterforskerens universitets datavarehus, men uten etterforskerstøtte annet enn deponerte metadata.
Informasjon om innsending av forespørsler og tilgang til data kan finnes på (Link skal gis).
Tilgangskriterier for IPD-deling
Data vil være tilgjengelig for ethvert formål.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .