Cannabidiol för ASD Open Trial
30 maj 2024 uppdaterad av: NYU Langone Health
En fas 2-studie av Cannabidiol som en ny behandling för autismspektrumstörning hos barn och ungdomar
Detta är en 6-veckors öppen studie för att identifiera den optimala doseringen av cannabidiol (CBD) hos ungdomar med autismspektrumstörning (ASD) och för att identifiera primära och sekundära resultat för framtida kontrollerade studier. Den här studien utvärderar förändringar i symtom som vanligtvis är förknippade med ASD, eftersom bevis tyder på att CBD kan vara effektivt för att hantera svårigheter som irritabilitet och ångest, samtidigt som en godartad biverkningsprofil (AE) bibehålls hos barn och ungdomar.
30 manliga och kvinnliga deltagare med ASD i åldrarna 7 till 17 år rekryteras. Deltagarna har ett flytande tal och en uppskattad IQ som är större än eller lika med 80. Studieintervention är 98 % ren CBD. CBD är Greenwich Biosciences, Inc.s 100mg/ml oral lösning, varumärkesnamnet EPIDIOLEX. Först användes en Bayesian optimalt intervall (BOIN) design, så att deltagarna tilldelades kohorter av storlek 3 som fick doser på 3, 6 eller 9 mg/kg/dag, beroende på behandlingssvaret från deltagare i tidigare kohorter.
BOIN-designen avslutades efter den femte kohorten av deltagare, och de två lägre doserna, 3 och 6 mg/kg/dag, eliminerades. Den högsta dosen, 9 mg/kg/dag, testades inte. Därför kommer vi i efterföljande kohorter att undersöka 9 mg/kg/dag uteslutande hos upp till 15 ytterligare deltagare med samtidiga ASD och ADHD-diagnoser, eftersom denna kliniska profil verkar mest likna ungdomar klassificeras som responders inom BOIN-designen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
29
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 13 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga pediatriska öppenvårdspatienter i åldern mellan och med 7 till 17,9 år
- Diagnos av ASD bekräftad av ADOS-2 och DSM-5 kriterierna
- Diagnos av ADHD bekräftad av läkarens granskning av K-SADS-COMP och DSM-5 kriterier
- SRS-2 Total T-poäng på 66 eller högre
- CGI-S-poäng på 4 eller högre
- Fysiska undersökningar och laboratorieresultat som ligger inom normalområdet för deras ålder
- Flytande tal
- Beräknad IQ på minst 80
- Närvaro av en förälder/vårdnadshavare som kan ge sitt samtycke till deras deltagande och fullständiga bedömningar av barnets utveckling och beteende under hela studien
Exklusions kriterier:
- Historik eller aktuella tecken på signifikant nedsatt leverfunktion, definierat som 1) Alaninaminotransferas (ALT) och/eller aspartataminotransferas (ASAT) > 5 × övre normalgräns (ULN); 2) ALAT eller ASAT > 3 × ULN med samtidig total bilirubin > 2,0 × ULN; eller 3) ALAT eller ASAT ≥ 3 × ULN med utseende av trötthet, illamående, kräkningar, smärta eller ömhet i övre högra kvadranten, feber, hudutslag och/eller eosinofili
- Tidigare aktiv anfallsstörning eller epilepsi; patienter utan anfall i >5 år av antiepileptika och andra än okomplicerade feberkramper är inte uteslutna
- Exponering för prövningsmedel under de 30 dagarna innan prövningen inleds
- Behandling med CBD eller annan cannabinoid under de senaste två månaderna
- Nuvarande användning av läkemedel som metaboliseras huvudsakligen av CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 eller CYP2D6 isoenzymer. Metylfenidat är inte kontraindicerat.
- Historik av drogmissbruk inklusive marijuana/cannabisanvändning under de senaste 3 månaderna
- Positiva urinprovsresultat från drogscreening som indikerar närvaro av följande droger: THC, opiater, metamfetamin eller kokain
- Diagnos av en känd genetisk störning (t.ex. Prader-Willis syndrom, Angelmans syndrom, etc.).
- Aktiv suicidalitet (idéer och plan) är närvarande
- En aktuell psykiatrisk diagnos av bipolär sjukdom, major depressive disorder (MDD), psykos, schizofreni eller posttraumatisk stressyndrom (PTSD)
- Gravida eller ammande patienter eller patienter som inte accepterar att vara abstinenta eller använda preventivmedel
- Ett medicinskt tillstånd som allvarligt påverkar försökspersonens förmåga att delta i studien, stör genomförandet av studien, förvirrar tolkningen av studieresultat eller äventyrar försökspersonens välbefinnande
- Diagnos av Retts syndrom eller disintegrativ sjukdom i barndomen eller markant känselnedsättning som dövhet eller blindhet
- Försökspersoner som har haft förändringar i närstående hälsoterapier, beteendemässiga eller pedagogiska interventioner inom 4 veckor innan studiestart, andra än de som är kopplade till skollov
- Försökspersoner som har haft förändringar i icke-exkluderande psykotropa läkemedel inom 4 veckor efter att prövningen påbörjats
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 98% ren CBD
98% ren CBD.
CBD kommer att vara 100 mg/ml oral lösning från Greenwich Biosciences, Inc.
|
En Bayesian optimalt intervall (BOIN) design användes, så att deltagarna tilldelades kohorter av storlek 3 som fick doser på 3, 6 eller 9 mg/kg/dag, beroende på behandlingssvaret från deltagare i tidigare kohorter.
BOIN-designen har avslutats och två doser har testats och eliminerats (3 och 6 mg/kg/dag).
Vi undersöker nu uteslutande 9 mg/kg/dag.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression Scale-Improvement (CGI-I)
Tidsram: Vecka 6
|
Den läkarklassade CGI-I består av en fråga som frågar hur mycket en deltagares tillstånd har förändrats sedan baslinjen.
Frågan besvaras med hjälp av en 7-gradig Likert-skala, där 1 = mycket förbättrad; 2 = mycket förbättrad; 3 = minimalt förbättrad; 4 = ingen förändring; 5 = minimalt sämre; 6 = mycket sämre; och 7 = mycket sämre.
Totalpoängen är postens svar; lägre poäng tyder på större förbättring.
|
Vecka 6
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
OSU Autism Clinical Global Impressions: Improvement
Tidsram: Vecka 6
|
Återspeglar klinikernas intryck av förbättring på en 7-gradig skala som sträcker sig från 1=mycket förbättrad till 7=mycket mycket sämre.
|
Vecka 6
|
|
Change in Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS-2), School-Age Form Score
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
SRS-2 är ett frågeformulär med 65 punkter som bedömer social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen och repetitivt beteende. Objekt bedöms på en 4-gradig skala (från 1=inte sant till 4=nästan alltid sant). Råpoängen är summan av svaren och omvandlas till en T-poäng; den slutliga T-poängen har ett medelvärde på 50 poäng med en standardavvikelse på 10 poäng, där lägre poäng indikerar större social lyhördhet:
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i checklista för avvikande beteende (ABC) - Irritabilitetssubskalepoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
Subskalan ABC Irritabilitet består av 15 punkter betygsatta på en 4-gradig skala (från 0 = inga problem alls till 3 = problemet är allvarligt i graden).
Den totala poängen är summan av svaren och sträcker sig från 0 till 45; högre poäng indikerar större förekomst av irritabilitetsrelaterat beteende.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i skärm för barnångestrelaterade störningar (SCARED), överordnad versionspoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
SCARED, Parent-versionen är ett 41-objekt föräldrarapporteringsmått utvecklat för att mäta barns ångestsymtom.
Subskalor inkluderar somatiska symtom/paniksyndrom, generaliserat ångestsyndrom, separationsångest, social fobi och skolfobi.
Objekt bedöms på en 3-gradig skala som sträcker sig från 0=inte sant eller nästan aldrig sant till 2=mycket sant eller ofta sant.
Totalpoängen är summan av svaren och sträcker sig från 0 till 82; lägre poäng indikerar färre symtom på barnångest.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i sömnstörningsskalan för barn (SDSC) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
SDSC är en bedömning av deras barns sömn-vakna rytm som består av 26 delar av föräldrarna.
Frågeformuläret mäter störningar i att initiera och upprätthålla sömn, sömnandningsstörningar, störningar av upphetsning, sömnvågsövergångsstörningar, störningar av överdriven somnolens och sömnhyperhydros.
Föremålen betygsätts på en 5-gradig skala där 1=aldrig och 5=alltid (dagligen).
Den totala poängen är summan av svar och varierar från 26 till 130; lägre poäng indikerar hälsosammare sömn-vakna rytmer.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje upplagan (Vineland-3) Förälder/vårdgivare Form Betyg
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
Används för att mäta adaptiv funktion över tre kärndomäner (kommunikation, dagliga färdigheter och socialisering), och två valfria domäner (motoriska färdigheter och maladaptivt beteende); objekt betygsätts på en 3-gradig skala (0=aldrig; 1=ibland; 2=vanligtvis eller ofta).
Kärndomänerna summerar till en total sammansatt adaptivt beteende.
Utbudet av möjliga sammansatta poäng sträcker sig från 20-140, med en högre poäng som indikerar högre nivåer av adaptiv funktion.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
1-punktsbedömning av läkares intryck av sjukdomens svårighetsgrad.
Sjukdomens svårighetsgrad bedöms på en 7-gradig skala som sträcker sig från 1=inte alls till 7=bland de mest extremt sjuka.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
Förälder/vårdgivare-formulär som används för att mäta effekten av autisminterventioner på familjens erfarenhet och livskvalitet.
Objekten betygsätts på en 5-gradig skala där 1=alltid och 5=aldrig.
Totalpoängen är summan av svaren och sträcker sig från 48 - 240; lägre poäng indikerar bättre resultat.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i ångestskala för barn - Autismspektrumstörning - Poäng för föräldrarversioner (ASC-ASD-P)
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
24-objekt ifyllt formulär för föräldrar/vårdgivare utvecklat för att upptäcka symtom på ångest hos ungdomar med ASD.
Objekten betygsätts på en 4-gradig skala (0=aldrig och 3=alltid).
Totalpoängen är summan av svaren och sträcker sig från 0 till 72; lägre poäng indikerar mindre symtom på ångest.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Ångestskala för barn - Autismspektrumstörning (ASC-ASD-C) - Barnversion
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
24-objekt Barn-ifylld blankett utvecklad för att upptäcka symtom på ångest hos ungdomar med ASD.
Objekten betygsätts på en 4-gradig skala (0=aldrig och 3=alltid).
Totalpoängen är summan av svaren och sträcker sig från 0 till 72; lägre poäng indikerar mindre symtom på ångest.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i Ohio State University (OSU) Autism Kliniska globala intryck: Allvarlighet
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
Återspeglar läkarens intryck av sjukdomens svårighetsgrad på en 7-gradig skala från 1=inte närvarande till 7="klassisk" autism.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i Behavioural Inflexibility Scale (BIS)-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
Åtgärd med 38 punkter förälder/vårdgivare utformad för att bedöma stela beteendemönster som vanligtvis förknippas med ASD.
Föremål betygsätts på en 6-gradig Likert-skala där 0=Inte alls ett problem och 5=Mycket allvarligt eller extremt problem.
Den totala poängen är summan av svaren och sträcker sig från 0 till 228; högre poäng indikerar större beteendemässig inflexibilitet.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Ändring av frågeformulär för hemmasituationer - Modifierad för ASD (HSQ-ASD) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
Frågeformulär med 24 punkter ifyllt av föräldrar/vårdgivare som mäter beteendeavvikelse i vardagliga miljöer under de senaste fyra veckorna.
Allvarligheten av bristande efterlevnad bedöms på en 9-gradig Likert-skala (där 1 = inget avbrott och 9 = ofta/konsekvent avbrott).
Den totala poängen är summan av svar och varierar från 24 till 216; högre poäng indikerar större beteendeavvikelse.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i styrkor och svagheter av uppmärksamhetsbrist/hyperaktivitetsstörning symtom och normalt beteende (SWAN) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
SWAN är en åtgärd med 18 delar av föräldrar/vårdgivare som är utformad för att bedöma symtom på ADHD hos barn och ungdomar.
Föremål betygsätts på en 7-gradig Likert-skala, där långt under medel = 3, under medel = 2, något under medel = 1, medel = 0, något över medel = -1, över medel = -2 och långt över medel = -3.
Den totala poängen är summan av svar och varierar från -54 till 54; ju lägre poäng desto högre svårighetsgrad av ADHD-symtom.
|
Baslinje, vecka 6
|
|
Förändring i Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
|
RBS-R är en självrapport med 43 artiklar som används för att mäta omfattningen av repetitivt beteende hos barn. För varje objekt bedöms beteenden på en 4-gradig skala: 0-Beteende förekommer inte, 1-Beteende förekommer och är ett lindrigt problem, 2-Beteende förekommer och är ett måttligt problem, 3-Beteende förekommer och är ett allvarligt problem . På den sista frågan ombeds deltagarna att "klumpa ihop" alla beteenden som beskrivs i frågeformuläret och ge ett betyg för hur mycket problem dessa repetitiva beteenden är totalt sett, på en skala från 1-100: 1-Inte en problem alls, till 100-Så illa som du kan föreställa dig. En minskning av poängen indikerar att de repetitiva beteendena blev ett mindre problem totalt sett. Den totala poängen är summan av alla objekt och sträcker sig från 0 till 229. |
Baslinje, vecka 6
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 mars 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
4 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
4 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 april 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 april 2019
Första postat (Faktisk)
3 april 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 maj 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 maj 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 18-00250
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Individuella deltagardata som ligger till grund för resultaten som redovisas i denna artikel, efter avidentifiering (text, tabeller, figurer och bilagor).
Tidsram för IPD-delning
Förslag kan lämnas in upp till 36 månader efter artikelns publicering.
Efter 36 månader kommer data att finnas tillgänglig i utredarens universitets datalager men utan utredarstöd annat än deponerad metadata.
Information om att skicka in förfrågningar och komma åt data kan hittas på (länk tillhandahålls).
Kriterier för IPD Sharing Access
Data kommer att vara tillgängliga för alla ändamål.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .