Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cannabidiol til ASD Open Trial

30. maj 2024 opdateret af: NYU Langone Health

Et fase 2-studie af cannabidiol som en ny behandling af autismespektrumforstyrrelser hos børn og unge

Dette er et 6-ugers åbent forsøg for at identificere den optimale dosering af cannabidiol (CBD) hos unge med autismespektrumforstyrrelse (ASD) og for at identificere primære og sekundære resultater for fremtidige kontrollerede undersøgelser. Denne undersøgelse evaluerer ændringer i symptomer, der almindeligvis er forbundet med ASD, da beviser tyder på, at CBD kan være effektiv til at håndtere vanskeligheder som irritabilitet og angst, samtidig med at den opretholder en godartet bivirkningsprofil (AE) hos børn og unge.

30 mandlige og kvindelige deltagere med ASD mellem 7 og 17 år bliver rekrutteret. Deltagerne har en flydende tale og en estimeret IQ større end eller lig med 80. Studieintervention er 98 % ren CBD. CBD er Greenwich Biosciences, Inc.s 100mg/ml oral opløsning, mærkenavnet EPIDIOLEX. Først blev et Bayesiansk optimalt interval (BOIN) design brugt, således at deltagerne blev tildelt kohorter i størrelse 3, der modtog doser på 3, 6 eller 9 mg/kg/dag, afhængigt af behandlingsresponsen fra deltagere i tidligere kohorter.

BOIN-designet sluttede efter den femte kohorte af deltagere, og de to lavere doser, 3 og 6 mg/kg/dag, blev elimineret. Den højeste dosis, 9 mg/kg/dag, blev ikke testet. Derfor vil vi i efterfølgende kohorter udelukkende undersøge 9 mg/kg/dag hos op til 15 yderligere deltagere med samtidig forekommende ASD og opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), da denne kliniske profil ser ud til at ligne unge klassificeret som respondere inden for BOIN-designet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige pædiatriske ambulante patienter i alderen mellem og med 7 til 17,9 år gamle
  • Diagnose af ASD bekræftet af ADOS-2 og DSM-5 kriterierne
  • Diagnose af ADHD bekræftet af klinikerens gennemgang af K-SADS-COMP og DSM-5 kriterier
  • SRS-2 Samlet T-score på 66 eller højere
  • CGI-S score på 4 eller højere
  • Fysiske undersøgelser og laboratorieresultater, der er inden for normalområdet for deres alder
  • Flydende tale
  • Estimeret IQ på mindst 80
  • Tilstedeværelse af en forælder/værge, som er i stand til at give samtykke til deres deltagelse og gennemføre vurderinger vedrørende barnets udvikling og adfærd gennem hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller aktuelle tegn på signifikant svækket leverfunktion, defineret som 1) Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) > 5 × øvre normalgrænse (ULN); 2) ALAT eller ASAT > 3 × ULN med samtidig total bilirubin > 2,0 × ULN; eller 3) ALAT eller ASAT ≥ 3 × ULN med forekomst af træthed, kvalme, opkastning, smerter eller ømhed i højre øvre kvadrant, feber, udslæt og/eller eosinofili
  • Anamnese med aktiv anfaldsforstyrrelse eller epilepsi; patienter uden anfald i >5 år med antiepileptika og andre end ukomplicerede feberkramper er ikke udelukket
  • Eksponering for ethvert forsøgsmiddel i de 30 dage før påbegyndelse af forsøget
  • Behandling med CBD eller anden cannabinoid inden for de foregående to måneder
  • Nuværende brug af medicin metaboliseres primært af CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 eller CYP2D6 isoenzymer. Methylphenidat er ikke kontraindiceret.
  • Historie om stofmisbrug, herunder marihuana/cannabisbrug inden for de seneste 3 måneder
  • Positive urinprøveresultater fra lægemiddelscreening, der indikerer tilstedeværelse af følgende stoffer: THC, opiater, metamfetamin eller kokain
  • Diagnose af en kendt genetisk lidelse (f.eks. Prader-Willi syndrom, Angelman syndrom osv.).
  • Aktiv suicidalitet (ideer og plan) er til stede
  • En aktuel psykiatrisk diagnose af bipolar lidelse, svær depressiv lidelse (MDD), psykose, skizofreni eller posttraumatisk stresslidelse (PTSD)
  • Gravide eller ammende patienter eller patienter, der ikke vil acceptere at være afholdende eller bruge prævention
  • En medicinsk tilstand, der i alvorlig grad påvirker forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen, forstyrrer udførelsen af ​​undersøgelsen, forvirrer fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller bringer forsøgspersonens velbefindende i fare
  • Diagnose af Rett syndrom eller disintegrativ lidelse i barndommen eller markant sensorisk svækkelse såsom døvhed eller blindhed
  • Forsøgspersoner, der har haft ændringer i allierede sundhedsterapier, adfærdsmæssige eller pædagogiske interventioner inden for 4 uger før påbegyndelse af forsøget, bortset fra dem, der er forbundet med skoleferier
  • Forsøgspersoner, der har haft ændringer i ikke-eksklusive psykotrope lægemidler inden for 4 uger efter påbegyndelse af forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 98% ren CBD
98% ren CBD. CBD vil være 100 mg/ml oral opløsning leveret af Greenwich Biosciences, Inc.
Medicin: 98% ren CBD
Et Bayesiansk optimalt interval (BOIN) design blev brugt, således at deltagerne blev tildelt kohorter i størrelse 3, der modtog doser på 3, 6 eller 9 mg/kg/dag, afhængigt af behandlingsresponsen fra deltagere i tidligere kohorter. BOIN-designet er afsluttet, og to doser er blevet testet og elimineret (3 og 6 mg/kg/dag). Vi undersøger nu udelukkende 9 mg/kg/dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression Scale-Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Uge 6
Den lægevurderede CGI-I består af et spørgsmål, der spørger, hvor meget en deltagers tilstand har ændret sig siden baseline. Emnet besvares med en 7-punkts Likert-skala, hvor 1 = meget forbedret; 2 = meget forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen ændring; 5 = minimalt værre; 6 = meget værre; og 7 = meget værre. Den samlede score er varesvaret; lavere score indikerer større forbedring.
Uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
OSU Autism Clinical Global Impressions: Improvement
Tidsramme: Uge 6
Afspejler klinikernes indtryk af forbedring på en 7-punkts skala, der spænder fra 1=meget forbedret til 7=meget meget dårligere.
Uge 6
Ændring i Social Responsiveness Scale, 2. udgave (SRS-2), Form Score for skolealder
Tidsramme: Baseline, uge ​​6

SRS-2 er et spørgeskema med 65 punkter, der vurderer social bevidsthed, social kognition, social kommunikation, social motivation og begrænsede interesser og repetitiv adfærd. Elementer bedømmes på en 4-punkts skala (fra 1=ikke sandt til 4=næsten altid sandt). Den rå score er summen af ​​svar og konverteres til en T-score; den endelige T-score har et gennemsnit på 50 point med en standardafvigelse på 10 point, hvor lavere score indikerer større social lydhørhed:

  • Mindre end eller lig med 59 = Lav-til-ingen symptompåvirkning
  • Mellem 60-65 = Milde til moderate underskud i social interaktion
  • Mellem 66-75 = Moderat underskud i social interaktion
  • Større end eller lig med 76 = Alvorlig
Baseline, uge ​​6
Ændring i afvigende adfærdstjekliste (ABC) - Irritabilitet Subscale Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
ABC Irritabilitet underskalaen omfatter 15 punkter vurderet på en 4-punkts skala (spænder fra 0 = intet problem overhovedet til 3 = problemet er alvorligt i grad). Den samlede score er summen af ​​svar og går fra 0 til 45; højere score indikerer større tilstedeværelse af irritabilitetsrelateret adfærd.
Baseline, uge ​​6
Ændring i skærmbilledet for børns angstrelaterede lidelser (SCARED), forældreversionsscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
SCARED, Parent-versionen er et 41-elements forældrerapport-mål udviklet til at måle børns angstsymptomer. Underskalaer omfatter somatiske symptomer/panikangst, generaliseret angst, separationsangst, socialfobi og skolefobi. Elementer bedømmes på en 3-punkts skala fra 0=ikke sandt eller næsten aldrig sandt til 2=meget sandt eller ofte sandt. Den samlede score er summen af ​​svar og går fra 0 til 82; lavere score indikerer mindre børns angstsymptomer.
Baseline, uge ​​6
Ændring i Søvnforstyrrelsesskalaen for børn (SDSC) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
SDSC er en 26-elementers vurdering af deres barns søvn-vågen-rytme. Spørgeskemaet måler forstyrrelser i initiering og opretholdelse af søvn, søvnåndedrætsforstyrrelser, ophidselsesforstyrrelser, søvnvågne overgangsforstyrrelser, forstyrrelser af overdreven somnolens og søvnhyperhydrose. Emner vurderes på en 5-trins skala, hvor 1=aldrig og 5=altid (dagligt). Den samlede score er summen af ​​svar og spænder fra 26 til 130; lavere score indikerer sundere søvn-vågen-rytmer.
Baseline, uge ​​6
Ændring i Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje udgave (Vineland-3) Forældre/plejer-formularscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
Bruges til at måle adaptiv funktion på tværs af tre kernedomæner (Kommunikation, Daglig Livsfærdigheder og Socialisering) og to valgfrie domæner (Motoriske Færdigheder og Maladaptive Behavior); elementer vurderes på en 3-punkts skala (0=aldrig; 1=nogle gange; 2=normalt eller ofte). Kernedomænerne summerer til en samlet Adaptive Behavior Composite. Udvalget af mulige sammensatte score spænder fra 20-140, hvor en højere score indikerer højere niveauer af adaptiv funktion.
Baseline, uge ​​6
Ændring i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
1-punkts vurdering af klinikernes indtryk af sygdoms sværhedsgrad. Sygdommens sværhedsgrad vurderes på en 7-trins skala fra 1=slet ikke til 7=blandt de mest ekstremt syge.
Baseline, uge ​​6
Ændring i Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
Forældre/plejer-formular bruges til at måle effekten af ​​autismeinterventioner på familieoplevelse og livskvalitet. Emner vurderes på en 5-trins skala, hvor 1=altid og 5=aldrig. Den samlede score er summen af ​​svar og spænder fra 48 - 240; lavere score indikerer bedre resultater.
Baseline, uge ​​6
Ændring i angstskala for børn - Autismespektrumforstyrrelse - Score for forældreversioner (ASC-ASD-P)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
Formular udfyldt med 24 punkter for forældre/plejer udviklet til at opdage symptomer på angst hos unge med ASD. Elementer vurderes på en 4-trins skala (0=aldrig og 3=altid). Den samlede score er summen af ​​svar og går fra 0 til 72; lavere score indikerer mindre symptomer på angst.
Baseline, uge ​​6
Angstskala for børn - Autismespektrumforstyrrelse (ASC-ASD-C) - Børneversion
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
24-elements Børneudfyldt formular udviklet til at opdage symptomer på angst hos unge med ASD. Elementer vurderes på en 4-trins skala (0=aldrig og 3=altid). Den samlede score er summen af ​​svar og går fra 0 til 72; lavere score indikerer mindre symptomer på angst.
Baseline, uge ​​6
Ændring i Ohio State University (OSU) Autisme Kliniske globale indtryk: sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
Afspejler klinikernes indtryk af sygdommens sværhedsgrad på en 7-trins skala fra 1=ikke til stede til 7="klassisk" autisme.
Baseline, uge ​​6
Ændring i Behavioural Inflexibility Scale (BIS) Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
Forældre/plejer-udfyldt mål med 38 punkter designet til at vurdere stive adfærdsmønstre, der almindeligvis er forbundet med ASD. Varer er bedømt på en 6-punkts Likert-skala, hvor 0=Slet ikke et problem og 5=Meget alvorligt eller ekstremt problem. Den samlede score er summen af ​​svar og går fra 0 til 228; højere score indikerer større adfærdsmæssig ufleksibilitet.
Baseline, uge ​​6
Ændring i spørgeskema for hjemmesituationer - Modificeret til ASD (HSQ-ASD) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
24-punkts forældre/plejer-udfyldt spørgeskema, der måler adfærdsmæssig noncompliance i hverdagsmiljøer over de seneste fire uger. Alvorligheden af ​​manglende overholdelse vurderes på en 9-punkts Likert-skala (hvor 1 = ingen afbrydelse og 9 = hyppig/konsekvent afbrydelse). Den samlede score er summen af ​​svar og spænder fra 24 til 216; højere score indikerer større adfærdsmæssig manglende overholdelse.
Baseline, uge ​​6
Ændring i styrker og svagheder ved opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse symptomer og normal adfærd (SWAN) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
SWAN er en 18-elements forældre/plejer-udfyldt målestok designet til at vurdere symptomer på ADHD hos børn og unge. Elementer er bedømt på en 7-punkts Likert-skala, hvor langt under middel = 3, under middel = 2, noget under middel = 1, gennemsnit = 0, noget over gennemsnit = -1, over gennemsnit = -2 og langt over middel. = -3. Den samlede score er summen af ​​svar og spænder fra -54 til 54; jo lavere score, jo højere er sværhedsgraden af ​​ADHD-symptomer.
Baseline, uge ​​6
Ændring i Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6

RBS-R er en selvrapport på 43 punkter, der bruges til at måle bredden af ​​gentagen adfærd hos børn. For hvert punkt vurderes adfærd på en 4-punkts skala: 0-Adfærd forekommer ikke, 1-Adfærd forekommer og er et mildt problem, 2-adfærd opstår og er et moderat problem, 3-adfærd forekommer og er et alvorligt problem . På det sidste spørgsmål bliver deltagerne bedt om at "klumpe sammen" alle de adfærdsformer, der er beskrevet i spørgeskemaet, og give en vurdering af, hvor meget af et problem disse gentagne adfærd er overordnet, på en skala fra 1-100: 1-Ikke en problem overhovedet, til 100-Så slemt som du kan forestille dig. Et fald i score indikerer, at den gentagne adfærd generelt blev mindre af et problem.

Den samlede score er summen af ​​alle elementer og varierer fra 0 til 229.
Baseline, uge ​​6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

4. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2019

Først opslået (Faktiske)

3. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18-00250

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i denne artikel, efter afidentifikation (tekst, tabeller, figurer og bilag).

IPD-delingstidsramme

Forslag kan indsendes op til 36 måneder efter artiklens offentliggørelse. Efter 36 måneder vil dataene være tilgængelige i efterforskerens universitets datavarehus, men uden anden efterforskerstøtte end deponerede metadata. Oplysninger om indsendelse af anmodninger og adgang til data kan findes på (Link skal gives).

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil være tilgængelige til ethvert formål.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med 98% ren CBD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner