Cannabidiol for ASD Open Trial
torstai 30. toukokuuta 2024 päivittänyt: NYU Langone Health
Vaiheen 2 tutkimus kannabidiolista uutena hoitona lasten ja nuorten autismikirjon häiriölle
Tämä on 6 viikkoa kestävä avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on tunnistaa kannabidiolin (CBD) optimaalinen annostus nuorille, joilla on autismikirjon häiriö (ASD) ja tunnistaa ensisijaisia ja toissijaisia tuloksia tulevia kontrolloituja tutkimuksia varten. Tässä tutkimuksessa arvioidaan muutoksia ASD:hen yleisesti liittyvissä oireissa, koska todisteet viittaavat siihen, että CBD voi olla tehokas vaikeuksien, kuten ärtyneisyyden ja ahdistuneisuuden, hoidossa, samalla kun se säilyttää hyvänlaatuisen haittavaikutuksen (AE) profiilin lapsilla ja nuorilla.
Rekrytoidaan 30 mies- ja naispuolista osallistujaa, joilla on ASD, iältään 7–17 vuotta. Osallistujilla on sujuva puhe ja arvioitu älykkyysosamäärä, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 80. Tutkimusinterventio on 98-prosenttisesti puhdas CBD. CBD on Greenwich Biosciences, Inc:n 100 mg/ml oraaliliuos, tuotenimi EPIDIOLEX. Ensin käytettiin Bayesin optimaalisen intervallin (BOIN) mallia siten, että osallistujat jaettiin koon 3 kohortteihin, jotka saivat annokset 3, 6 tai 9 mg/kg/vrk riippuen aiempien kohorttien osallistujien hoitovasteesta.
BOIN-suunnittelu päättyi viidennen osallistujaryhmän jälkeen, ja kaksi pienempää annosta, 3 ja 6 mg/kg/vrk, poistettiin. Suurinta annosta, 9 mg/kg/vrk, ei testattu. Sen vuoksi seuraavissa kohortteissa tutkimme 9 mg/kg/vrk yksinomaan enintään 15 uudella osallistujalla, joilla on samanaikaisesti esiintynyt ASD- ja tarkkaavaisuus-/hyperaktiivisuushäiriö (ADHD) -diagnooseja, koska tämä kliininen profiili näyttää lähinnä nuoruutta muistuttavan. luokiteltu vastaajiksi BOIN-suunnittelussa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
29
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset lasten avohoidot, joiden ikä on 7–17,9 vuotta mukaan lukien
- ADOS-2- ja DSM-5-kriteerien vahvistama ASD-diagnoosi
- ADHD-diagnoosi vahvistettiin kliinikon K-SADS-COMP- ja DSM-5-kriteerien tarkastelussa
- SRS-2 Kokonais-T-pisteet 66 tai enemmän
- CGI-S-pisteet 4 tai enemmän
- Fyysinen tutkimus ja laboratoriotulokset, jotka ovat ikänsä normaalin rajoissa
- Sujuva puhe
- Arvioitu älykkyysosamäärä vähintään 80
- Vanhemman/laillisen huoltajan läsnäolo, joka pystyy antamaan suostumuksensa osallistumiseen ja suorittamaan arvioinnit lapsen kehityksestä ja käyttäytymisestä koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai nykyinen näyttö merkittävästä maksan vajaatoiminnasta, määriteltynä: 1) Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 5 x normaalin yläraja (ULN); 2) ALT tai AST > 3 × ULN ja samanaikainen kokonaisbilirubiini > 2,0 × ULN; tai 3) ALAT tai ASAT ≥ 3 × ULN, johon liittyy väsymystä, pahoinvointia, oksentelua, oikean yläkvadrantin kipua tai arkuutta, kuumetta, ihottumaa ja/tai eosinofiliaa
- Aiemmin aktiivinen kohtaushäiriö tai epilepsia; potilaat, joilla ei ole kohtauksia yli 5 vuoden ajan epilepsialääkkeiden käytöstä ja muita kuin komplisoitumattomia kuumekohtauksia ei suljeta pois
- Altistuminen mille tahansa tutkittavalle aineelle 30 päivän aikana ennen tutkimuksen aloittamista
- Hoito CBD:llä tai muilla kannabinoidilla kahden edellisen kuukauden aikana
- Pääasiassa CYP2B6-, CYP2C8-, CYP2C9-, CYP2C19-, CYP3A4- tai CYP2D6-isoentsyymien kautta metaboloituvien lääkkeiden nykyinen käyttö. Metyylifenidaatti ei ole vasta-aiheinen.
- Huumeiden väärinkäyttö, mukaan lukien marihuanan/kannabiksen käyttö viimeisten 3 kuukauden aikana
- Positiivinen virtsanäyte on saatu huumeseulonnasta, mikä osoittaa seuraavien huumeiden esiintymisen: THC, opiaatit, metamfetamiini tai kokaiini
- Tunnetun geneettisen häiriön (esim. Prader-Willin oireyhtymä, Angelmanin oireyhtymä jne.) diagnoosi.
- Aktiivista itsemurhaa (ajatuksia ja suunnitelmia) esiintyy
- Nykyinen psykiatrinen diagnoosi: kaksisuuntainen mielialahäiriö, vakava masennushäiriö (MDD), psykoosi, skitsofrenia tai posttraumaattinen stressihäiriö (PTSD)
- Raskaana olevat tai imettävät potilaat tai potilaat, jotka eivät suostu olemaan raittiutta tai käyttämään ehkäisyä
- Lääketieteellinen tila, joka vaikuttaa vakavasti tutkittavan kykyyn osallistua tutkimukseen, häiritsee tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa tutkittavan hyvinvoinnin
- Rettin oireyhtymän tai lapsuuden hajoamishäiriön diagnoosi tai merkittävä aistivamma, kuten kuurous tai sokeus
- Koehenkilöt, joilla on ollut muutoksia liittoutuneissa terveyshoidoissa, käyttäytymis- tai koulutustoimenpiteissä 4 viikon sisällä ennen kokeen aloittamista, lukuun ottamatta koulujen loma-aikaan liittyviä muutoksia
- Koehenkilöt, joilla on ollut muutoksia ei-syrjäyttäviin psykotrooppisiin lääkkeisiin 4 viikon sisällä tutkimuksen aloittamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 98 % puhdasta CBD:tä
98 % puhdasta CBD:tä.
CBD on 100 mg/ml oraaliliuos, jonka toimittaa Greenwich Biosciences, Inc.
|
Käytettiin Bayesin optimaalisen intervallin (BOIN) mallia siten, että osallistujat jaettiin koon 3 kohortteihin, jotka saivat annokset 3, 6 tai 9 mg/kg/vrk riippuen aiempien kohorttien osallistujien hoitovasteesta.
BOIN-suunnittelu on päättynyt, ja kaksi annosta on testattu ja eliminoitu (3 ja 6 mg/kg/vrk).
Tutkimme nyt yksinomaan 9 mg/kg/vrk.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisen globaalin impression asteikon parantaminen (CGI-I)
Aikaikkuna: Viikko 6
|
Lääkärin arvioima CGI-I sisältää yhden kysymyksen, jossa kysytään, kuinka paljon osallistujan tila on muuttunut lähtötilanteesta.
Asiaan vastataan 7-pisteen Likert-asteikolla, jossa 1 = erittäin paljon parannettu; 2 = paljon parantunut; 3 = vähän parannettu; 4 = ei muutosta; 5 = vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; ja 7 = paljon huonompi.
Kokonaispistemäärä on kohteen vastaus; alhaisemmat pisteet osoittavat suurempaa parannusta.
|
Viikko 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OSU:n autismin kliiniset globaalit vaikutelmat: parannus
Aikaikkuna: Viikko 6
|
Heijastaa kliinikkojen käsityksen paranemisesta 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee 1 = erittäin paljon parantunut 7 = erittäin paljon huonompi.
|
Viikko 6
|
|
Muutos sosiaalisen reagointikyvyn asteikossa, 2. painos (SRS-2), kouluikäisen lomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
SRS-2 on 65 kohdan kyselylomake, jossa arvioidaan sosiaalista tietoisuutta, sosiaalista kognitiota, sosiaalista kommunikaatiota, sosiaalista motivaatiota sekä rajoitettuja kiinnostuksen kohteita ja toistuvaa käyttäytymistä. Kohteet pisteytetään 4 pisteen asteikolla (vaihtelee 1 = ei totta 4 = melkein aina totta). Raaka pistemäärä on vastausten summa ja se muunnetaan T-pisteeksi; lopullisen T-pisteen keskiarvo on 50 pistettä 10 pisteen keskihajonnan kanssa, missä alhaisemmat pisteet osoittavat suurempaa sosiaalista reagointikykyä:
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistassa (ABC) - Ärsytysasteikon pistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
ABC Ärtyvyys-alaasteikko sisältää 15 kohtaa, jotka on arvioitu 4 pisteen asteikolla (vaihtelee 0 = ei ongelmaa ollenkaan ja 3 = ongelma on vakava).
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 0-45; korkeammat pisteet osoittavat enemmän ärtymykseen liittyvää käyttäytymistä.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Näytön muutos lasten ahdistuneisuuteen liittyville häiriöille (SCARED), vanhempien versiopisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
SCARED, Parent Version on 41 kohdan vanhempien raportin mitta, joka on kehitetty mittaamaan lasten ahdistuneisuusoireita.
Ala-asteikot sisältävät somaattiset oireet/paniikkihäiriö, yleistynyt ahdistuneisuushäiriö, eroahdistus, sosiaalinen fobia ja koulufobia.
Kohteet arvostetaan 3 pisteen asteikolla 0 = ei totta tai tuskin koskaan totta ja 2 = erittäin totta tai usein totta.
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 0-82; alhaisemmat pisteet osoittavat pienempiä lasten ahdistuneisuusoireita.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Lasten unihäiriöasteikon (SDSC) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
SDSC on 26 kohdan vanhempien suorittama arvio lapsen uni-valveutumisrytmistä.
Kyselylomakkeessa mitataan unen aloittamisen ja ylläpitämisen häiriöt, unen hengityshäiriöt, kiihottumishäiriöt, uniherätyssiirtymähäiriöt, liiallisen uneliaisuuden häiriöt ja unihyperhydroosi.
Kohteet on arvioitu 5 pisteen asteikolla, jossa 1 = ei koskaan ja 5 = aina (päivittäin).
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 26-130; alhaisemmat pisteet viittaavat terveellisempään uni-valveilyrytmiin.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) vanhemman/hoitajan lomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
Käytetään mukautuvan toiminnan mittaamiseen kolmella ydinalueella (viestintä, päivittäiset elämäntaidot ja sosiaalistaminen) ja kahdella valinnaisella alueella (motoriset taidot ja epämukava käyttäytyminen); kohteet arvostetaan 3 pisteen asteikolla (0 = ei koskaan; 1 = joskus; 2 = yleensä tai usein).
Ydinverkkotunnukset lasketaan yhteen adaptiivisen käyttäytymisen yhdistelmäksi.
Mahdollisten yhdistelmäpisteiden vaihteluväli on 20-140, ja korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa mukautuvan toiminnan tasoa.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos kliinisen yleisen vaikutelman vakavuuden (CGI-S) pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
Kliinikoiden arvio sairauden vakavuudesta, 1 kohta.
Sairauden vakavuus on arvioitu 7 pisteen asteikolla 1 = ei ollenkaan - 7 = erittäin sairaimpien joukossa.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ) -pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
Vanhemman/hoitajan lomake, jolla mitataan autismin interventioiden vaikutusta perhekokemukseen ja elämänlaatuun.
Kohteet on arvioitu 5 pisteen asteikolla, jossa 1 = aina ja 5 = ei koskaan.
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 48 - 240; alhaisemmat pisteet osoittavat parempia tuloksia.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos lasten ahdistusasteikossa – Autismispektrihäiriö – Vanhempien versiot (ASC-ASD-P) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
24-osainen vanhemman/hoitajan täytetty lomake, joka on kehitetty havaitsemaan ASD:tä sairastavien nuorten ahdistuneisuuden oireita.
Kohteet arvostetaan 4 pisteen asteikolla (0 = ei koskaan ja 3 = aina).
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 0-72; pienemmät pisteet osoittavat vähemmän ahdistuksen oireita.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Lasten ahdistuneisuusasteikko – Autismispektrihäiriö (ASC-ASD-C) – Lapsiversio
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
24-osainen Lapsille täytetty lomake, joka on kehitetty havaitsemaan ASD:tä sairastavien nuorten ahdistuneisuuden oireita.
Kohteet arvostetaan 4 pisteen asteikolla (0 = ei koskaan ja 3 = aina).
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 0-72; pienemmät pisteet osoittavat vähemmän ahdistuksen oireita.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos Ohio State Universityn (OSU) autismin kliinisissä vaikutelmissa: vakavuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
Heijastaa kliinikkojen käsityksen sairauden vakavuudesta 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee 1=ei läsnä 7="klassiseen" autismiin.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos Behavioral Inflexibility Scale (BIS) -pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
38-osainen vanhemman/hoitajan suorittama mitta, joka on suunniteltu arvioimaan ASD:hen yleisesti liittyviä jäykkiä käyttäytymismalleja.
Kohteet on arvioitu 6-pisteen Likert-asteikolla, jossa 0 = ei ollenkaan ongelma ja 5 = erittäin vakava tai äärimmäinen ongelma.
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 0-228; korkeammat pisteet osoittavat suurempaa käyttäytymisen joustamattomuutta.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Kotitilanteiden muutoskysely - Muokattu ASD (HSQ-ASD) -pisteiden mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
24-kohtainen vanhemman/hoitajan täyttämä kyselylomake, joka mittaa käyttäytymishäiriöitä jokapäiväisessä ympäristössä viimeisen neljän viikon aikana.
Säännösten noudattamatta jättämisen vakavuus arvioidaan 9-pisteen Likert-asteikolla (jossa 1 = ei keskeytystä ja 9 = toistuva/jatkuva keskeytys).
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä 24-216; korkeammat pisteet osoittavat suurempaa käyttäytymishäiriötä.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos tarkkaavaisuus-/hyperaktiivisuushäiriön oireiden ja normaalin käyttäytymisen vahvuuksien ja heikkouksien (SWAN) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
SWAN on 18-osainen vanhemman/hoitajan suorittama mitta, joka on suunniteltu arvioimaan ADHD:n oireita lapsilla ja nuorilla.
Kohteet on arvioitu 7-pisteen Likert-asteikolla, jossa selvästi alle keskiarvon = 3, alle keskiarvon = 2, jonkin verran alle keskiarvon = 1, keskimäärin = 0, jonkin verran keskiarvon yläpuolella = -1, yli keskiarvon = -2 ja selvästi yli keskiarvon = -3.
Kokonaispistemäärä on vastausten summa ja vaihtelee välillä -54 - 54; mitä pienempi pistemäärä, sitä suurempi ADHD-oireiden vakavuus.
|
Perustaso, viikko 6
|
|
Muutos toistuvan käyttäytymisen asteikolla tarkistettu (RBS-R) pistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
|
RBS-R on 43 kohteen itseraportti, jota käytetään mittaamaan lasten toistuvan käyttäytymisen laajuutta. Jokaisen kohteen käyttäytyminen on arvioitu 4 pisteen asteikolla: 0 - Käyttäytymistä ei esiinny, 1 - Käyttäytymistä esiintyy ja se on lievä ongelma, 2 - Käyttäytymistä esiintyy ja se on kohtalainen ongelma, 3 - Käyttäytymistä esiintyy ja on vakava ongelma . Viimeisessä kysymyksessä osallistujia pyydetään yhdistämään kaikki kyselylomakkeessa kuvatut käytökset ja antamaan arvio siitä, kuinka suuri ongelma nämä toistuvat käyttäytymiset ovat yleisesti ottaen asteikolla 1-100: 1-Ei a. ongelma ollenkaan, 100-Niin paha kuin voit kuvitella. Pisteiden lasku osoittaa, että toistuvasta käyttäytymisestä on tullut vähemmän ongelmallista. Kokonaispistemäärä on kaikkien kohteiden summa ja vaihtelee välillä 0-229. |
Perustaso, viikko 6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18-00250
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat tässä artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla, tunnistamisen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet).
IPD-jaon aikakehys
Ehdotuksia voidaan jättää 36 kuukauden kuluessa artikkelin julkaisemisesta.
36 kuukauden kuluttua tiedot ovat saatavilla tutkijayliopiston tietovarastossa, mutta ilman muuta tutkijan tukea kuin talletetut metatiedot.
Tietoja pyyntöjen lähettämisestä ja tietojen käyttämisestä löytyy osoitteesta (Linkki toimitettava).
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tiedot ovat käytettävissä mihin tahansa tarkoitukseen.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .