Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kannabidiol w otwartej próbie ASD

30 maja 2024 zaktualizowane przez: NYU Langone Health

Faza 2 badania kannabidiolu jako nowej metody leczenia zaburzeń ze spektrum autyzmu u dzieci i młodzieży

Jest to 6-tygodniowa otwarta próba mająca na celu określenie optymalnej dawki kannabidiolu (CBD) u młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) oraz określenie głównych i drugorzędowych wyników dla przyszłych kontrolowanych badań. Badanie to ocenia zmianę objawów powszechnie związanych z ASD, ponieważ dowody sugerują, że CBD może być skuteczne w rozwiązywaniu trudności, takich jak drażliwość i niepokój, przy jednoczesnym utrzymaniu łagodnego profilu działań niepożądanych (AE) u dzieci i młodzieży.

Trwa rekrutacja 30 uczestników płci męskiej i żeńskiej z ASD w wieku od 7 do 17 lat. Uczestnicy mają płynną mowę i szacowane IQ większe lub równe 80. Interwencja badawcza to 98% czystego CBD. CBD to roztwór doustny o stężeniu 100 mg/ml firmy Greenwich Biosciences, Inc., o nazwie handlowej EPIDIOLEX. Najpierw zastosowano układ optymalnego przedziału Bayesa (BOIN), tak że uczestników przydzielono do kohort wielkości 3, otrzymujących dawki 3, 6 lub 9 mg/kg/dobę, w zależności od odpowiedzi na leczenie uczestników z poprzednich kohort.

Projekt BOIN zakończył się po piątej kohorcie uczestników, a dwie niższe dawki, 3 i 6 mg/kg/dzień, zostały wyeliminowane. Najwyższa dawka, 9 mg/kg/dzień, nie była badana. Dlatego w kolejnych kohortach będziemy badać dawkę 9 mg/kg/dobę wyłącznie u maksymalnie 15 dodatkowych uczestników ze współwystępującymi diagnozami ASD i zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD), ponieważ ten profil kliniczny wydaje się najbardziej przypominać młodość sklasyfikowani jako respondenci w ramach projektu BOIN.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ambulatoryjni pediatryczni płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 7 do 17,9 lat włącznie
  • Rozpoznanie ASD potwierdzone kryteriami ADOS-2 i DSM-5
  • Diagnoza ADHD potwierdzona przez klinicystów na podstawie kryteriów K-SADS-COMP i DSM-5
  • SRS-2 Całkowity wynik T 66 lub wyższy
  • Wynik CGI-S 4 lub wyższy
  • Badanie fizykalne i wyniki badań laboratoryjnych, które mieszczą się w normalnym zakresie dla ich wieku
  • Płynna mowa
  • Szacunkowe IQ co najmniej 80
  • Obecność rodzica/opiekuna prawnego, który jest w stanie wyrazić zgodę na ich udział i pełną ocenę dotyczącą rozwoju i zachowania dziecka w trakcie całego badania

Kryteria wyłączenia:

  • Występowanie w wywiadzie lub obecne dowody znacznego upośledzenia czynności wątroby, zdefiniowane jako 1) aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 5 × górna granica normy (GGN); 2) ALT lub AST > 3 × GGN z towarzyszącym stężeniem bilirubiny całkowitej > 2,0 × GGN; lub 3) AlAT lub AspAT ≥ 3 × GGN z pojawieniem się zmęczenia, nudności, wymiotów, bólu lub tkliwości w prawym górnym kwadrancie, gorączki, wysypki i/lub eozynofilii
  • Historia aktywnego zaburzenia napadowego lub padaczki; pacjenci bez napadów przez ponad 5 lat bez leków przeciwpadaczkowych i inne niż niepowikłane drgawki gorączkowe nie są wykluczeni
  • Kontakt z jakimkolwiek agentem badanym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania
  • Leczenie CBD lub innym kannabinoidem w ciągu ostatnich dwóch miesięcy
  • Obecne stosowanie leków metabolizowanych głównie przez izoenzymy CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 lub CYP2D6. Metylofenidat nie jest przeciwwskazany.
  • Historia nadużywania narkotyków, w tym używania marihuany/konopi indyjskich w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Dodatni wynik próbki moczu z badania przesiewowego na obecność narkotyków wskazujący na obecność następujących narkotyków: THC, opiatów, metamfetaminy lub kokainy
  • Rozpoznanie znanej choroby genetycznej (np. zespół Pradera-Williego, zespół Angelmana itp.).
  • Aktywne samobójstwo (pomysły i plany) jest obecne
  • Aktualna diagnoza psychiatryczna choroby afektywnej dwubiegunowej, dużej depresji (MDD), psychozy, schizofrenii lub zespołu stresu pourazowego (PTSD)
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią lub pacjentki, które nie zgodzą się na abstynencję lub stosowanie antykoncepcji
  • Stan chorobowy, który poważnie wpływa na zdolność uczestnika do udziału w badaniu, zakłóca prowadzenie badania, zakłóca interpretację wyników badania lub zagraża dobru uczestnika
  • Rozpoznanie zespołu Retta lub dziecięcego zaburzenia dezintegracyjnego lub znacznego upośledzenia sensorycznego, takiego jak głuchota lub ślepota
  • Uczestnicy, u których dokonano zmian w pokrewnych terapiach zdrowotnych, interwencjach behawioralnych lub edukacyjnych w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania, innych niż te związane z wakacjami szkolnymi
  • Pacjenci, u których nastąpiła zmiana niewykluczających leków psychotropowych w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 98% czystego CBD
98% czystego CBD. CBD będzie roztworem doustnym o stężeniu 100 mg/ml dostarczonym przez Greenwich Biosciences, Inc.
Lek: 98% czystego CBD
Zastosowano układ optymalnego przedziału Bayesa (BOIN), tak że uczestników przydzielono do kohort wielkości 3, otrzymujących dawki 3, 6 lub 9 mg/kg/dzień, w zależności od odpowiedzi na leczenie uczestników z poprzednich kohort. Projekt BOIN został zakończony, a dwie dawki zostały przetestowane i wyeliminowane (3 i 6 mg/kg/dzień). Obecnie badamy wyłącznie 9 mg/kg/dzień.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa globalnej skali wrażeń klinicznych (CGI-I)
Ramy czasowe: Tydzień 6
Ocena CGI-I oceniana przez lekarza obejmuje jedno pytanie, w jakim stopniu stan uczestnika zmienił się od wartości wyjściowych. Na to pytanie odpowiada się w 7-punktowej skali Likerta, gdzie 1 = bardzo duża poprawa; 2 = znacznie ulepszone; 3 = minimalnie poprawiony; 4 = bez zmian; 5 = minimalnie gorszy; 6 = znacznie gorzej; i 7 = bardzo dużo gorzej. Całkowity wynik to odpowiedź na pytanie; niższe wyniki wskazują na większą poprawę.
Tydzień 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalne wrażenia kliniczne autyzmu OSU: poprawa
Ramy czasowe: Tydzień 6
Odzwierciedla wrażenia klinicystów dotyczące poprawy na 7-stopniowej skali od 1 = bardzo dużo do 7 = bardzo dużo gorzej.
Tydzień 6
Zmiana Skali Reagowania Społecznego, wydanie 2 (SRS-2), Wynik w formularzu dla wieku szkolnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6

SRS-2 to 65-elementowy kwestionariusz oceniający świadomość społeczną, poznanie społeczne, komunikację społeczną, motywację społeczną oraz ograniczone zainteresowania i powtarzalne zachowania. Pozycje są oceniane w 4-punktowej skali (od 1 = nieprawda do 4 = prawie zawsze prawda). Surowy wynik jest sumą odpowiedzi i jest konwertowany na wynik T; końcowy wynik T ma średnią 50 punktów z odchyleniem standardowym wynoszącym 10 punktów, gdzie niższe wyniki wskazują na większą responsywność społeczną:

  • Mniej niż lub równo 59 = wpływ objawów niewielki lub żaden
  • Między 60 a 65 rokiem życia = Łagodne lub umiarkowane deficyty w interakcjach społecznych
  • Między 66 a 75 rokiem życia = Umiarkowany deficyt w interakcjach społecznych
  • Większe lub równe 76 = poważne
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Lista kontrolna zmiany nieprawidłowego zachowania (ABC) – wynik podskali drażliwości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
Podskala Drażliwości ABC składa się z 15 pozycji ocenianych w 4-punktowej skali (od 0 = brak problemu do 3 = problem jest poważny). Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i mieści się w przedziale od 0 do 45; wyższe wyniki wskazują na większą obecność zachowań związanych z drażliwością.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana w ekranie dotyczącym zaburzeń lękowych u dzieci (SCARED), ocena wersji dla rodziców
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
Wersja SCARED, wersja dla rodziców to 41-elementowy miernik w formie raportu dla rodziców, opracowany w celu pomiaru objawów lęku u dzieci. Podskale obejmują objawy somatyczne/zespół paniki, uogólnione zaburzenie lękowe, lęk separacyjny, fobię społeczną i fobię szkolną. Pozycje są oceniane w 3-punktowej skali od 0 = nieprawdziwe lub prawie nigdy prawdziwe do 2 = bardzo prawdziwe lub często prawdziwe. Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i mieści się w przedziale od 0 do 82; niższe wyniki wskazują na mniejsze objawy lęku u dzieci.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana wyniku w skali zaburzeń snu dla dzieci (SDSC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
SDSC to 26-elementowa, wypełniana przez rodziców ocena rytmu snu i czuwania ich dziecka. Kwestionariusz służy do oceny zaburzeń zapoczątkowania i utrzymania snu, zaburzeń oddychania podczas snu, zaburzeń pobudzenia, zaburzeń przechodzenia między snem a czuwaniem, zaburzeń nadmiernej senności i nadmiernej potliwości podczas snu. Pozycje oceniane są w 5-punktowej skali, gdzie 1 = nigdy, a 5 = zawsze (codziennie). Wynik całkowity jest sumą odpowiedzi i waha się od 26 do 130; niższe wyniki wskazują na zdrowszy rytm snu i czuwania.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana w Skalach Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie trzecie (Vineland-3), Wynik w formularzu dla rodziców/opiekunów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
Służy do pomiaru funkcjonowania adaptacyjnego w trzech podstawowych domenach (komunikacja, umiejętności życia codziennego i socjalizacja) oraz dwóch domenach opcjonalnych (umiejętności motoryczne i zachowania nieprzystosowawcze); pozycje oceniane są w 3-punktowej skali (0=nigdy; 1=czasami; 2=zwykle lub często). Domeny podstawowe sumują się do całkowitego kompozytu zachowań adaptacyjnych. Zakres możliwych wyników złożonych mieści się w przedziale 20-140, przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana globalnego wyniku CGI-S (Clinical Impression-Score).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
1-punktowa ocena opinii klinicystów na temat ciężkości choroby. Ciężkość choroby ocenia się w 7-punktowej skali od 1 = wcale do 7 = wśród najciężej chorych.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana wyniku w kwestionariuszu doświadczeń rodzinnych związanych z autyzmem (AFEQ).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
Formularz rodzica/opiekuna używany do pomiaru wpływu interwencji autystycznych na doświadczenia rodzinne i jakość życia. Pozycje są oceniane w 5-punktowej skali, gdzie 1 = zawsze, a 5 = nigdy. Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i mieści się w przedziale od 48 do 240; niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana skali lęku u dzieci – Zaburzenia ze spektrum autyzmu – Wersja dla rodziców (ASC-ASD-P) Wynik
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
Formularz wypełniany przez rodzica/opiekuna, składający się z 24 pozycji, opracowany w celu wykrycia objawów lęku u młodzieży z ASD. Pozycje są oceniane w 4-punktowej skali (0 = nigdy i 3 = zawsze). Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i mieści się w przedziale od 0 do 72; niższe wyniki wskazują na mniejsze objawy lęku.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Skala lęku dla dzieci – zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASC-ASD-C) – wersja dla dzieci
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
Formularz wypełniany przez dziecko, składający się z 24 pozycji, opracowany w celu wykrywania objawów lęku u młodzieży z ASD. Pozycje są oceniane w 4-punktowej skali (0 = nigdy i 3 = zawsze). Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i mieści się w przedziale od 0 do 72; niższe wyniki wskazują na mniejsze objawy lęku.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana na Uniwersytecie Stanowym Ohio (OSU) Kliniczne ogólne wrażenia z autyzmu: Nasilenie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
Odzwierciedla wrażenia klinicysty dotyczące ciężkości choroby w 7-punktowej skali od 1 = brak do 7 = „klasyczny” autyzm.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana wyniku w Skali Nieelastyczności Zachowania (BIS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
38-elementowa ankieta wypełniana przez rodzica/opiekuna, zaprojektowana w celu oceny sztywnych wzorców zachowań powszechnie kojarzonych z ASD. Pozycje oceniane są w 6-punktowej skali Likerta, gdzie 0 = w ogóle nie stanowi problemu, a 5 = bardzo poważny lub ekstremalny problem. Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i mieści się w przedziale od 0 do 228; wyższe wyniki wskazują na większą sztywność behawioralną.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Kwestionariusz zmiany sytuacji domowej – zmodyfikowany pod kątem wyniku ASD (HSQ-ASD).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
24-elementowy kwestionariusz wypełniany przez rodziców/opiekunów, mierzący nieprzestrzeganie zaleceń behawioralnych w codziennych sytuacjach w ciągu ostatnich czterech tygodni. Dotkliwość niezgodności ocenia się w 9-punktowej skali Likerta (gdzie 1 = brak zakłóceń, a 9 = częste/konsekwentne przerwy). Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i waha się od 24 do 216; wyższe wyniki wskazują na większą niezgodność behawioralną.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana mocnych i słabych stron objawów zespołu deficytu uwagi/nadpobudliwości oraz punktacji normalnego zachowania (SWAN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6
SWAN to 18-elementowy kwestionariusz wypełniany przez rodzica/opiekuna, mający na celu ocenę objawów ADHD u dzieci i młodzieży. Pozycje są oceniane w 7-punktowej skali Likerta, gdzie znacznie poniżej średniej = 3, poniżej średniej = 2, nieco poniżej średniej = 1, średnio = 0, nieco powyżej średniej = -1, powyżej średniej = -2 i znacznie powyżej średniej = -3. Całkowity wynik jest sumą odpowiedzi i waha się od -54 do 54; im niższy wynik, tym większe nasilenie objawów ADHD.
Wartość wyjściowa, tydzień 6
Zmiana wyniku w skorygowanej skali zachowań powtarzalnych (RBS-R).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6

RBS-R to składający się z 43 pozycji kwestionariusz służący do pomiaru zakresu powtarzalnych zachowań u dzieci. Dla każdej pozycji zachowania są oceniane w 4-punktowej skali: 0 – Zachowanie nie występuje, 1 – Zachowanie występuje i jest łagodnym problemem, 2 – Zachowanie występuje i jest umiarkowanym problemem, 3 – Zachowanie występuje i jest poważnym problemem . W przypadku ostatniego pytania uczestnicy proszeni są o „zsumowanie” wszystkich zachowań opisanych w kwestionariuszu i przedstawienie oceny, jak duży problem stanowią te powtarzające się zachowania w skali od 1 do 100: 1 – Nie w ogóle problem, do 100 – Tak źle, jak możesz sobie wyobrazić. Spadek wyników wskazuje, że powtarzalne zachowania stały się ogólnie mniejszym problemem.

Całkowity wynik jest sumą wszystkich pozycji i mieści się w zakresie od 0 do 229.
Wartość wyjściowa, tydzień 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 18-00250

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w tym artykule, po deidentyfikacji (tekst, tabele, ryciny i załączniki).

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski można składać do 36 miesięcy od daty publikacji artykułu. Po 36 miesiącach dane będą dostępne w hurtowni danych uczelni badacza, ale bez wsparcia badacza innego niż zdeponowane metadane. Informacje dotyczące składania wniosków i dostępu do danych znajdują się pod adresem (Link do podania).

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane będą dostępne w dowolnym celu.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na 98% czystego CBD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj