用于 ASD 公开试验的大麻二酚
2024年5月30日 更新者：NYU Langone Health
大麻二酚作为儿童和青少年自闭症谱系障碍新疗法的 2 期研究
这是一项为期 6 周的开放式试验，旨在确定患有自闭症谱系障碍 (ASD) 青少年的大麻二酚 (CBD) 的最佳剂量，并确定未来对照研究的主要和次要结果。 这项研究评估了通常与 ASD 相关的症状变化，因为有证据表明 CBD 可能有效解决烦躁和焦虑等困难，同时在儿童和青少年中保持良性不良反应 (AE) 特征。
正在招募 30 名年龄在 7 至 17 岁之间的 ASD 男性和女性参与者。 参与者具有流利的语言和大于或等于 80 的估计智商。研究干预是 98% 的纯 CBD。 CBD 是 Greenwich Biosciences, Inc. 的 100mg/mL 口服液，商品名为 EPIDIOLEX。 首先，使用贝叶斯最佳间隔 (BOIN) 设计，这样参与者被分配到 3 号队列，接受 3、6 或 9 mg/kg/天的剂量，具体取决于先前队列中参与者的治疗反应。
BOIN 设计在第五组参与者之后结束，两个较低的剂量，3 和 6 mg/kg/天，被淘汰。 最高剂量 9 mg/kg/day 未测试。 因此，在随后的队列中，我们将在多达 15 名同时患有 ASD 和注意力缺陷/多动障碍 (ADHD) 诊断的参与者中专门检查 9 mg/kg/天，因为这种临床特征似乎最接近青年在 BOIN 设计中被归类为响应者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
29
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 7至17.9岁（含）的男性或女性儿科门诊患者
- ADOS-2 和 DSM-5 标准确认的 ASD 诊断
- 由临床医生审查 K-SADS-COMP 和 DSM-5 标准确认的 ADHD 诊断
- SRS-2 总 T 分数为 66 或更高
- CGI-S 分数为 4 或更高
- 身体检查和化验结果在其年龄的正常范围内
- 口语流利
- 估计智商至少为 80
- 父母/法定监护人在场，能够同意他们参与并完成有关儿童在整个研究过程中的发育和行为的评估
排除标准：
- 肝功能显着受损的历史或当前证据，定义为 1) 丙氨酸转氨酶 (ALT) 和/或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 5 × 正常上限 (ULN)； 2) ALT 或 AST > 3 × ULN 伴有总胆红素 > 2.0 × ULN；或 3) ALT 或 AST ≥ 3 × ULN，伴有疲劳、恶心、呕吐、右上腹疼痛或压痛、发烧、皮疹和/或嗜酸性粒细胞增多
- 活动性癫痫症或癫痫病史；患者停用抗癫痫药后 5 年以上无癫痫发作，不排除无并发症的热性惊厥
- 在试验开始前 30 天内接触任何研究药物
- 在前两个月内接受过 CBD 或其他大麻素治疗
- 当前使用主要由 CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP3A4 或 CYP2D6 同工酶代谢的药物。 哌醋甲酯没有禁忌症。
- 药物滥用史，包括过去 3 个月内吸食大麻/大麻
- 药物筛查的阳性尿液样本结果表明存在以下药物：四氢大麻酚、阿片类药物、甲基苯丙胺或可卡因
- 已知遗传疾病的诊断（例如，Prader-Willi 综合症、Angelman 综合症等）。
- 存在主动自杀（想法和计划）
- 目前患有双相情感障碍、重度抑郁症 (MDD)、精神病、精神分裂症或创伤后应激障碍 (PTSD) 的精神病学诊断
- 怀孕或哺乳期患者或不同意戒酒或避孕的患者
- 严重影响受试者参与研究的能力、干扰研究的进行、混淆研究结果的解释或危及受试者的健康的医疗状况
- 雷特综合症或儿童瓦解性障碍或明显的感觉障碍（如耳聋或失明）的诊断
- 在试验开始前 4 周内在相关健康疗法、行为或教育干预方面发生变化的受试者，与学校假期相关的除外
- 试验开始后 4 周内非排他性精神药物发生变化的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：98% 纯 CBD
98% 纯 CBD。
CBD 将由 Greenwich Biosciences, Inc. 提供 100mg/mL 口服溶液。
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使用贝叶斯最佳间隔 (BOIN) 设计，这样参与者被分配到 3 号队列，接受 3、6 或 9 mg/kg/天的剂量，具体取决于先前队列中参与者的治疗反应。
BOIN 设计已经结束，并且已经测试并取消了两种剂量（3 和 6 mg/kg/天）。
我们现在专门检查 9 mg/kg/天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床总体印象量表-改进 (CGI-I)
大体时间：第 6 周
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医生评定的 CGI-I 包括一个问题，询问参与者的病情自基线以来发生了多少变化。
该项目使用 7 点李克特量表进行回答，其中 1 = 改善很大； 2 = 改善很多； 3 = 略有改善； 4 = 没有变化； 5=最差； 6 = 更糟； 7 = 非常糟糕。
总分即为项目反应；分数越低表明进步越大。
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第 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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OSU 自闭症临床全球印象：改善
大体时间：第 6 周
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反映临床医生对改进的印象，采用 7 分制，范围从 1 = 非常好到 7 = 非常差。
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第 6 周
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社会反应量表变化，第二版 (SRS-2)，学龄表分数
大体时间：基线，第 6 周
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SRS-2 是一份包含 65 项的调查问卷，评估社会意识、社会认知、社会沟通、社会动机以及限制兴趣和重复行为。 项目按 4 分制评分（范围从 1 = 不正确到 4 = 几乎总是正确）。 原始分数是回答的总和，并转换为 T 分数；最终 T 分数的平均值为 50 分，标准差为 10 分，分数越低表明社交反应能力越高：
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基线，第 6 周
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异常行为变化检查表 (ABC) - 烦躁分量表评分
大体时间：基线，第 6 周
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ABC 易怒子量表包含 15 个项目，按 4 分制评分（范围从 0 = 完全没有问题到 3 = 问题严重程度）。
总分是所有回答的总分，范围从 0 到 45；分数越高表明存在越多的与烦躁相关的行为。
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基线，第 6 周
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儿童焦虑相关疾病（SCARED）筛查的变化，家长版本评分
大体时间：基线，第 6 周
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SCARED 家长版是一项包含 41 项家长报告的措施，旨在衡量儿童焦虑症状。
子量表包括躯体症状/恐慌症、广泛性焦虑症、分离焦虑症、社交恐惧症和学校恐惧症。
项目按 3 分制评分，范围从 0=不真实或几乎不真实到 2=非常真实或经常真实。
总分是所有回答的总分，范围从 0 到 82；分数越低表明儿童焦虑症状越轻。
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基线，第 6 周
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儿童睡眠障碍量表 (SDSC) 分数变化
大体时间：基线，第 6 周
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SDSC 是一项由家长完成的针对孩子睡眠-觉醒节律的 26 项评估。
该问卷测量睡眠启动和维持障碍、睡眠呼吸障碍、觉醒障碍、睡眠觉醒转换障碍、过度嗜睡障碍和睡眠多汗症。
项目按 5 分制评分，其中 1=从不，5=总是（每天）。
总分为26分至130分；较低的分数表明更健康的睡眠-觉醒节律。
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基线，第 6 周
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Vineland 适应行为量表变化，第三版 (Vineland-3) 家长/看护者表格评分
大体时间：基线，第 6 周
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用于衡量三个核心领域（沟通、日常生活技能和社交）和两个可选领域（运动技能和适应不良行为）的适应性功能；项目按 3 分制评分（0=从不；1=有时；2=通常或经常）。
核心领域总计为一个完整的适应性行为组合。
可能的综合分数范围为 20-140，分数越高表明适应性功能水平越高。
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基线，第 6 周
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临床总体印象严重程度 (CGI-S) 评分的变化
大体时间：基线，第 6 周
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临床医生对疾病严重程度印象的一项评估。
疾病严重程度按 7 级评分，范围从 1 = 完全没有到 7 = 病情最严重。
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基线，第 6 周
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自闭症家庭经历问卷 (AFEQ) 分数变化
大体时间：基线，第 6 周
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家长/看护者表格用于衡量自闭症干预措施对家庭经历和生活质量的影响。
项目按 5 分制评分，其中 1=总是，5=从不。
总分是所有回答的总分，范围为 48 - 240；分数越低表明结果越好。
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基线，第 6 周
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儿童焦虑量表的变化 - 自闭症谱系障碍 - 家长版本 (ASC-ASD-P) 评分
大体时间：基线，第 6 周
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由家长/看护者填写的 24 项表格旨在检测自闭症谱系障碍 (ASD) 青少年的焦虑症状。
项目按 4 分制评分（0=从不，3=总是）。
总分是所有回答的总分，范围从 0 到 72；分数越低表明焦虑症状越轻。
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基线，第 6 周
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儿童焦虑量表 - 自闭症谱系障碍 (ASC-ASD-C) - 儿童版
大体时间：基线，第 6 周
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儿童填写的 24 项表格旨在检测自闭症谱系障碍 (ASD) 青少年的焦虑症状。
项目按 4 分制评分（0=从不，3=总是）。
总分是所有回答的总分，范围从 0 到 72；分数越低表明焦虑症状越轻。
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基线，第 6 周
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俄亥俄州立大学 (OSU) 自闭症临床总体印象的变化：严重程度
大体时间：基线，第 6 周
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反映了临床医生对疾病严重程度的印象，分为 7 级，范围从 1=不存在到 7=“典型”自闭症。
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基线，第 6 周
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行为不灵活量表 (BIS) 分数的变化
大体时间：基线，第 6 周
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家长/看护者完成的 38 项测量旨在评估通常与 ASD 相关的严格行为模式。
项目按照 6 点李克特量表进行评级，其中 0=根本不是问题，5=非常严重或极端问题。
总分是所有回答的总分，范围从 0 到 228；分数越高表明行为越不灵活。
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基线，第 6 周
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家庭情况变化调查问卷 - 针对 ASD (HSQ-ASD) 分数进行修改
大体时间：基线，第 6 周
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由家长/看护者完成的 24 项调查问卷，衡量过去 4 周内日常环境中的不合规行为。
不合规的严重程度采用 9 点李克特量表进行评级（其中 1 = 无中断，9 = 频繁/持续中断）。
总分是所有回答的总分，范围为 24 至 216；分数越高表明行为不合规程度越高。
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基线，第 6 周
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注意力缺陷/多动症症状和正常行为 (SWAN) 评分的优点和缺点的变化
大体时间：基线，第 6 周
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SWAN 是一项由家长/看护者完成的 18 项测量，旨在评估儿童和青少年的 ADHD 症状。
项目采用 7 点李克特量表进行评分，其中远低于平均水平 = 3、低于平均水平 = 2、略低于平均水平 = 1、平均 = 0、略高于平均水平 = -1、高于平均水平 = -2 和远高于平均水平=-3。
总分是回答的总和，范围从-54到54；分数越低，多动症症状的严重程度越高。
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基线，第 6 周
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重复行为量表修订版 (RBS-R) 分数的变化
大体时间：基线，第 6 周
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RBS-R 是一份包含 43 项的自我报告，用于衡量儿童重复行为的程度。 对于每个项目，行为按 4 分制评分：0-行为未发生，1-行为发生且为轻度问题，2-行为发生且为中度问题，3-行为发生且为严重问题。 对于最后一个问题，参与者被要求将调查问卷中描述的所有行为“集中在一起”，并提供这些重复行为总体上的问题程度的评级，评分范围为 1-100：1-不是根本没有问题，到100-正如你能想象的那样糟糕。 分数的下降表明重复行为总体上不再是一个问题。 总分是所有项目的总分，范围从0到229。 |
基线，第 6 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Francisco X Castellanos, MD、New York Langone Health
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月12日
初级完成 (实际的)
2023年5月4日
研究完成 (实际的)
2023年5月4日
研究注册日期
首次提交
2019年4月1日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月2日
首次发布 (实际的)
2019年4月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月30日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在去标识化后，作为本文报告结果基础的个人参与者数据（文本、表格、数字和附录）。
IPD 共享时间框架
提案可在文章发表后最多 36 个月内提交。
36 个月后，数据将在研究者所在大学的数据仓库中可用，但除了存放的元数据外，没有研究者的支持。
有关提交请求和访问数据的信息，请访问（提供链接）。
IPD 共享访问标准
数据将可用于任何目的。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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