ASD 공개 시험용 Cannabidiol
2024년 5월 30일 업데이트: NYU Langone Health
소아 및 청소년의 자폐 스펙트럼 장애에 대한 새로운 치료법으로서 칸나비디올에 대한 2상 연구
이것은 자폐 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 청소년에서 칸나비디올(CBD)의 최적 용량을 확인하고 향후 통제 연구를 위한 1차 및 2차 결과를 확인하기 위한 6주 공개 시험입니다. 이 연구는 CBD가 어린이와 청소년의 양성 부작용(AE) 프로필을 유지하면서 과민성 및 불안과 같은 어려움을 해결하는 데 효과적일 수 있음을 시사하는 증거에 따라 ASD와 일반적으로 관련된 증상의 변화를 평가합니다.
7세에서 17세 사이의 ASD를 가진 30명의 남녀 참가자를 모집하고 있습니다. 참가자는 유창한 언어와 예상 IQ가 80 이상입니다. 연구 개입은 98% 순수 CBD입니다. CBD는 Greenwich Biosciences, Inc.의 100mg/mL 경구 용액, 상품명 EPIDIOLEX입니다. 먼저 베이지안 최적 간격(BOIN) 설계를 사용하여 참가자를 이전 코호트 참가자의 치료 반응에 따라 3, 6 또는 9mg/kg/일의 용량을 받는 크기 3의 코호트에 할당했습니다.
BOIN 설계는 참가자의 다섯 번째 코호트 후에 종료되었으며 두 가지 더 낮은 용량인 3 및 6mg/kg/일은 제거되었습니다. 가장 높은 용량인 9mg/kg/일은 테스트되지 않았습니다. 따라서 후속 코호트에서는 동시 발생 ASD 및 주의력 결핍/과잉 행동 장애(ADHD) 진단이 있는 최대 15명의 추가 참가자에 대해 독점적으로 9mg/kg/일을 조사할 것입니다. 이 임상 프로필이 청소년과 가장 유사하기 때문입니다. BOIN 설계 내에서 응답자로 분류됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
29
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone Health
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 7세 이상 17.9세 이하의 남성 또는 여성 소아과 외래 환자
- ADOS-2 및 DSM-5 기준으로 확인된 ASD 진단
- K-SADS-COMP 및 DSM-5 기준의 임상적 검토를 통해 확인된 ADHD 진단
- SRS-2 총 T 점수 66 이상
- CGI-S 점수 4 이상
- 연령에 맞는 정상 범위 내의 신체 검사 및 실험실 결과
- 유창한 연설
- 최소 80의 예상 IQ
- 참여에 동의하고 연구 전반에 걸쳐 아동의 발달 및 행동에 관한 평가를 완료할 수 있는 부모/법적 보호자의 존재
제외 기준:
- 1) ALT(Alanine aminotransferase) 및/또는 AST(aspartate aminotransferase) > 5 × 정상 상한(ULN); 2) 총 빌리루빈 > 2.0 × ULN이 수반되는 ALT 또는 AST > 3 × ULN; 또는 3) ALT 또는 AST ≥ 3 × ULN, 피로, 메스꺼움, 구토, 우상복부 통증 또는 압통, 발열, 발진 및/또는 호산구증가증
- 활동성 발작 장애 또는 간질의 병력; 항경련제 중단 >5년 동안 발작이 없는 환자 및 합병증이 없는 열성 발작 이외의 환자는 제외되지 않습니다.
- 시험 개시 전 30일 동안 조사 대상자에 대한 노출
- 이전 2개월 이내에 CBD 또는 기타 칸나비노이드 치료
- 주로 CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 또는 CYP2D6 동종효소에 의해 대사되는 약물의 현재 사용. 메틸페니데이트는 금기 사항이 아닙니다.
- 지난 3개월 동안 마리화나/대마초 사용을 포함한 약물 남용 이력
- 다음 약물의 존재를 나타내는 약물 스크리닝에서 양성 소변 샘플 결과: THC, 아편제, 메스암페타민 또는 코카인
- 알려진 유전 질환의 진단(예: 프래더-윌리 증후군, 엔젤만 증후군 등).
- 능동적 자살(생각과 계획)이 있음
- 현재 양극성 장애, 주요 우울 장애(MDD), 정신병, 정신분열증 또는 외상 후 스트레스 장애(PTSD)에 대한 정신과 진단
- 임신 또는 수유중인 환자 또는 금욕 또는 피임법 사용에 동의하지 않는 환자
- 피험자의 연구 참여 능력에 심각한 영향을 미치거나, 연구 수행을 방해하거나, 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나, 피험자의 안녕을 위태롭게 하는 의학적 상태
- 레트 증후군 또는 소아기 붕괴성 장애 또는 난청 또는 실명과 같은 현저한 감각 장애의 진단
- 시험 시작 전 4주 이내에 연합 건강 요법, 행동 또는 교육적 개입에 변화가 있었던 피험자, 방학과 관련된 것 제외
- 임상시험 시작 4주 이내에 비배제적 향정신성 약물을 변경한 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 98% 순수 CBD
98% 순수 CBD.
CBD는 Greenwich Biosciences, Inc.에서 제공하는 100mg/mL 경구 용액입니다.
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베이지안 최적 간격(BOIN) 설계를 사용하여 이전 코호트 참가자의 치료 반응에 따라 참가자를 3, 6 또는 9mg/kg/일의 용량을 받는 크기 3의 코호트에 할당했습니다.
BOIN 설계가 종료되었으며 두 가지 용량이 테스트 및 제거되었습니다(3 및 6mg/kg/일).
우리는 현재 9mg/kg/일을 독점적으로 검사하고 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 전반적 인상 척도 개선(CGI-I)
기간: 6주차
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의사가 평가한 CGI-I는 참가자의 상태가 기준선 이후 얼마나 변했는지 묻는 하나의 질문으로 구성됩니다.
해당 항목은 7점 Likert 척도를 사용하여 응답됩니다. 여기서 1 = 매우 향상되었습니다. 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6 = 훨씬 나쁨; 7 = 매우 더 나쁨.
총점은 항목 응답입니다. 점수가 낮을수록 개선 정도가 크다는 의미입니다.
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6주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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OSU 자폐증 임상 글로벌 인상: 개선
기간: 6주차
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1=매우 많이 개선됨에서 7=매우 많이 나빠짐 범위의 7점 척도에서 개선에 대한 임상의의 인상을 반영합니다.
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6주차
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사회적 반응 척도의 변화, 제2판(SRS-2), 학령기 양식 점수
기간: 기준선, 6주차
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SRS-2는 사회적 인식, 사회적 인지, 사회적 의사소통, 사회적 동기 부여, 제한된 관심 및 반복적 행동을 평가하는 65개 항목으로 구성된 설문지입니다. 항목은 4점 척도로 점수가 매겨집니다(범위: 1=사실이 아님 ~ 4=거의 항상 사실). 원시 점수는 응답의 합계이며 T-점수로 변환됩니다. 최종 T-점수는 평균 50점, 표준편차 10점을 가지며, 점수가 낮을수록 사회적 반응이 더 크다는 것을 의미합니다.
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기준선, 6주차
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이상 행동 체크리스트(ABC)의 변화 - 과민성 하위 척도 점수
기간: 기준선, 6주차
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ABC 과민성 하위 척도는 4점 척도(0=전혀 문제 없음부터 3=문제 정도가 심각함)로 평가된 15개 항목으로 구성됩니다.
총점은 응답의 합이며 범위는 0~45입니다. 점수가 높을수록 과민성과 관련된 행동이 더 많이 존재함을 나타냅니다.
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기준선, 6주차
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아동 불안 관련 장애 검사(SCARED), 부모 버전 점수 변경
기간: 기준선, 6주차
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SCARED, 부모 버전은 아동의 불안 증상을 측정하기 위해 개발된 41개 항목의 부모 보고서 척도입니다.
하위 척도에는 신체 증상/공황 장애, 범불안 장애, 분리 불안, 사회 공포증, 학교 공포증이 포함됩니다.
항목은 0=사실이 아님 또는 거의 사실이 아님에서 2=매우 사실이거나 종종 사실임까지의 3점 척도로 평가됩니다.
총점은 응답의 합이며 범위는 0~82입니다. 점수가 낮을수록 아동의 불안 증상이 적다는 것을 의미합니다.
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기준선, 6주차
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아동 수면 장애 척도(SDSC) 점수 변화
기간: 기준선, 6주차
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SDSC는 자녀의 수면-각성 리듬에 대해 부모가 완료한 26개 항목 평가입니다.
설문지는 수면 시작 및 유지 장애, 수면 호흡 장애, 각성 장애, 수면 각성 전환 장애, 과도한 졸음 장애 및 수면 다수증을 측정합니다.
항목은 5점 척도로 평가되며 1=전혀 없음, 5=항상(매일)입니다.
총점은 응답의 합이며 범위는 26~130입니다. 점수가 낮을수록 더 건강한 수면-각성 리듬을 나타냅니다.
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기준선, 6주차
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Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 부모/보호자 양식 점수의 변화
기간: 기준선, 6주차
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세 가지 핵심 영역(의사소통, 일상 생활 기술 및 사회화)과 두 가지 선택 영역(운동 기술 및 부적응 행동) 전반에 걸쳐 적응 기능을 측정하는 데 사용됩니다. 항목은 3점 척도(0=전혀 없음, 1=가끔, 2=보통 또는 자주)로 평가됩니다.
핵심 도메인은 전체 적응 행동 복합물로 합산됩니다.
가능한 종합 점수의 범위는 20~140점이며, 점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높다는 것을 의미합니다.
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기준선, 6주차
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임상적 전반적 인상 심각도(CGI-S) 점수의 변화
기간: 기준선, 6주차
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질병의 중증도에 대한 임상의의 인상에 대한 1항목 평가.
질병의 심각도는 1=전혀 없음부터 7=가장 극심한 질병까지의 7점 척도로 평가됩니다.
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기준선, 6주차
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자폐증 가족 경험 설문지(AFEQ) 점수의 변화
기간: 기준선, 6주차
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자폐증 개입이 가족 경험과 삶의 질에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되는 부모/보호자 양식입니다.
항목은 5점 척도(1=항상, 5=전혀 없음)로 평가됩니다.
총점은 응답의 합이며 범위는 48~240입니다. 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 6주차
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아동의 불안 척도 변화 - 자폐 스펙트럼 장애 - 부모 버전(ASC-ASD-P) 점수
기간: 기준선, 6주차
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24개 항목으로 구성된 부모/보호자 작성 양식은 ASD가 있는 청소년의 불안 증상을 감지하기 위해 개발되었습니다.
항목은 4점 척도로 평가됩니다(0=전혀 그렇지 않음, 3=항상).
총점은 응답의 합이며 범위는 0~72입니다. 점수가 낮을수록 불안 증상이 적음을 나타냅니다.
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기준선, 6주차
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어린이를 위한 불안 척도 - 자폐 스펙트럼 장애(ASC-ASD-C) - 어린이 버전
기간: 기준선, 6주차
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24개 항목 아동 완성 양식은 ASD가 있는 청소년의 불안 증상을 감지하기 위해 개발되었습니다.
항목은 4점 척도로 평가됩니다(0=전혀 그렇지 않음, 3=항상).
총점은 응답의 합이며 범위는 0~72입니다. 점수가 낮을수록 불안 증상이 적음을 나타냅니다.
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기준선, 6주차
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오하이오 주립대학교(OSU) 자폐증 임상적 전반적 인상의 변화: 심각도
기간: 기준선, 6주차
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1=존재하지 않음부터 7=전통적인 자폐증까지의 7점 척도로 질병의 심각도에 대한 임상의의 인상을 반영합니다.
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기준선, 6주차
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행동 경직성 척도(BIS) 점수의 변화
기간: 기준선, 6주차
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일반적으로 ASD와 관련된 엄격한 행동 패턴을 평가하기 위해 고안된 38개 항목 부모/보호자 완성 측정입니다.
항목은 6점 Likert 척도로 평가됩니다. 여기서 0=전혀 문제가 되지 않음, 5=매우 심각하거나 극단적인 문제입니다.
총점은 응답의 합이며 범위는 0~228입니다. 점수가 높을수록 행동의 유연성이 더 크다는 것을 나타냅니다.
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기준선, 6주차
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가정 상황 설문지의 변화 - ASD(HSQ-ASD) 점수에 맞게 수정됨
기간: 기준선, 6주차
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지난 4주 동안 일상적인 환경에서 행동 비준수를 측정하는 24개 항목의 부모/보호자 작성 설문지.
비준수 심각도는 9점 Likert 척도로 평가됩니다(1 = 중단 없음, 9 = 자주/지속적인 중단).
총점은 응답의 합이며 범위는 24~216입니다. 점수가 높을수록 행동 비순응이 더 크다는 것을 나타냅니다.
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기준선, 6주차
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주의력 결핍/과잉 행동 장애 증상 및 정상 행동(SWAN) 점수의 강점과 약점의 변화
기간: 기준선, 6주차
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SWAN은 어린이와 청소년의 ADHD 증상을 평가하기 위해 고안된 18개 항목으로 구성된 부모/보호자 작성 측정입니다.
항목은 7점 리커트 척도로 평가됩니다. 여기서 평균보다 훨씬 낮음 = 3, 평균보다 낮음 = 2, 평균보다 약간 낮음 = 1, 평균 = 0, 평균보다 약간 높음 = -1, 평균 이상 = -2, 평균보다 훨씬 높음 = -3.
총점은 응답의 합이며 범위는 -54에서 54입니다. 점수가 낮을수록 ADHD 증상의 심각도가 높아집니다.
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기준선, 6주차
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반복 행동 척도 개정(RBS-R) 점수의 변화
기간: 기준선, 6주차
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RBS-R은 어린이의 반복적 행동의 폭을 측정하는 데 사용되는 43개 항목으로 구성된 자체 보고서입니다. 각 항목에 대해 행동은 4점 척도로 평가됩니다: 0-행동이 발생하지 않음, 1-행동이 발생하고 가벼운 문제, 2-행동이 발생하고 보통의 문제, 3-행동이 발생하고 심각한 문제 . 마지막 질문에서 참가자들은 설문지에 설명된 모든 행동을 "뭉쳐" 1~100점 척도로 이러한 반복적인 행동이 전반적으로 얼마나 문제인지 평가하도록 요청받습니다. 당신이 상상할 수 있는 것만큼 나쁜 문제입니다. 점수가 감소한다는 것은 반복적인 행동이 전반적으로 문제가 덜 되었음을 나타냅니다. 총점은 모든 항목의 합으로 0부터 229까지의 범위를 갖는다. |
기준선, 6주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 12일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 4일
연구 완료 (실제)
2023년 5월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 2일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 이 문서에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(텍스트, 표, 그림 및 부록).
IPD 공유 기간
제안서는 논문 출판 후 최대 36개월까지 제출할 수 있습니다.
36개월 후 데이터는 연구자의 대학 데이터 웨어하우스에서 사용할 수 있지만 기탁된 메타데이터 이외의 연구자 지원은 없습니다.
요청 제출 및 데이터 액세스에 관한 정보는 (제공되는 링크)에서 찾을 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
데이터는 어떤 목적으로든 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .