Cannabidiol voor ASS Open Trial
30 mei 2024 bijgewerkt door: NYU Langone Health
Een fase 2-onderzoek naar cannabidiol als nieuwe behandeling voor autismespectrumstoornis bij kinderen en adolescenten
Dit is een open studie van 6 weken om de optimale dosering van cannabidiol (CBD) bij jongeren met een autismespectrumstoornis (ASS) te identificeren en om primaire en secundaire uitkomsten te identificeren voor toekomstige gecontroleerde studies. Deze studie evalueert verandering in symptomen die vaak geassocieerd worden met ASS, aangezien er aanwijzingen zijn dat CBD effectief kan zijn bij het aanpakken van problemen zoals prikkelbaarheid en angst, terwijl het een goedaardig bijwerkingenprofiel (AE) bij kinderen en adolescenten handhaaft.
Er worden 30 mannelijke en vrouwelijke deelnemers met ASS tussen de 7 en 17 jaar geworven. Deelnemers spreken vloeiend en hebben een geschat IQ groter dan of gelijk aan 80. Studie-interventie is 98% pure CBD. De CBD is de 100 mg/ml orale oplossing van Greenwich Biosciences, Inc., merknaam EPIDIOLEX. Eerst werd een Bayesiaans optimaal interval (BOIN) ontwerp gebruikt, zodat deelnemers werden toegewezen aan cohorten van maat 3 die doses van 3, 6 of 9 mg/kg/dag kregen, afhankelijk van de behandelingsrespons van deelnemers in eerdere cohorten.
Het BOIN-ontwerp eindigde na het vijfde cohort deelnemers en de twee lagere doses, 3 en 6 mg/kg/dag, werden geëlimineerd. De hoogste dosis, 9 mg/kg/dag, werd niet getest. Daarom zullen we in volgende cohorten uitsluitend 9 mg/kg/dag onderzoeken bij maximaal 15 extra deelnemers met gelijktijdig optredende ASS en ADHD-diagnoses (Attention Deficit/Hyperactivity Disorder), aangezien dit klinische profiel het meest lijkt op de jeugd geclassificeerd als responders binnen het BOIN-ontwerp.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
29
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke pediatrische poliklinische patiënten van 7 tot 17,9 jaar oud
- Diagnose van ASS bevestigd door de criteria ADOS-2 en DSM-5
- Diagnose van ADHD bevestigd door beoordeling door arts van K-SADS-COMP- en DSM-5-criteria
- SRS-2 Totale T-score van 66 of hoger
- CGI-S-score van 4 of hoger
- Lichamelijk onderzoek en laboratoriumresultaten die binnen het normale bereik voor hun leeftijd vallen
- Vloeiende spraak
- Geschat IQ van minimaal 80
- Aanwezigheid van een ouder/wettelijke voogd die toestemming kan geven voor hun deelname en volledige beoordelingen met betrekking tot de ontwikkeling en het gedrag van het kind gedurende het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis of actueel bewijs van een significant verminderde leverfunctie, gedefinieerd als 1) Alanineaminotransferase (ALT) en/of aspartaataminotransferase (AST) > 5 × bovengrens van normaal (ULN); 2) ALAT of ASAT > 3 × ULN met gelijktijdig totaal bilirubine > 2,0 × ULN; of 3) ALAT of ASAT ≥ 3 × ULN met de schijn van vermoeidheid, misselijkheid, braken, pijn of gevoeligheid in het rechter bovenkwadrant, koorts, huiduitslag en/of eosinofilie
- Geschiedenis van actieve convulsies of epilepsie; patiënten aanvalsvrij gedurende >5 jaar vrij van anti-epileptica en andere dan ongecompliceerde koortsstuipen zijn niet uitgesloten
- Blootstelling aan een onderzoeksmiddel in de 30 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoek
- Behandeling met CBD of andere cannabinoïde in de afgelopen twee maanden
- Huidig gebruik van medicijnen die voornamelijk worden gemetaboliseerd door CYP2B6-, CYP2C8-, CYP2C9-, CYP2C19-, CYP3A4- of CYP2D6-iso-enzymen. Methylfenidaat is niet gecontra-indiceerd.
- Geschiedenis van drugsmisbruik, inclusief gebruik van marihuana/cannabis in de afgelopen 3 maanden
- Positieve urinemonsterresultaten van drugsscreening die wijzen op de aanwezigheid van de volgende drugs: THC, opiaten, methamfetamine of cocaïne
- Diagnose van een bekende genetische aandoening (bijv. Prader-Willi-syndroom, Angelman-syndroom, enz.).
- Actieve suïcidaliteit (gedachten en plannen) is aanwezig
- Een huidige psychiatrische diagnose van bipolaire stoornis, depressieve stoornis (MDD), psychose, schizofrenie of posttraumatische stressstoornis (PTSS)
- Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven of patiënten die niet akkoord gaan met onthouding of het gebruik van anticonceptie
- Een medische aandoening die het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen ernstig aantast, de uitvoering van het onderzoek belemmert, de interpretatie van onderzoeksresultaten in de war brengt of het welzijn van de proefpersoon in gevaar brengt
- Diagnose van het Rett-syndroom of desintegratiestoornis bij kinderen of duidelijke zintuiglijke beperkingen zoals doofheid of blindheid
- Proefpersonen die wijzigingen hebben ondergaan in paramedische therapieën, gedrags- of educatieve interventies binnen 4 weken voorafgaand aan de start van het onderzoek, met uitzondering van die in verband met schoolvakanties
- Proefpersonen die binnen 4 weken na aanvang van de proef veranderingen hebben ondergaan in niet-uitsluitende psychotrope medicatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 98% pure CBD
98% pure CBD.
De CBD zal een orale oplossing van 100 mg/ml zijn, geleverd door Greenwich Biosciences, Inc.
|
Er werd een Bayesiaans optimaal interval (BOIN) ontwerp gebruikt, zodat deelnemers werden toegewezen aan cohorten van maat 3 die doses van 3, 6 of 9 mg/kg/dag kregen, afhankelijk van de behandelingsrespons van deelnemers in eerdere cohorten.
Het BOIN-ontwerp is beëindigd en twee doses zijn getest en geëlimineerd (3 en 6 mg/kg/dag).
We onderzoeken nu uitsluitend 9 mg/kg/dag.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinische mondiale indrukschaalverbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Week 6
|
De door een arts beoordeelde CGI-I bestaat uit één vraag waarin wordt gevraagd in hoeverre de toestand van een deelnemer is veranderd sinds de basislijn.
Het item wordt beantwoord met behulp van een 7-punts Likertschaal, waarbij 1 = zeer veel verbeterd; 2 = veel verbeterd; 3 = minimaal verbeterd; 4 = geen verandering; 5 = minimaal slechter; 6 = veel erger; en 7 = heel veel erger.
De totaalscore is de itemrespons; lagere scores duiden op een grotere verbetering.
|
Week 6
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
OSU Autism Clinical Global Impressions: verbetering
Tijdsspanne: Week 6
|
Weerspiegelt de indruk van de clinicus van verbetering op een 7-puntsschaal gaande van 1=zeer veel verbeterd tot 7=zeer veel slechter.
|
Week 6
|
|
Verandering in sociale responsiviteitsschaal, 2e editie (SRS-2), score voor schoolleeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
De SRS-2 is een vragenlijst met 65 items die sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses en repetitief gedrag beoordeelt. Items worden gescoord op een vierpuntsschaal (variërend van 1=niet waar tot 4=bijna altijd waar). De ruwe score is de som van de reacties en wordt omgezet naar een T-score; de uiteindelijke T-score heeft een gemiddelde van 50 punten met een standaarddeviatie van 10 punten, waarbij lagere scores duiden op een grotere sociale responsiviteit:
|
Basislijn, week 6
|
|
Controlelijst voor verandering in afwijkend gedrag (ABC) - Subschaalscore prikkelbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
De ABC-subschaal Prikkelbaarheid bestaat uit 15 items die worden beoordeeld op een vierpuntsschaal (variërend van 0=helemaal geen probleem tot 3=het probleem is ernstig in omvang).
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 0 tot 45; hogere scores duiden op een grotere aanwezigheid van prikkelbaarheidsgerelateerd gedrag.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in scherm voor angstgerelateerde stoornissen bij kinderen (BANG), score voor ouderversie
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
De SCARED, Parent Version is een ouderrapportage met 41 items, ontwikkeld om angstsymptomen bij kinderen te meten.
Subschalen omvatten somatische symptomen/paniekstoornis, gegeneraliseerde angststoornis, scheidingsangst, sociale fobie en schoolfobie.
De items worden beoordeeld op een driepuntsschaal, variërend van 0=niet waar of bijna nooit waar tot 2=zeer waar of vaak waar.
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 0 tot 82; lagere scores duiden op minder angstsymptomen bij kinderen.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in de slaapstoornisschaal voor kinderen (SDSC).
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
De SDSC is een door ouders ingevulde beoordeling van 26 items over het slaap-waakritme van hun kind.
De vragenlijst meet stoornissen bij het initiëren en behouden van slaap, slaapademhalingsstoornissen, stoornissen in de opwinding, stoornissen in de slaap-waakovergang, stoornissen in overmatige slaperigheid en slaaphyperhydrose.
Items worden beoordeeld op een vijfpuntsschaal waarbij 1=nooit en 5=altijd (dagelijks).
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 26 tot 130; lagere scores duiden op een gezonder slaap-waakritme.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in Vineland Adaptive Behavior Scales, derde editie (Vineland-3) Score voor ouders/verzorgers
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Wordt gebruikt om het adaptieve functioneren te meten in drie kerndomeinen (communicatie, dagelijkse levensvaardigheden en socialisatie) en twee optionele domeinen (motorische vaardigheden en onaangepast gedrag); De items worden beoordeeld op een driepuntsschaal (0=nooit; 1=soms; 2=meestal of vaak).
De kerndomeinen vormen samen een totale Adaptive Behavior Composite.
Het bereik van mogelijke samengestelde scores varieert van 20-140, waarbij een hogere score een hoger niveau van adaptief functioneren aangeeft.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in de klinische globale indruk-ernstscore (CGI-S).
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Beoordeling uit 1 item van de indruk die artsen hebben van de ernst van de ziekte.
De ernst van de ziekte wordt beoordeeld op een zevenpuntsschaal, variërend van 1=helemaal niet tot 7=een van de meest extreem zieke mensen.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in de score van de Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ).
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Ouder/verzorger-formulier dat wordt gebruikt om de impact van autisme-interventies op de gezinservaring en de kwaliteit van leven te meten.
De items worden beoordeeld op een vijfpuntsschaal waarbij 1=altijd en 5=nooit.
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 48 - 240; lagere scores duiden op betere resultaten.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in angstschaal voor kinderen - Autismespectrumstoornis - Ouderversies (ASC-ASD-P) Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Door ouders/verzorgers ingevuld formulier met 24 items, ontwikkeld om symptomen van angst bij jongeren met ASS op te sporen.
De items worden beoordeeld op een vierpuntsschaal (0=nooit en 3=altijd).
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 0 tot 72; lagere scores duiden op minder symptomen van angst.
|
Basislijn, week 6
|
|
Angstschaal voor kinderen - Autismespectrumstoornis (ASC-ASD-C) - Kinderversie
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Door kinderen ingevuld formulier met 24 items, ontwikkeld om symptomen van angst bij jongeren met ASS op te sporen.
De items worden beoordeeld op een vierpuntsschaal (0=nooit en 3=altijd).
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 0 tot 72; lagere scores duiden op minder symptomen van angst.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in de klinische mondiale indrukken van de Ohio State University (OSU): ernst
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Geeft de indruk van de arts weer van de ernst van de ziekte op een zevenpuntsschaal, variërend van 1=niet aanwezig tot 7=‘klassiek’ autisme.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in de score op de gedragsinflexibiliteitsschaal (BIS).
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Door ouders/verzorgers ingevulde meting van 38 items, ontworpen om rigide gedragspatronen te beoordelen die vaak geassocieerd worden met ASS.
De items worden beoordeeld op een 6-punts Likertschaal, waarbij 0=helemaal geen probleem en 5=zeer ernstig of extreem probleem.
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 0 tot 228; hogere scores duiden op een grotere gedragsinflexibiliteit.
|
Basislijn, week 6
|
|
Vragenlijst over verandering in thuissituatie - aangepast voor ASS (HSQ-ASD)-score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
Door ouders/verzorgers ingevulde vragenlijst met 24 items die gedragsmatige niet-naleving in alledaagse situaties gedurende de afgelopen vier weken meet.
De ernst van de niet-naleving wordt beoordeeld op een Likert-schaal van 9 punten (waarbij 1 = geen onderbreking en 9 = frequente/consistente onderbreking).
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van 24 tot 216; hogere scores duiden op een grotere gedragsmatige niet-naleving.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in sterke en zwakke punten van ADHD-symptomen en normaal gedrag (SWAN)-score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
SWAN is een door ouders/verzorgers ingevulde meting van 18 items, ontworpen om de symptomen van ADHD bij kinderen en adolescenten te beoordelen.
Items worden beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal, waarbij ver onder het gemiddelde = 3, onder het gemiddelde = 2, enigszins onder het gemiddelde = 1, gemiddeld = 0, enigszins boven het gemiddelde = -1, boven het gemiddelde = -2 en ver boven het gemiddelde = -3.
De totaalscore is de som van de antwoorden en varieert van -54 tot 54; hoe lager de score, hoe hoger de ernst van de ADHD-symptomen.
|
Basislijn, week 6
|
|
Verandering in de repetitieve gedragsschaal herziene (RBS-R) score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
|
De RBS-R is een zelfrapportage met 43 items die wordt gebruikt om de reikwijdte van repetitief gedrag bij kinderen te meten. Voor elk item wordt het gedrag beoordeeld op een vierpuntsschaal: 0-Gedrag komt niet voor, 1-Gedrag komt voor en is een licht probleem, 2-Gedrag komt voor en is een matig probleem, 3-Gedrag komt voor en is een ernstig probleem. . Bij de laatste vraag wordt de deelnemers gevraagd om alle gedragingen die in de vragenlijst worden beschreven op één hoop te gooien en een beoordeling te geven van de mate waarin dit repetitieve gedrag in het algemeen een probleem is, op een schaal van 1 tot 100: 1 - Geen probleem. helemaal geen probleem, tot 100-Zo erg als je je kunt voorstellen. Een afname van de scores geeft aan dat het repetitieve gedrag over het algemeen minder een probleem werd. De totaalscore is de som van alle items en varieert van 0 tot 229. |
Basislijn, week 6
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 maart 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 mei 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 mei 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 april 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 april 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 april 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 18-00250
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gegevens van individuele deelnemers die ten grondslag liggen aan de in dit artikel gerapporteerde resultaten, na deidentificatie (tekst, tabellen, figuren en bijlagen).
IPD-tijdsbestek voor delen
Voorstellen kunnen tot 36 maanden na publicatie van het artikel worden ingediend.
Na 36 maanden zullen de gegevens beschikbaar zijn in het datawarehouse van de Universiteit van de onderzoeker, maar zonder andere ondersteuning van de onderzoeker dan gedeponeerde metadata.
Informatie over het indienen van verzoeken en toegang tot gegevens is te vinden op (link moet worden verstrekt).
IPD-toegangscriteria voor delen
Gegevens zullen voor elk doel beschikbaar zijn.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- ICF
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .