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Cannabidiol pour l'essai ouvert du TSA

16 novembre 2023 mis à jour par: NYU Langone Health

Une étude de phase 2 sur le cannabidiol comme nouveau traitement des troubles du spectre autistique chez les enfants et les adolescents

Il s'agit d'un essai ouvert de 6 semaines visant à identifier la dose optimale de cannabidiol (CBD) chez les jeunes atteints de troubles du spectre autistique (TSA) et à identifier les résultats primaires et secondaires pour de futures études contrôlées. Cette étude évalue l'évolution des symptômes couramment associés aux TSA, car les preuves suggèrent que le CBD peut être efficace pour résoudre des difficultés telles que l'irritabilité et l'anxiété, tout en maintenant un profil d'effets indésirables (EI) bénins chez les enfants et les adolescents.

30 participants masculins et féminins atteints de TSA âgés de 7 à 17 ans sont en cours de recrutement. Les participants ont une parole fluide et un QI estimé supérieur ou égal à 80. L'intervention de l'étude est composée à 98 % de CBD pur. Le CBD est la solution orale de 100 mg/mL de Greenwich Biosciences, Inc., nom de marque EPIDIOLEX. Tout d'abord, une conception d'intervalle optimal bayésien (BOIN) a été utilisée, de sorte que les participants ont été affectés à des cohortes de taille 3 recevant des doses de 3, 6 ou 9 mg/kg/jour, en fonction de la réponse au traitement des participants des cohortes précédentes.

La conception BOIN a pris fin après la cinquième cohorte de participants et les deux doses inférieures, 3 et 6 mg/kg/jour, ont été éliminées. La dose la plus élevée, 9 mg/kg/jour, n'a pas été testée. Par conséquent, dans les cohortes suivantes, nous examinerons 9 mg/kg/jour exclusivement chez jusqu'à 15 participants supplémentaires présentant des diagnostics concomitants de TSA et de trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (TDAH), car ce profil clinique semble ressembler le plus aux jeunes classés comme répondeurs dans la conception BOIN.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ambulatoires pédiatriques masculins ou féminins âgés de 7 à 17,9 ans inclus
  • Diagnostic de TSA confirmé par les critères ADOS-2 et DSM-5
  • Diagnostic de TDAH confirmé par un examen clinique des critères K-SADS-COMP et DSM-5
  • SRS-2 T-score total de 66 ou plus
  • Score CGI-S de 4 ou plus
  • Examen physique et résultats de laboratoire qui se situent dans la fourchette normale pour leur âge
  • Discours fluide
  • QI estimé d'au moins 80
  • Présence d'un parent/tuteur légal qui est en mesure de consentir à sa participation et aux évaluations complètes concernant le développement et le comportement de l'enfant tout au long de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Antécédents ou preuves actuelles d'une altération significative de la fonction hépatique, définie comme 1) Alanine aminotransférase (ALT) et/ou aspartate aminotransférase (AST) > 5 × limite supérieure de la normale (LSN) ; 2) ALT ou AST > 3 × LSN avec bilirubine totale concomitante > 2,0 × LSN ; ou 3) ALT ou AST ≥ 3 × LSN avec apparition de fatigue, nausées, vomissements, douleur ou sensibilité de l'hypochondre droit, fièvre, éruption cutanée et/ou éosinophilie
  • Antécédents de trouble convulsif actif ou d'épilepsie ; les patients sans crises depuis plus de 5 ans sans médicaments antiépileptiques et autres que les crises fébriles non compliquées ne sont pas exclus
  • Exposition à tout agent expérimental dans les 30 jours précédant le début de l'essai
  • Traitement au CBD ou à un autre cannabinoïde au cours des deux mois précédents
  • Utilisation actuelle de médicaments métabolisés principalement par les isoenzymes CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 ou CYP2D6. Le méthylphénidate n'est pas contre-indiqué.
  • Antécédents d'abus de drogues, y compris la consommation de marijuana/cannabis au cours des 3 derniers mois
  • Un échantillon d'urine positif résulte du dépistage de drogues indiquant la présence des drogues suivantes : THC, opiacés, méthamphétamine ou cocaïne
  • Diagnostic d'un trouble génétique connu (par exemple, syndrome de Prader-Willi, syndrome d'Angelman, etc.).
  • La suicidalité active (idéation et plan) est présente
  • Un diagnostic psychiatrique actuel de trouble bipolaire, de trouble dépressif majeur (TDM), de psychose, de schizophrénie ou de trouble de stress post-traumatique (SSPT)
  • Patientes enceintes ou allaitantes ou patientes qui n'accepteront pas de s'abstenir ou d'utiliser une contraception
  • Une condition médicale qui affecte gravement la capacité du sujet à participer à l'étude, interfère avec la conduite de l'étude, confond l'interprétation des résultats de l'étude ou met en danger le bien-être du sujet
  • Diagnostic du syndrome de Rett ou du trouble désintégratif de l'enfance ou d'une déficience sensorielle marquée telle que la surdité ou la cécité
  • - Sujets qui ont eu des changements dans les thérapies paramédicales, les interventions comportementales ou éducatives dans les 4 semaines précédant le début de l'essai, autres que ceux associés aux vacances scolaires
  • Sujets qui ont eu des changements dans les médicaments psychotropes non exclusifs dans les 4 semaines suivant le début de l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CBD pur à 98 %
CBD pur à 98 %. Le CBD sera une solution orale à 100 mg/mL fournie par Greenwich Biosciences, Inc.
Médicament: CBD pur à 98 %
Une conception d'intervalle optimal bayésien (BOIN) a été utilisée, de sorte que les participants ont été affectés à des cohortes de taille 3 recevant des doses de 3, 6 ou 9 mg/kg/jour, en fonction de la réponse au traitement des participants des cohortes précédentes. Le design BOIN est terminé, deux doses ont été testées et éliminées (3 et 6 mg/kg/jour). Nous examinons maintenant 9 mg/kg/jour exclusivement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'impression globale clinique - Amélioration (CGI-I)
Délai: Semaine 6
Le CGI-I évalué par les médecins comprend une question demandant dans quelle mesure l'état d'un participant a changé depuis le départ. La réponse à cet item est effectuée à l'aide d'une échelle de Likert à 7 points, où 1 = très amélioré ; 2 = beaucoup amélioré ; 3 = peu amélioré ; 4 = aucun changement ; 5 = légèrement pire ; 6 = bien pire ; et 7 = bien pire. Le score total correspond à la réponse à l'élément ; des scores inférieurs indiquent une plus grande amélioration.
Semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impressions globales cliniques sur l'autisme de l'OSU : amélioration
Délai: Semaine 6
Reflète l'impression d'amélioration des cliniciens sur une échelle de 7 points allant de 1 = très amélioré à 7 = bien pire.
Semaine 6
Modification du score révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R)
Délai: Référence, semaine 6

Le RBS-R est un auto-évaluation de 43 éléments utilisé pour mesurer l'étendue des comportements répétitifs chez les enfants. Pour chaque élément, les comportements sont évalués sur une échelle de 4 points : 0 - Le comportement ne se produit pas, 1 - Le comportement se produit et constitue un problème léger, 2 - Le comportement se produit et constitue un problème modéré, 3 - Le comportement se produit et constitue un problème grave. . À la dernière question, les participants sont invités à « regrouper » tous les comportements décrits dans le questionnaire et à évaluer dans quelle mesure ces comportements répétitifs constituent globalement un problème, sur une échelle de 1 à 100 : 1 - Pas un problème du tout, à 100-Aussi mauvais que vous pouvez l'imaginer.

Le score total est la somme de tous les items et varie de 0 à 229.
Référence, semaine 6
Échelle de changement de réactivité sociale, 2e édition (SRS-2), score du formulaire d'âge scolaire
Délai: Référence, semaine 6

Le SRS-2 est un questionnaire de 65 éléments évaluant la conscience sociale, la cognition sociale, la communication sociale, la motivation sociale, les intérêts restreints et les comportements répétitifs. Les items sont notés sur une échelle de 4 points (allant de 1 = pas vrai à 4 = presque toujours vrai). Le score brut est la somme des réponses et est converti en un score T ; le score T final a une moyenne de 50 points avec un écart type de 10 points, où des scores plus faibles indiquent une plus grande réactivité sociale :

  • Inférieur ou égal à 59 = Impact des symptômes faible ou nul
  • Entre 60 et 65 ans = déficits légers à modérés en matière d'interaction sociale
  • Entre 66-75 = Déficit modéré en interaction sociale
  • Supérieur ou égal à 76 = Sévère
Référence, semaine 6
Liste de contrôle des changements de comportement aberrant (ABC) - Score de la sous-échelle d'irritabilité
Délai: Référence, semaine 6
La sous-échelle ABC Irritabilité comprend 15 éléments notés sur une échelle de 4 points (allant de 0 = aucun problème à 3 = le problème est grave). Le score total est la somme des réponses et varie de 0 à 45 ; des scores plus élevés indiquent une plus grande présence de comportements liés à l’irritabilité.
Référence, semaine 6
Liste de contrôle des changements de comportement aberrant (ABC) - Score de la sous-échelle de retrait social
Délai: Référence, semaine 6
La sous-échelle ABC du retrait social comprend 16 éléments notés sur une échelle de 4 points (allant de 0 = aucun problème à 3 = le problème est grave). Le score total est la somme des réponses et varie de 0 à 48 ; des scores plus élevés indiquent une plus grande présence de comportements liés à l’irritabilité.
Référence, semaine 6
Changement du score sur l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: Référence, semaine 6
28 éléments de symptômes évaluant le comportement maniaque/hyperactif, l'humeur dépressive, l'évitement social, l'anxiété générale et le comportement compulsif. Les éléments sont notés sur une échelle de 4 points allant de 0 = pas de problème à 3 = problème grave. Le score total est la somme des réponses et varie de 0 à 84 ; des scores inférieurs indiquent de meilleurs résultats et des symptômes moindres.
Référence, semaine 6
Modification du dépistage des troubles liés à l'anxiété chez l'enfant (SCARED), score de la version parentale
Délai: Référence, semaine 6
La version parentale SCARED est une mesure de 41 éléments de rapport parental développée pour mesurer les symptômes d'anxiété de l'enfant. Les sous-échelles comprennent les symptômes somatiques/trouble panique, le trouble d'anxiété généralisée, l'anxiété de séparation, la phobie sociale et la phobie scolaire. Les éléments sont notés sur une échelle de 3 points allant de 0 = pas vrai ou presque jamais vrai à 2 = très vrai ou souvent vrai. Le score total est la somme des réponses et varie de 0 à 82 ; des scores inférieurs indiquent des symptômes d’anxiété moindres chez l’enfant.
Référence, semaine 6
Modification du score de l'échelle de perturbation du sommeil chez les enfants (SDSC)
Délai: Référence, semaine 6
Le SDSC est une évaluation en 26 éléments du rythme veille-sommeil de leur enfant, réalisée par les parents. Le questionnaire mesure les troubles de l'initiation et du maintien du sommeil, les troubles respiratoires du sommeil, les troubles de l'éveil, les troubles de la transition veille-sommeil, les troubles de somnolence excessive et l'hyperhydrose du sommeil. Les items sont notés sur une échelle de 5 points où 1 = jamais et 5 = toujours (quotidiennement). Le score total est la somme des réponses et varie de 26 à 130 ; des scores inférieurs indiquent des rythmes veille-sommeil plus sains.
Référence, semaine 6
Changement dans les échelles de comportement adaptatif de Vineland, troisième édition (Vineland-3) Score du formulaire parent/tuteur
Délai: Référence, semaine 6
Utilisé pour mesurer le fonctionnement adaptatif dans trois domaines principaux (communication, compétences de la vie quotidienne et socialisation) et deux domaines facultatifs (compétences motrices et comportement inadapté) ; les éléments sont notés sur une échelle de 3 points (0 = jamais ; 1 = parfois ; 2 = habituellement ou souvent). La somme des domaines centraux constitue un composite de comportement adaptatif total. La plage des scores composites possibles va de 20 à 140, un score plus élevé indiquant des niveaux plus élevés de fonctionnement adaptatif.
Référence, semaine 6
Modification du score de gravité d'impression globale clinique (CGI-S)
Délai: Référence, semaine 6
Évaluation en 1 élément de l'impression des cliniciens sur la gravité de la maladie. La gravité de la maladie est évaluée sur une échelle de 7 points allant de 1 = pas du tout à 7 = parmi les plus gravement malades.
Référence, semaine 6
Changement du score du questionnaire AFEQ (Autisme Family Experience Questionnaire)
Délai: Référence, semaine 6
Formulaire parent/tuteur utilisé pour mesurer l'impact des interventions en matière d'autisme sur l'expérience familiale et la qualité de vie. Les items sont notés sur une échelle de 5 points où 1 = toujours et 5 = jamais. Le score total est la somme des réponses et varie de 48 à 240 ; des scores inférieurs indiquent de meilleurs résultats.
Référence, semaine 6
Changement de l'échelle d'anxiété chez les enfants - Trouble du spectre autistique - Score des versions parentales (ASC-ASD-P)
Délai: Référence, semaine 6
Formulaire de 24 éléments rempli par le parent/tuteur développé pour détecter les symptômes d'anxiété chez les jeunes atteints de TSA. Les items sont notés sur une échelle de 4 points (0 = jamais et 3 = toujours). Le score total est la somme des réponses et varie de 0 à 72 ; des scores inférieurs indiquent moins de symptômes d’anxiété.
Référence, semaine 6
Échelle d'anxiété pour les enfants - Troubles du spectre autistique (ASC-ASD-C) - Version enfant
Délai: Référence, semaine 6
Formulaire de 24 éléments rempli par l'enfant et développé pour détecter les symptômes d'anxiété chez les jeunes atteints de TSA. Les items sont notés sur une échelle de 4 points (0 = jamais et 3 = toujours). Le score total est la somme des réponses et varie de 0 à 72 ; des scores inférieurs indiquent moins de symptômes d’anxiété.
Référence, semaine 6
Changement dans les impressions cliniques mondiales sur l'autisme de l'Ohio State University (OSU) : gravité
Délai: Référence, semaine 6
Reflète l'impression des cliniciens quant à la gravité de la maladie sur une échelle de 7 points allant de 1 = non présent à 7 = autisme classique.
Référence, semaine 6
Modification du score de l'échelle d'inflexibilité comportementale (BIS)
Délai: Référence, semaine 6
Mesure de 38 éléments complétée par les parents/tuteurs et conçue pour évaluer les modèles de comportement rigides couramment associés aux TSA. Les éléments sont notés sur une échelle de Likert à 6 points où 0 = Pas du tout un problème et 5 = Problème très grave ou extrême. Le score total est la somme des réponses et varie de 0 à 228 ; des scores plus élevés indiquent une plus grande rigidité comportementale.
Référence, semaine 6
Questionnaire sur le changement dans les situations familiales - modifié pour le score TSA (HSQ-ASD)
Délai: Référence, semaine 6
Questionnaire de 24 éléments rempli par les parents/tuteurs mesurant la non-conformité comportementale dans les contextes quotidiens au cours des quatre dernières semaines. La gravité de la non-conformité est évaluée sur une échelle de Likert à 9 points (où 1 = aucune interruption et 9 = interruption fréquente/constante). Le score total est la somme des réponses et varie de 24 à 216 ; des scores plus élevés indiquent une plus grande non-conformité comportementale.
Référence, semaine 6
Modification des forces et des faiblesses des symptômes du trouble de déficit de l'attention/hyperactivité et du score de comportement normal (SWAN)
Délai: Référence, semaine 6
SWAN est une mesure de 18 éléments complétée par les parents/tuteurs et conçue pour évaluer les symptômes du TDAH chez les enfants et les adolescents. Les éléments sont notés sur une échelle de Likert à 7 points, où bien en dessous de la moyenne = 3, en dessous de la moyenne = 2, un peu en dessous de la moyenne = 1, moyenne = 0, un peu au-dessus de la moyenne = -1, au-dessus de la moyenne = -2 et bien au-dessus de la moyenne. = -3. Le score total est la somme des réponses et varie de -54 à 54 ; plus le score est bas, plus la gravité des symptômes du TDAH est élevée.
Référence, semaine 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 mai 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

16 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2019

Première publication (Réel)

3 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 18-00250

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données individuelles des participants qui sous-tendent les résultats rapportés dans cet article, après anonymisation (texte, tableaux, figures et annexes).

Délai de partage IPD

Les propositions peuvent être soumises jusqu'à 36 mois après la publication de l'article. Après 36 mois, les données seront disponibles dans l'entrepôt de données de l'Université de l'investigateur, mais sans soutien de l'investigateur autre que les métadonnées déposées. Des informations concernant la soumission de demandes et l'accès aux données peuvent être trouvées sur (Lien à fournir).

Critères d'accès au partage IPD

Les données seront disponibles à toutes fins.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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