Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kanabidiol pro ASD Open Trial

16. listopadu 2023 aktualizováno: NYU Langone Health

Studie 2. fáze kanabidiolu jako nové léčby poruchy autistického spektra u dětí a dospívajících

Toto je 6týdenní otevřená studie k identifikaci optimálního dávkování kanabidiolu (CBD) u mládeže s poruchou autistického spektra (ASD) a k identifikaci primárních a sekundárních výsledků pro budoucí kontrolované studie. Tato studie hodnotí změnu symptomů běžně spojených s ASD, protože důkazy naznačují, že CBD může být účinné při řešení obtíží, jako je podrážděnost a úzkost, při zachování profilu benigních nežádoucích účinků (AE) u dětí a dospívajících.

Přijímá se 30 mužských a ženských účastníků s PAS ve věku od 7 do 17 let. Účastníci mají plynulou řeč a odhadované IQ větší nebo rovné 80. Intervence studie je z 98 % čistá CBD. CBD je 100mg/ml perorální roztok společnosti Greenwich Biosciences, Inc., obchodní značka EPIDIOLEX. Nejprve byl použit návrh Bayesova optimálního intervalu (BOIN), takže účastníci byli zařazeni do kohort velikosti 3, které dostávaly dávky 3, 6 nebo 9 mg/kg/den, v závislosti na léčebné odpovědi účastníků v předchozích kohortách.

Návrh BOIN skončil po páté kohortě účastníků a dvě nižší dávky, 3 a 6 mg/kg/den, byly eliminovány. Nejvyšší dávka, 9 mg/kg/den, nebyla testována. Proto v následujících kohortách budeme zkoumat dávku 9 mg/kg/den výhradně u až 15 dalších účastníků se současnými diagnózami ASD a poruchy pozornosti/hyperaktivity (ADHD), protože tento klinický profil se zdá být nejpodobnější mládeži. klasifikovány jako respondéry v rámci návrhu BOIN.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí ambulantní pacienti muži nebo ženy ve věku od 7 do 17,9 let včetně
  • Diagnóza ASD potvrzena kritérii ADOS-2 a DSM-5
  • Diagnóza ADHD potvrzená klinickým přehledem kritérií K-SADS-COMP a DSM-5
  • SRS-2 Celkové T-skóre 66 nebo vyšší
  • CGI-S skóre 4 nebo vyšší
  • Fyzikální vyšetření a laboratorní výsledky, které jsou v normálním rozmezí pro jejich věk
  • Plynulá řeč
  • Odhadované IQ minimálně 80
  • Přítomnost rodiče/zákonného zástupce, který je schopen souhlasit s jejich účastí a dokončit hodnocení týkající se vývoje a chování dítěte v průběhu studie

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo současné známky významně narušené funkce jater, definované jako 1) alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 5 × horní hranice normy (ULN); 2) ALT nebo AST > 3 × ULN se současným celkovým bilirubinem > 2,0 × ULN; nebo 3) ALT nebo AST ≥ 3 × ULN s projevy únavy, nevolnosti, zvracení, bolesti nebo citlivosti pravého horního kvadrantu, horečky, vyrážky a/nebo eozinofilie
  • Anamnéza aktivní záchvatové poruchy nebo epilepsie; nejsou vyloučeni pacienti bez záchvatů déle než 5 let bez antiepileptik a jiné než nekomplikované febrilní křeče
  • Expozice jakékoli zkoumané látce během 30 dnů před zahájením zkoušky
  • Léčba CBD nebo jiným kanabinoidem během předchozích dvou měsíců
  • Současné užívání léků metabolizovaných primárně izoenzymy CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 nebo CYP2D6. Methylfenidát není kontraindikován.
  • Historie zneužívání drog včetně užívání marihuany/konopí v posledních 3 měsících
  • Pozitivní výsledky vzorku moči z drogového screeningu ukazující na přítomnost následujících drog: THC, opiáty, metamfetamin nebo kokain
  • Diagnóza známé genetické poruchy (např. Prader-Williho syndrom, Angelmanův syndrom atd.).
  • Je přítomna aktivní sebevražda (nápad a plán).
  • Současná psychiatrická diagnóza bipolární poruchy, velké depresivní poruchy (MDD), psychózy, schizofrenie nebo posttraumatické stresové poruchy (PTSD)
  • Těhotné nebo kojící pacientky nebo pacientky, které nebudou souhlasit s abstinencí nebo užíváním antikoncepce
  • Zdravotní stav, který vážně ovlivňuje schopnost subjektu účastnit se studie, narušuje provádění studie, ztěžuje interpretaci výsledků studie nebo ohrožuje pohodu subjektu
  • Diagnóza Rettova syndromu nebo dětské dezintegrační poruchy nebo výrazného poškození smyslů, jako je hluchota nebo slepota
  • Subjekty, u kterých došlo během 4 týdnů před zahájením studie ke změnám souvisejících zdravotních terapií, behaviorálních nebo vzdělávacích intervencí, jiné než ty, které jsou spojeny se školními prázdninami
  • Subjekty, u kterých došlo během 4 týdnů od zahájení studie ke změnám nevylučujících psychotropních léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 98% čisté CBD
98% čisté CBD. CBD bude 100 mg/ml perorální roztok od Greenwich Biosciences, Inc.
Lék: 98% čisté CBD
Byl použit návrh Bayesova optimálního intervalu (BOIN), takže účastníci byli zařazeni do kohort velikosti 3, které dostávaly dávky 3, 6 nebo 9 mg/kg/den, v závislosti na léčebné odpovědi účastníků v předchozích kohortách. Návrh BOIN skončil a byly testovány a eliminovány dvě dávky (3 a 6 mg/kg/den). Nyní vyšetřujeme výhradně 9 mg/kg/den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická globální škála zobrazení – zlepšení (CGI-I)
Časové okno: 6. týden
CGI-I hodnocené lékařem obsahuje jednu otázku, která se ptá, jak moc se změnil stav účastníka od výchozího stavu. Položka je zodpovězena pomocí 7bodové Likertovy škály, kde 1 = velmi lepší; 2 = mnohem lepší; 3 = minimálně lepší; 4 = žádná změna; 5 = minimálně horší; 6 = mnohem horší; a 7 = mnohem horší. Celkové skóre je odpověď na položku; nižší skóre znamená větší zlepšení.
6. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OSU Autismus Klinické globální dojmy: Zlepšení
Časové okno: 6. týden
Odráží dojem klinického zlepšení na 7bodové škále v rozmezí od 1=velmi výrazně lepší do 7=velmi mnohem horší.
6. týden
Změna ve skóre revidované stupnice opakovaného chování (RBS-R).
Časové okno: Výchozí stav, týden 6

RBS-R je 43-položková vlastní zpráva používaná k měření šíře opakujícího se chování u dětí. U každé položky je chování hodnoceno na 4bodové škále: 0 – Chování se nevyskytuje, 1 – Chování se vyskytuje a je mírným problémem, 2 – Chování se vyskytuje a je středně závažným problémem, 3 – Chování se vyskytuje a je závažným problémem . V poslední otázce jsou účastníci požádáni, aby „shrnuli dohromady“ všechna chování popsaná v dotazníku a poskytli hodnocení toho, jak velký problém toto opakující se chování celkově představuje, na stupnici od 1 do 100: 1 – Není problém vůbec, na 100-Tak špatný, jak si dokážete představit.

Celkové skóre je součtem všech položek a pohybuje se od 0 do 229.
Výchozí stav, týden 6
Změna ve škále sociální odezvy, 2. vydání (SRS-2), skóre školního věku
Časové okno: Výchozí stav, týden 6

SRS-2 je 65-položkový dotazník hodnotící sociální povědomí, sociální kognici, sociální komunikaci, sociální motivaci a omezené zájmy a opakující se chování. Položky jsou hodnoceny na 4bodové stupnici (v rozsahu od 1=není pravda do 4=téměř vždy pravdivá). Hrubé skóre je součtem odpovědí a je převedeno na T-skóre; konečné T-skóre má průměr 50 bodů se standardní odchylkou 10 bodů, kde nižší skóre značí větší sociální odezvu:

  • Menší nebo rovno 59 = Dopady nízkých až žádných příznaků
  • Mezi 60-65 = Mírné až střední nedostatky v sociální interakci
  • Mezi 66-75 = Střední deficit v sociální interakci
  • Větší nebo rovno 76 = vážné
Výchozí stav, týden 6
Změna v kontrolním seznamu aberantního chování (ABC) – skóre subškály dráždivosti
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Subškála ABC dráždivost obsahuje 15 položek hodnocených na 4bodové škále (v rozmezí od 0 = žádný problém vůbec do 3 = problém je závažný. Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 0 do 45; vyšší skóre ukazuje na větší výskyt chování souvisejícího s podrážděností.
Výchozí stav, týden 6
Změna v kontrolním seznamu Aberrant Behavior (ABC) – skóre dílčí škály sociálního stažení
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Subškála ABC Social Withdrawal zahrnuje 16 položek hodnocených na 4-bodové škále (v rozsahu od 0 = žádný problém vůbec do 3 = problém je závažný. Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 0 do 48; vyšší skóre ukazuje na větší výskyt chování souvisejícího s podrážděností.
Výchozí stav, týden 6
Změna skóre na stupnici úzkosti, deprese a nálady (ADAMS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
28 příznakových položek hodnotících manické/hyperaktivní chování, depresivní náladu, sociální vyhýbání se, všeobecnou úzkost a kompulzivní chování. Položky jsou hodnoceny na 4bodové stupnici od 0=není problém do 3=závažný problém. Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 0 do 84; nižší skóre ukazuje na lepší výsledky a méně příznaků.
Výchozí stav, týden 6
Změna na obrazovce pro dětské úzkostné poruchy (SCARED), skóre rodičovské verze
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Verze SCARED, Parent je 41-položková rodičovská zpráva vyvinutá pro měření symptomů úzkosti u dětí. Subškály zahrnují Somatické symptomy/panická porucha, generalizovaná úzkostná porucha, separační úzkost, sociální fobie a školní fobie. Položky jsou hodnoceny na 3-bodové stupnici od 0=není pravda nebo téměř nikdy pravdivá do 2=velmi pravdivá nebo často pravdivá. Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 0 do 82; nižší skóre ukazuje na menší symptomy dětské úzkosti.
Výchozí stav, týden 6
Změna skóre na stupnici poruch spánku pro děti (SDSC).
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
SDSC je 26-položkové hodnocení rytmu spánku a bdění jejich dítěte vyplněné rodiči. Dotazník měří poruchy iniciace a udržování spánku, poruchy dýchání ve spánku, poruchy vzrušení, poruchy přechodu ze spánku a bdění, poruchy nadměrné somnolence a spánkovou hyperhidrózu. Položky jsou hodnoceny na 5bodové stupnici, kde 1=nikdy a 5=vždy (denně). Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 26 do 130; nižší skóre ukazuje na zdravější rytmy spánku a bdění.
Výchozí stav, týden 6
Změna ve Vinelandových škálách adaptivního chování, třetí vydání (Vineland-3) Skóre formuláře rodiče/pečovatele
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Používá se k měření adaptivního fungování ve třech hlavních doménách (komunikace, dovednosti každodenního života a socializace) a dvou volitelných doménách (motorické dovednosti a maladaptivní chování); položky jsou hodnoceny na 3bodové škále (0=nikdy; 1=někdy; 2=obvykle nebo často). Základní domény se sčítají do celkového složeného adaptivního chování. Rozsah možných složených skóre se pohybuje od 20 do 140, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší úrovně adaptivního fungování.
Výchozí stav, týden 6
Změna ve skóre klinického globálního dojmu-závažnosti (CGI-S).
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
1-položkové hodnocení dojmu lékařů o závažnosti onemocnění. Závažnost onemocnění je hodnocena na 7bodové škále od 1=vůbec ne do 7=mezi nejextrémněji nemocnými.
Výchozí stav, týden 6
Změna skóre v dotazníku AFEQ (Autism Family Experience Questionnaire).
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Formulář rodiče/pečovatele používaný k měření dopadu autistických intervencí na rodinnou zkušenost a kvalitu života. Položky jsou hodnoceny na 5bodové stupnici, kde 1=vždy a 5=nikdy. Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se v rozmezí 48 - 240; nižší skóre znamená lepší výsledky.
Výchozí stav, týden 6
Změna ve škále úzkosti pro děti – porucha autistického spektra – skóre rodičovských verzí (ASC-ASD-P)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
24položkový formulář vyplněný rodičem/pečovatelem vyvinutý pro detekci symptomů úzkosti u mládeže s PAS. Položky jsou hodnoceny na 4bodové stupnici (0=nikdy a 3=vždy). Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 0 do 72; nižší skóre značí menší příznaky úzkosti.
Výchozí stav, týden 6
Škála úzkosti pro děti – porucha autistického spektra (ASC-ASD-C) – dětská verze
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
24-položkový Dětský formulář vyvinutý pro detekci symptomů úzkosti u mládeže s PAS. Položky jsou hodnoceny na 4bodové stupnici (0=nikdy a 3=vždy). Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 0 do 72; nižší skóre značí menší příznaky úzkosti.
Výchozí stav, týden 6
Změna v globálních klinických dojmech autismu na Ohio State University (OSU): Závažnost
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Odráží dojem lékařů o závažnosti onemocnění na 7bodové škále od 1=není přítomen po 7="klasický" autismus.
Výchozí stav, týden 6
Změna skóre na stupnici Behavioral Inflexibility Scale (BIS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
38položková míra vyplněná rodiči/pečovateli určená k posouzení rigidních vzorců chování běžně spojovaných s PAS. Položky jsou hodnoceny na 6bodové Likertově stupnici, kde 0=Vůbec to není problém a 5=Velmi vážný nebo extrémní problém. Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 0 do 228; vyšší skóre ukazuje na větší nepružnost chování.
Výchozí stav, týden 6
Dotazník změn v domácí situaci – upraveno pro skóre ASD (HSQ-ASD).
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Rodič/pečovatel vyplněný dotazník o 24 položkách měřící nedodržování chování v každodenním prostředí za poslední čtyři týdny. Závažnost nedodržování je hodnocena na 9bodové Likertově stupnici (kde 1 = žádné přerušení a 9 = časté/stálé vyrušování). Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od 24 do 216; vyšší skóre značí větší nedodržování chování.
Výchozí stav, týden 6
Změna silných a slabých stránek symptomů poruchy pozornosti/hyperaktivity a skóre normálního chování (SWAN)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
SWAN je 18-položkové opatření vyplněné rodiči/pečovateli, které je navrženo k posouzení příznaků ADHD u dětí a dospívajících. Položky jsou hodnoceny na 7bodové Likertově stupnici, kde daleko podprůměr = 3, podprůměr = 2, mírně podprůměrný = 1, průměr = 0, poněkud nadprůměrný = -1, nadprůměrný = -2 a daleko nadprůměrný = -3. Celkové skóre je součtem odpovědí a pohybuje se od -54 do 54; čím nižší skóre, tím vyšší závažnost symptomů ADHD.
Výchozí stav, týden 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

16. května 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

16. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 18-00250

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků, které jsou základem výsledků uvedených v tomto článku, po deidentifikace (text, tabulky, obrázky a přílohy).

Časový rámec sdílení IPD

Návrhy lze podávat do 36 měsíců od zveřejnění článku. Po 36 měsících budou data dostupná v datovém skladu univerzity výzkumníka, ale bez jiné podpory výzkumného pracovníka, než jsou uložená metadata. Informace týkající se podávání žádostí a přístupu k údajům naleznete na (bude poskytnut odkaz).

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Data budou k dispozici pro jakýkoli účel.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na 98% čisté CBD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit