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Cannabidiol für ASD Offene Studie

30. Mai 2024 aktualisiert von: NYU Langone Health

Eine Phase-2-Studie zu Cannabidiol als neue Behandlung für Autismus-Spektrum-Störungen bei Kindern und Jugendlichen

Dies ist eine 6-wöchige offene Studie, um die optimale Dosierung von Cannabidiol (CBD) bei Jugendlichen mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS) zu ermitteln und primäre und sekundäre Ergebnisse für zukünftige kontrollierte Studien zu ermitteln. Diese Studie bewertet die Veränderung der Symptome, die häufig mit ASD verbunden sind, da Hinweise darauf hindeuten, dass CBD bei der Behandlung von Schwierigkeiten wie Reizbarkeit und Angst wirksam sein kann, während es bei Kindern und Jugendlichen ein gutartiges Nebenwirkungsprofil (AE) beibehält.

30 männliche und weibliche Teilnehmer mit ASD im Alter zwischen 7 und 17 Jahren werden rekrutiert. Die Teilnehmer sprechen fließend und haben einen geschätzten IQ von mindestens 80. Die Studienintervention besteht zu 98 % aus reinem CBD. Das CBD ist die orale 100-mg/ml-Lösung von Greenwich Biosciences, Inc., Markenname EPIDIOLEX. Zunächst wurde ein optimales Bayes-Intervall-Design (BOIN) verwendet, sodass die Teilnehmer Kohorten der Größe 3 zugeordnet wurden, die Dosen von 3, 6 oder 9 mg/kg/Tag erhielten, abhängig vom Ansprechen der Teilnehmer auf die Behandlung in früheren Kohorten.

Das BOIN-Design endete nach der fünften Kohorte von Teilnehmern, und die beiden niedrigeren Dosen, 3 und 6 mg/kg/Tag, wurden eliminiert. Die höchste Dosis, 9 mg/kg/Tag, wurde nicht getestet. Daher werden wir in nachfolgenden Kohorten 9 mg/kg/Tag ausschließlich bei bis zu 15 weiteren Teilnehmern mit gleichzeitig auftretenden ASD- und Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörungs-Diagnosen (ADHS) untersuchen, da dieses klinische Profil dem der Jugend am ehesten zu ähneln scheint innerhalb des BOIN-Designs als Responder klassifiziert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche pädiatrische ambulante Patienten im Alter von einschließlich 7 bis 17,9 Jahren
  • Diagnose von ASD bestätigt durch die ADOS-2- und DSM-5-Kriterien
  • Diagnose von ADHS bestätigt durch klinische Überprüfung von K-SADS-COMP und DSM-5-Kriterien
  • SRS-2 Gesamt-T-Score von 66 oder höher
  • CGI-S-Score von 4 oder höher
  • Körperliche Untersuchung und Laborergebnisse, die für ihr Alter im normalen Bereich liegen
  • Fließende Rede
  • Geschätzter IQ von mindestens 80
  • Anwesenheit eines Elternteils/Erziehungsberechtigten, der in der Lage ist, seiner Teilnahme zuzustimmen und während der gesamten Studie Beurteilungen bezüglich der Entwicklung und des Verhaltens des Kindes durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte oder aktuelle Anzeichen einer signifikant eingeschränkten Leberfunktion, definiert als 1) Alanin-Aminotransferase (ALT) und/oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN); 2) ALT oder AST > 3 × ULN mit gleichzeitigem Gesamtbilirubin > 2,0 × ULN; oder 3) ALT oder AST ≥ 3 × ULN mit dem Auftreten von Müdigkeit, Übelkeit, Erbrechen, Schmerzen oder Empfindlichkeit im rechten oberen Quadranten, Fieber, Hautausschlag und/oder Eosinophilie
  • Anamnese aktiver Anfallsleiden oder Epilepsie; Patienten, die >5 Jahre ohne Antiepileptika anfallsfrei sind, und andere als unkomplizierte Fieberkrämpfe sind nicht ausgeschlossen
  • Exposition gegenüber einem Prüfpräparat in den 30 Tagen vor Beginn der Studie
  • Behandlung mit CBD oder einem anderen Cannabinoid innerhalb der letzten zwei Monate
  • Aktuelle Verwendung von Medikamenten, die hauptsächlich durch CYP2B6-, CYP2C8-, CYP2C9-, CYP2C19-, CYP3A4- oder CYP2D6-Isoenzyme metabolisiert werden. Methylphenidat ist nicht kontraindiziert.
  • Vorgeschichte von Drogenmissbrauch, einschließlich Marihuana-/Cannabiskonsum in den letzten 3 Monaten
  • Positive Urinprobeergebnisse aus dem Drogenscreening weisen auf das Vorhandensein der folgenden Drogen hin: THC, Opiate, Methamphetamin oder Kokain
  • Diagnose einer bekannten genetischen Störung (z. B. Prader-Willi-Syndrom, Angelman-Syndrom usw.).
  • Aktive Suizidalität (Idee und Plan) ist vorhanden
  • Eine aktuelle psychiatrische Diagnose einer bipolaren Störung, Major Depression (MDD), Psychose, Schizophrenie oder posttraumatischen Belastungsstörung (PTSD)
  • Schwangere oder stillende Patientinnen oder Patientinnen, die einer Abstinenz oder der Anwendung von Verhütungsmitteln nicht zustimmen
  • Ein medizinischer Zustand, der die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie stark beeinträchtigt, die Durchführung der Studie stört, die Interpretation der Studienergebnisse verfälscht oder das Wohlbefinden des Probanden gefährdet
  • Diagnose des Rett-Syndroms oder der desintegrativen Störung im Kindesalter oder ausgeprägte sensorische Beeinträchtigung wie Taubheit oder Blindheit
  • Probanden, die innerhalb von 4 Wochen vor Beginn der Studie Änderungen bei verwandten Gesundheitstherapien, Verhaltens- oder Aufklärungsmaßnahmen erfahren haben, außer denen, die mit Schulferien verbunden sind
  • Probanden, bei denen innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der Studie Änderungen an nicht ausschließenden psychotropen Medikamenten vorgenommen wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 98 % reines CBD
98 % reines CBD. Das CBD wird eine orale Lösung mit 100 mg/ml sein, die von Greenwich Biosciences, Inc. bereitgestellt wird.
Arzneimittel: 98 % reines CBD
Es wurde ein optimales Bayes-Intervall-Design (BOIN) verwendet, sodass die Teilnehmer Kohorten der Größe 3 zugeordnet wurden, die Dosen von 3, 6 oder 9 mg/kg/Tag erhielten, abhängig vom Ansprechen der Teilnehmer auf die Behandlung in früheren Kohorten. Das BOIN-Design wurde beendet und zwei Dosen wurden getestet und eliminiert (3 und 6 mg/kg/Tag). Wir untersuchen jetzt ausschließlich 9 mg/kg/Tag.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression Scale-Improvement (CGI-I)
Zeitfenster: Woche 6
Der vom Arzt bewertete CGI-I umfasst eine Frage, in der gefragt wird, wie stark sich der Zustand eines Teilnehmers seit Studienbeginn verändert hat. Die Frage wird anhand einer 7-stufigen Likert-Skala beantwortet, wobei 1 = sehr stark verbessert; 2 = stark verbessert; 3 = minimal verbessert; 4 = keine Änderung; 5 = minimal schlechter; 6 = viel schlimmer; und 7 = sehr viel schlimmer. Die Gesamtpunktzahl ist die Itemantwort; Niedrigere Werte deuten auf eine größere Verbesserung hin.
Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
OSU Autism Clinical Global Impressions: Verbesserung
Zeitfenster: Woche 6
Gibt den Eindruck des Arztes von einer Verbesserung auf einer 7-Punkte-Skala wieder, die von 1 = sehr viel besser bis 7 = sehr viel schlechter reicht.
Woche 6
Change in Social Responsiveness Scale, 2. Auflage (SRS-2), Schulalter-Form-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6

Der SRS-2 ist ein 65-Punkte-Fragebogen, der soziales Bewusstsein, soziale Kognition, soziale Kommunikation, soziale Motivation sowie eingeschränkte Interessen und repetitives Verhalten bewertet. Die Punkte werden auf einer 4-Punkte-Skala bewertet (von 1 = trifft nicht zu bis 4 = trifft fast immer zu). Der Rohwert ist die Summe der Antworten und wird in einen T-Wert umgewandelt; Der endgültige T-Score hat einen Mittelwert von 50 Punkten mit einer Standardabweichung von 10 Punkten, wobei niedrigere Werte auf eine größere soziale Reaktionsfähigkeit hinweisen:

  • Kleiner oder gleich 59 = Geringe bis keine Auswirkungen auf die Symptome
  • Zwischen 60 und 65 = leichte bis mittelschwere Defizite in der sozialen Interaktion
  • Zwischen 66 und 75 = Mäßiges Defizit in der sozialen Interaktion
  • Größer oder gleich 76 = Schwerwiegend
Grundlinie, Woche 6
Change in Aberrant Behavior Checklist (ABC) – Reizbarkeits-Subskalen-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Die ABC-Unterskala „Reizbarkeit“ umfasst 15 Elemente, die auf einer 4-Punkte-Skala bewertet werden (von 0 = überhaupt kein Problem bis 3 = Problem ist schwerwiegend). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 0 und 45; Höhere Werte deuten auf ein stärkeres Auftreten von reizbarkeitsbedingtem Verhalten hin.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des Bildschirms für angstbedingte Störungen bei Kindern (SCARED), Eltern-Versions-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Die SCARED-Elternversion ist ein 41 Punkte umfassendes Elternberichtsmaß, das entwickelt wurde, um Angstsymptome bei Kindern zu messen. Zu den Subskalen gehören somatische Symptome/Panikstörung, generalisierte Angststörung, Trennungsangst, soziale Phobie und Schulphobie. Die Items werden auf einer 3-Punkte-Skala bewertet, die von 0=trifft nicht zu oder trifft kaum zu bis 2=trifft sehr gut zu oder trifft oft zu. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 0 und 82; Niedrigere Werte deuten auf geringere Angstsymptome bei Kindern hin.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des SDSC-Scores (Sleep Disturbance Scale for Children).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Der SDSC ist eine 26 Punkte umfassende, von den Eltern ausgefüllte Beurteilung des Schlaf-Wach-Rhythmus ihres Kindes. Der Fragebogen misst Störungen der Einleitung und Aufrechterhaltung des Schlafs, Störungen der Schlafatmung, Störungen der Erregung, Störungen des Schlaf-Wach-Übergangs, Störungen übermäßiger Schläfrigkeit und Schlafhyperhidrose. Die Items werden auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, wobei 1=nie und 5=immer (täglich) ist. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 26 und 130; Niedrigere Werte weisen auf einen gesünderen Schlaf-Wach-Rhythmus hin.
Grundlinie, Woche 6
Change in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Eltern-/Betreuer-Formularbewertung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Wird zur Messung adaptiver Funktionen in drei Kernbereichen (Kommunikation, Alltagsfähigkeiten und Sozialisation) und zwei optionalen Bereichen (Motorik und maladaptives Verhalten) verwendet. Die Items werden auf einer 3-Punkte-Skala bewertet (0=nie; 1=manchmal; 2=normalerweise oder oft). Die Kerndomänen ergeben in der Summe einen gesamten Adaptive Behavior Composite. Der Bereich der möglichen zusammengesetzten Werte reicht von 20 bis 140, wobei ein höherer Wert auf ein höheres Maß an adaptiver Funktion hinweist.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) Scores
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
1-Item-Bewertung des Eindrucks des Arztes über die Schwere der Erkrankung. Der Schweregrad der Erkrankung wird auf einer 7-Punkte-Skala von 1=überhaupt nicht bis 7=am stärksten erkrankt bewertet.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des AFEQ-Scores (Autism Family Experience Questionnaire).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Eltern-/Betreuerformular zur Messung der Auswirkungen von Autismus-Interventionen auf Familienerfahrung und Lebensqualität. Die Items werden auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, wobei 1 = immer und 5 = nie. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 48 und 240; Niedrigere Werte weisen auf bessere Ergebnisse hin.
Grundlinie, Woche 6
Veränderung der Angstskala für Kinder – Autismus-Spektrum-Störung – Score der Elternversionen (ASC-ASD-P).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Das von Eltern/Betreuern ausgefüllte Formular mit 24 Punkten wurde entwickelt, um Angstsymptome bei Jugendlichen mit ASD zu erkennen. Die Items werden auf einer 4-Punkte-Skala bewertet (0=nie und 3=immer). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 0 und 72; Niedrigere Werte weisen auf geringere Angstsymptome hin.
Grundlinie, Woche 6
Angstskala für Kinder – Autismus-Spektrum-Störung (ASC-ASD-C) – Kinderversion
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Das von Kindern ausgefüllte Formular mit 24 Punkten wurde entwickelt, um Angstsymptome bei Jugendlichen mit ASD zu erkennen. Die Items werden auf einer 4-Punkte-Skala bewertet (0=nie und 3=immer). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 0 und 72; Niedrigere Werte weisen auf geringere Angstsymptome hin.
Grundlinie, Woche 6
Veränderung an der Ohio State University (OSU) Klinische globale Eindrücke von Autismus: Schweregrad
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Spiegelt den Eindruck des Arztes über die Schwere der Erkrankung auf einer 7-Punkte-Skala wider, die von 1 = nicht vorhanden bis 7 = „klassischer“ Autismus reicht.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des BIS-Scores (Behavioral Inflexibility Scale).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Von Eltern/Betreuern ausgefüllte Messung mit 38 Punkten zur Beurteilung starrer Verhaltensmuster, die häufig mit ASD verbunden sind. Die Elemente werden auf einer 6-Punkte-Likert-Skala bewertet, wobei 0 = überhaupt kein Problem und 5 = sehr schwerwiegendes oder extremes Problem. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 0 und 228; Höhere Werte weisen auf eine größere Verhaltensinflexibilität hin.
Grundlinie, Woche 6
Fragebogen zur Änderung der häuslichen Situation – modifiziert für den ASD-Score (HSQ-ASD).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Von Eltern/Betreuern ausgefüllter Fragebogen mit 24 Punkten zur Messung der Verhaltensabweichung im Alltag in den letzten vier Wochen. Der Schweregrad der Nichteinhaltung wird auf einer 9-stufigen Likert-Skala bewertet (wobei 1 = keine Unterbrechung und 9 = häufige/beständige Unterbrechung). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen 24 und 216; Höhere Werte deuten auf eine stärkere Nichteinhaltung des Verhaltens hin.
Grundlinie, Woche 6
Veränderung der Stärken und Schwächen der Symptome einer Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung und des SWAN-Scores (Normalverhalten).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
SWAN ist eine 18 Punkte umfassende, von Eltern/Betreuern durchgeführte Messung zur Beurteilung der Symptome von ADHS bei Kindern und Jugendlichen. Die Artikel werden auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet, wobei Weit unter dem Durchschnitt = 3, Unter dem Durchschnitt = 2, Etwas unter dem Durchschnitt = 1, Durchschnitt = 0, Etwas über dem Durchschnitt = -1, Über dem Durchschnitt = -2 und Weit über dem Durchschnitt = -3. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Antworten und liegt zwischen -54 und 54; Je niedriger der Wert, desto höher die Schwere der ADHS-Symptome.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des RBS-R-Scores (Repetitive Behavior Scale-Revised).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6

Der RBS-R ist ein 43 Punkte umfassender Selbstbericht, der zur Messung des Ausmaßes repetitiven Verhaltens bei Kindern verwendet wird. Für jedes Element werden die Verhaltensweisen auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: 0 – Verhalten tritt nicht auf, 1 – Verhalten tritt auf und stellt ein leichtes Problem dar, 2 – Verhalten tritt auf und stellt ein mäßiges Problem dar, 3 – Verhalten tritt auf und stellt ein schwerwiegendes Problem dar . Bei der letzten Frage werden die Teilnehmer gebeten, alle im Fragebogen beschriebenen Verhaltensweisen „in einen Topf zu werfen“ und auf einer Skala von 1 bis 100 zu bewerten, wie problematisch diese sich wiederholenden Verhaltensweisen insgesamt sind: 1 – Kein Problem Problem überhaupt, zu 100-so schlimm, wie man es sich vorstellen kann. Ein Rückgang der Werte deutet darauf hin, dass die sich wiederholenden Verhaltensweisen insgesamt weniger problematisch wurden.

Der Gesamtscore ist die Summe aller Items und liegt zwischen 0 und 229.
Grundlinie, Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NYU Langone Health

Ermittler

  • Hauptermittler: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 18-00250

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Individuelle Teilnehmerdaten, die den in diesem Artikel berichteten Ergebnissen zugrunde liegen, nach Anonymisierung (Text, Tabellen, Abbildungen und Anhänge).

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Vorschläge können bis zu 36 Monate nach Veröffentlichung des Artikels eingereicht werden. Nach 36 Monaten werden die Daten im Data Warehouse der Universität des Ermittlers verfügbar sein, jedoch ohne Unterstützung des Ermittlers mit Ausnahme der hinterlegten Metadaten. Informationen zum Einreichen von Anfragen und zum Zugriff auf Daten finden Sie unter (Link wird bereitgestellt).

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Daten werden für jeden Zweck verfügbar sein.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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