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Prueba abierta de cannabidiol para ASD

16 de noviembre de 2023 actualizado por: NYU Langone Health

Un estudio de fase 2 de cannabidiol como nuevo tratamiento para el trastorno del espectro autista en niños y adolescentes

Este es un ensayo abierto de 6 semanas para identificar la dosis óptima de cannabidiol (CBD) en jóvenes con trastorno del espectro autista (TEA) y para identificar resultados primarios y secundarios para futuros estudios controlados. Este estudio evalúa el cambio en los síntomas comúnmente asociados con los TEA, ya que la evidencia sugiere que el CBD puede ser efectivo para abordar dificultades como la irritabilidad y la ansiedad, mientras mantiene un perfil de efectos adversos (EA) benignos en niños y adolescentes.

Se están reclutando 30 participantes masculinos y femeninos con TEA entre las edades de 7 y 17 años. Los participantes tienen un habla fluida y un coeficiente intelectual estimado mayor o igual a 80. La intervención del estudio es 98 % de CBD puro. El CBD es la solución oral de 100 mg/mL de Greenwich Biosciences, Inc., marca EPIDIOLEX. En primer lugar, se utilizó un diseño de intervalo óptimo bayesiano (BOIN), de modo que los participantes se asignaron a cohortes de tamaño 3 que recibieron dosis de 3, 6 o 9 mg/kg/día, según la respuesta al tratamiento de los participantes en cohortes anteriores.

El diseño BOIN terminó después de la quinta cohorte de participantes y se eliminaron las dos dosis más bajas, 3 y 6 mg/kg/día. No se probó la dosis más alta, 9 mg/kg/día. Por lo tanto, en cohortes posteriores, examinaremos 9 mg/kg/día exclusivamente en hasta 15 participantes adicionales con diagnósticos concomitantes de TEA y trastorno por déficit de atención/hiperactividad (TDAH), ya que este perfil clínico parece parecerse más a los jóvenes clasificados como respondedores dentro del diseño BOIN.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes ambulatorios pediátricos masculinos o femeninos con edades comprendidas entre 7 y 17,9 años inclusive
  • Diagnóstico de TEA confirmado por los criterios ADOS-2 y DSM-5
  • Diagnóstico de TDAH confirmado por revisión médica de los criterios K-SADS-COMP y DSM-5
  • SRS-2 Total T-score de 66 o superior
  • Puntaje CGI-S de 4 o más
  • Examen físico y resultados de laboratorio que están dentro del rango normal para su edad
  • Discurso fluido
  • CI estimado de al menos 80
  • Presencia de un padre/tutor legal que pueda dar su consentimiento para su participación y evaluaciones completas sobre el desarrollo y el comportamiento del niño durante todo el estudio

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes o evidencia actual de deterioro significativo de la función hepática, definida como 1) alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) > 5 × límite superior normal (ULN); 2) ALT o AST > 3 × ULN con bilirrubina total concomitante > 2,0 × ULN; o 3) ALT o AST ≥ 3 × ULN con aparición de fatiga, náuseas, vómitos, dolor o sensibilidad en el cuadrante superior derecho, fiebre, erupción cutánea y/o eosinofilia
  • Antecedentes de trastorno convulsivo activo o epilepsia; No se excluyen los pacientes sin convulsiones durante más de 5 años sin medicamentos antiepilépticos y que no sean convulsiones febriles no complicadas.
  • Exposición a cualquier agente en investigación en los 30 días anteriores al inicio del ensayo
  • Tratamiento con CBD u otro cannabinoide en los dos meses anteriores
  • Uso actual de medicamentos metabolizados principalmente por las isoenzimas CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 o CYP2D6. El metilfenidato no está contraindicado.
  • Historial de abuso de drogas, incluido el uso de marihuana/cannabis en los últimos 3 meses
  • Resultados positivos de la muestra de orina de la detección de drogas que indican la presencia de las siguientes drogas: THC, opiáceos, metanfetamina o cocaína
  • Diagnóstico de un trastorno genético conocido (p. ej., síndrome de Prader-Willi, síndrome de Angelman, etc.).
  • La suicidalidad activa (ideación y plan) está presente
  • Un diagnóstico psiquiátrico actual de trastorno bipolar, trastorno depresivo mayor (MDD), psicosis, esquizofrenia o trastorno de estrés postraumático (PTSD)
  • Pacientes embarazadas o lactantes o pacientes que no aceptarán la abstinencia o el uso de métodos anticonceptivos
  • Una condición médica que afecta gravemente la capacidad del sujeto para participar en el estudio, interfiere con la realización del estudio, confunde la interpretación de los resultados del estudio o pone en peligro el bienestar del sujeto.
  • Diagnóstico de síndrome de Rett o trastorno desintegrativo infantil o deterioro sensorial marcado, como sordera o ceguera
  • Sujetos que han tenido cambios en terapias de salud aliadas, intervenciones conductuales o educativas dentro de las 4 semanas anteriores al inicio del ensayo, que no sean los asociados con las vacaciones escolares.
  • Sujetos que hayan tenido cambios en los medicamentos psicotrópicos no excluyentes dentro de las 4 semanas posteriores al inicio del ensayo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CBD puro al 98 %
98% CBD puro. El CBD será una solución oral de 100 mg/ml proporcionada por Greenwich Biosciences, Inc.
Droga: CBD puro al 98 %
Se utilizó un diseño de intervalo óptimo bayesiano (BOIN), de modo que los participantes se asignaron a cohortes de tamaño 3 que recibieron dosis de 3, 6 o 9 mg/kg/día, según la respuesta al tratamiento de los participantes en cohortes anteriores. El diseño BOIN ha finalizado y se han probado y eliminado dos dosis (3 y 6 mg/kg/día). Ahora estamos examinando 9 mg/kg/día exclusivamente.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de Impresión Clínica Global -Mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Semana 6
El CGI-I calificado por un médico comprende una pregunta que pregunta cuánto ha cambiado la condición de un participante desde el inicio. El ítem se responde mediante una escala Likert de 7 puntos, donde 1 = ha mejorado mucho; 2 = mucho mejorado; 3 = mínimamente mejorado; 4 = sin cambios; 5 = mínimamente peor; 6 = mucho peor; y 7 = mucho peor. La puntuación total es la respuesta al ítem; puntuaciones más bajas indican una mayor mejora.
Semana 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresiones clínicas globales sobre el autismo de la OSU: mejora
Periodo de tiempo: Semana 6
Refleja la impresión de mejora de los médicos en una escala de 7 puntos que va desde 1 = mucho mejor hasta 7 = mucho peor.
Semana 6
Cambio en la puntuación revisada de la escala de conducta repetitiva (RBS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6

El RBS-R es un autoinforme de 43 ítems que se utiliza para medir la amplitud del comportamiento repetitivo en los niños. Para cada ítem, las conductas se califican en una escala de 4 puntos: 0-La conducta no ocurre, 1-La conducta ocurre y es un problema leve, 2-La conducta ocurre y es un problema moderado, 3-La conducta ocurre y es un problema grave . En la última pregunta, se pide a los participantes que "agrupen" todos los comportamientos descritos en el cuestionario y proporcionen una calificación de qué tan problemáticos son estos comportamientos repetitivos en general, en una escala del 1 al 100: 1-No es problema en absoluto, a 100-Tan malo como puedas imaginar.

La puntuación total es la suma de todos los ítems y oscila entre 0 y 229.
Línea de base, semana 6
Escala de cambio en la capacidad de respuesta social, segunda edición (SRS-2), puntuación del formulario en edad escolar
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6

El SRS-2 es un cuestionario de 65 ítems que evalúa la conciencia social, la cognición social, la comunicación social, la motivación social y los intereses restringidos y el comportamiento repetitivo. Los ítems se califican en una escala de 4 puntos (que van desde 1=no es cierto hasta 4=casi siempre es cierto). La puntuación bruta es la suma de las respuestas y se convierte en una puntuación T; el puntaje T final tiene una media de 50 puntos con una desviación estándar de 10 puntos, donde puntajes más bajos indican una mayor capacidad de respuesta social:

  • Menor o igual a 59 = Impacto bajo o nulo de los síntomas
  • Entre 60 y 65 = Déficit de interacción social de leve a moderado
  • Entre 66-75 = Déficit moderado en interacción social
  • Mayor o igual a 76 = Severo
Línea de base, semana 6
Lista de verificación de cambios en conductas aberrantes (ABC): puntuación de la subescala de irritabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
La subescala ABC de Irritabilidad consta de 15 ítems calificados en una escala de 4 puntos (que van desde 0 = ningún problema en absoluto hasta 3 = el problema es de grado grave). La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 0 y 45; puntuaciones más altas indican mayor presencia de conductas relacionadas con la irritabilidad.
Línea de base, semana 6
Lista de verificación de cambios en conductas aberrantes (ABC): puntuación de la subescala de abstinencia social
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
La subescala de Retraimiento Social ABC comprende 16 ítems calificados en una escala de 4 puntos (que van desde 0 = ningún problema en absoluto hasta 3 = el problema es de grado grave). La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 0 y 48; puntuaciones más altas indican mayor presencia de conductas relacionadas con la irritabilidad.
Línea de base, semana 6
Puntuación de la escala de cambio en ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
28 elementos de síntomas que evalúan el comportamiento maníaco/hiperactivo, el estado de ánimo deprimido, la evitación social, la ansiedad general y el comportamiento compulsivo. Los ítems se clasifican en una escala de 4 puntos que va desde 0=no es un problema hasta 3=problema grave. La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 0 y 84; puntuaciones más bajas indican mejores resultados y menores síntomas.
Línea de base, semana 6
Cambio en la prueba de detección de trastornos relacionados con la ansiedad infantil (SCARED), puntuación de la versión para padres
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
La versión para padres SCARED es una medida de informe para padres de 41 ítems desarrollada para medir los síntomas de ansiedad infantil. Las subescalas incluyen síntomas somáticos/trastorno de pánico, trastorno de ansiedad generalizada, ansiedad por separación, fobia social y fobia escolar. Los ítems se califican en una escala de 3 puntos que va desde 0=falso o casi nunca cierto hasta 2=muy cierto o a menudo cierto. La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 0 y 82; puntuaciones más bajas indican menores síntomas de ansiedad infantil.
Línea de base, semana 6
Cambio en la puntuación de la Escala de alteraciones del sueño para niños (SDSC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
El SDSC es una evaluación de 26 ítems completada por los padres sobre el ritmo de sueño y vigilia de sus hijos. El cuestionario mide los trastornos del inicio y mantenimiento del sueño, los trastornos de la respiración durante el sueño, los trastornos de la excitación, los trastornos de la transición sueño-vigilia, los trastornos de la somnolencia excesiva y la hiperhidrosis del sueño. Los ítems se clasifican en una escala de 5 puntos donde 1=nunca y 5=siempre (diariamente). La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 26 y 130; puntuaciones más bajas indican ritmos de sueño-vigilia más saludables.
Línea de base, semana 6
Cambio en las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, tercera edición (Vineland-3) Puntuación del formulario para padres/cuidadores
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Se utiliza para medir el funcionamiento adaptativo en tres dominios básicos (comunicación, habilidades de la vida diaria y socialización) y dos dominios opcionales (habilidades motoras y comportamiento desadaptativo); Los ítems se clasifican en una escala de 3 puntos (0=nunca; 1=a veces; 2=normalmente o con frecuencia). Los dominios centrales se suman para formar un compuesto de comportamiento adaptativo total. El rango de posibles puntuaciones compuestas oscila entre 20 y 140, y una puntuación más alta indica niveles más altos de funcionamiento adaptativo.
Línea de base, semana 6
Cambio en la puntuación de gravedad de la impresión clínica global (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Evaluación de 1 ítem de la impresión de los médicos sobre la gravedad de la enfermedad. La gravedad de la enfermedad se clasifica en una escala de 7 puntos que va desde 1 = nada en absoluto hasta 7 = entre los más extremadamente enfermos.
Línea de base, semana 6
Cambio en la puntuación del Cuestionario de experiencia familiar con autismo (AFEQ)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Formulario para padres/cuidadores utilizado para medir el impacto de las intervenciones sobre el autismo en la experiencia familiar y la calidad de vida. Los ítems se califican en una escala de 5 puntos donde 1=siempre y 5=nunca. La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 48 y 240; puntuaciones más bajas indican mejores resultados.
Línea de base, semana 6
Escala de cambio en la ansiedad para niños - Trastorno del espectro autista - Puntuación de versiones para padres (ASC-ASD-P)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Formulario de 24 elementos completado por padres/cuidadores desarrollado para detectar síntomas de ansiedad en jóvenes con TEA. Los ítems se califican en una escala de 4 puntos (0=nunca y 3=siempre). La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 0 y 72; puntuaciones más bajas indican menores síntomas de ansiedad.
Línea de base, semana 6
Escala de ansiedad para niños - Trastorno del espectro autista (ASC-ASD-C) - Versión infantil
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Formulario de 24 ítems completado por niños desarrollado para detectar síntomas de ansiedad en jóvenes con TEA. Los ítems se califican en una escala de 4 puntos (0=nunca y 3=siempre). La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 0 y 72; puntuaciones más bajas indican menores síntomas de ansiedad.
Línea de base, semana 6
Cambio en las impresiones clínicas globales del autismo de la Universidad Estatal de Ohio (OSU): gravedad
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Refleja la impresión de los médicos sobre la gravedad de la enfermedad en una escala de 7 puntos que va desde 1 = no presente hasta 7 autismo "clásico".
Línea de base, semana 6
Cambio en la puntuación de la escala de inflexibilidad conductual (BIS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Medida de 38 ítems completada por padres/cuidadores diseñada para evaluar patrones rígidos de comportamiento comúnmente asociados con el TEA. Los ítems se clasifican en una escala Likert de 6 puntos donde 0=Ningún problema y 5=Problema muy grave o extremo. La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 0 y 228; puntuaciones más altas indican una mayor inflexibilidad conductual.
Línea de base, semana 6
Cuestionario de cambios en las situaciones del hogar - Modificado para la puntuación del TEA (HSQ-ASD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
Cuestionario de 24 ítems completado por padres/cuidadores que mide el incumplimiento conductual en entornos cotidianos durante las últimas cuatro semanas. La gravedad del incumplimiento se califica en una escala Likert de 9 puntos (donde 1 = sin interrupción y 9 = interrupción frecuente/consistente). La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre 24 y 216; puntuaciones más altas indican un mayor incumplimiento conductual.
Línea de base, semana 6
Cambio en las fortalezas y debilidades de los síntomas del trastorno por déficit de atención con hiperactividad y la puntuación de comportamiento normal (SWAN)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
SWAN es una medida de 18 ítems completada por padres/cuidadores diseñada para evaluar los síntomas del TDAH en niños y adolescentes. Los ítems se califican en una escala Likert de 7 puntos, donde muy por debajo del promedio = 3, por debajo del promedio = 2, algo por debajo del promedio = 1, promedio = 0, algo por encima del promedio = -1, por encima del promedio = -2 y muy por encima del promedio = -3. La puntuación total es la suma de las respuestas y oscila entre -54 y 54; cuanto menor sea la puntuación, mayor será la gravedad de los síntomas del TDAH.
Línea de base, semana 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NYU Langone Health

Investigadores

  • Investigador principal: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

16 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

16 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

3 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 18-00250

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de participantes individuales que subyacen a los resultados informados en este artículo, después de la desidentificación (texto, tablas, figuras y apéndices).

Marco de tiempo para compartir IPD

Las propuestas pueden presentarse hasta 36 meses después de la publicación del artículo. Después de 36 meses, los datos estarán disponibles en el almacén de datos de la Universidad del investigador, pero sin más apoyo del investigador que los metadatos depositados. La información sobre el envío de solicitudes y el acceso a los datos se puede encontrar en (Se proporcionará el enlace).

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos estarán disponibles para cualquier propósito.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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