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Canabidiol para ASD Open Trial

16 de novembro de 2023 atualizado por: NYU Langone Health

Um estudo de fase 2 do canabidiol como um novo tratamento para o transtorno do espectro autista em crianças e adolescentes

Este é um ensaio aberto de 6 semanas para identificar a dosagem ideal de canabidiol (CBD) em jovens com transtorno do espectro do autismo (ASD) e para identificar resultados primários e secundários para futuros estudos controlados. Este estudo avalia a mudança nos sintomas comumente associados ao TEA, pois as evidências sugerem que o CBD pode ser eficaz no tratamento de dificuldades como irritabilidade e ansiedade, mantendo um perfil benigno de efeito adverso (EA) em crianças e adolescentes.

Estão a ser recrutados 30 participantes masculinos e femininos com PEA com idades compreendidas entre os 7 e os 17 anos. Os participantes têm fala fluente e um QI estimado maior ou igual a 80. A intervenção do estudo é 98% de CBD puro. O CBD é a solução oral de 100 mg/mL da Greenwich Biosciences, Inc., marca EPIDIOLEX. Primeiro, um design de intervalo ótimo bayesiano (BOIN) foi usado, de modo que os participantes foram designados para coortes de tamanho 3 recebendo doses de 3, 6 ou 9 mg/kg/dia, dependendo da resposta ao tratamento dos participantes em coortes anteriores.

O desenho BOIN terminou após a quinta coorte de participantes, e as duas doses mais baixas, 3 e 6 mg/kg/dia, foram eliminadas. A dose mais alta, 9 mg/kg/dia, não foi testada. Portanto, em coortes subsequentes, examinaremos 9 mg/kg/dia exclusivamente em até 15 participantes adicionais com diagnósticos concomitantes de TEA e transtorno de déficit de atenção/hiperatividade (TDAH), já que esse perfil clínico parece se assemelhar mais aos jovens classificados como respondedores dentro do projeto BOIN.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes ambulatoriais pediátricos masculinos ou femininos com idade entre 7 e 17,9 anos inclusive
  • Diagnóstico de TEA confirmado pelos critérios ADOS-2 e DSM-5
  • Diagnóstico de TDAH confirmado pela revisão clínica dos critérios K-SADS-COMP e DSM-5
  • SRS-2 Total T-score de 66 ou superior
  • Pontuação CGI-S de 4 ou superior
  • Exame físico e resultados laboratoriais dentro da faixa normal para a idade
  • fala fluente
  • QI estimado de pelo menos 80
  • Presença de um pai/responsável legal que seja capaz de consentir em sua participação e avaliações completas sobre o desenvolvimento e comportamento da criança ao longo do estudo

Critério de exclusão:

  • História ou evidência atual de função hepática significativamente prejudicada, definida como 1) Alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST) > 5 × limite superior do normal (LSN); 2) ALT ou AST > 3 × LSN com bilirrubina total concomitante > 2,0 × LSN; ou 3) ALT ou AST ≥ 3 × LSN com aparência de fadiga, náusea, vômito, dor ou sensibilidade no quadrante superior direito, febre, erupção cutânea e/ou eosinofilia
  • História de distúrbio convulsivo ativo ou epilepsia; pacientes livres de convulsões por > 5 anos sem drogas antiepilépticas e outras que não convulsões febris não complicadas não são excluídos
  • Exposição a qualquer agente experimental nos 30 dias anteriores ao início do estudo
  • Tratamento com CBD ou outro canabinóide nos dois meses anteriores
  • Uso atual de medicamentos metabolizados principalmente pelas isoenzimas CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 ou CYP2D6. O metilfenidato não é contra-indicado.
  • Histórico de abuso de drogas, incluindo uso de maconha/cannabis nos últimos 3 meses
  • Resultados positivos da amostra de urina da triagem de drogas indicando a presença das seguintes drogas: THC, opiáceos, metanfetamina ou cocaína
  • Diagnóstico de um distúrbio genético conhecido (por exemplo, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Angelman, etc.).
  • Suicídio ativo (ideação e plano) está presente
  • Um diagnóstico psiquiátrico atual de transtorno bipolar, transtorno depressivo maior (MDD), psicose, esquizofrenia ou transtorno de estresse pós-traumático (TEPT)
  • Pacientes grávidas ou lactantes ou pacientes que não concordam em se abster ou usar métodos contraceptivos
  • Uma condição médica que afeta gravemente a capacidade do sujeito de participar do estudo, interfere na condução do estudo, confunde a interpretação dos resultados do estudo ou coloca em risco o bem-estar do sujeito
  • Diagnóstico de Síndrome de Rett ou Transtorno Desintegrativo da Infância ou deficiência sensorial acentuada, como surdez ou cegueira
  • Indivíduos que tiveram mudanças em terapias de saúde aliadas, intervenções comportamentais ou educacionais dentro de 4 semanas antes do início do estudo, exceto aquelas associadas a férias escolares
  • Indivíduos que tiveram alterações nos medicamentos psicotrópicos não excludentes dentro de 4 semanas após o início do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CBD 98% puro
CBD 98% puro. O CBD será uma solução oral de 100mg/mL fornecida pela Greenwich Biosciences, Inc.
Medicamento: CBD 98% puro
Um design de intervalo ótimo bayesiano (BOIN) foi usado, de modo que os participantes foram designados para coortes de tamanho 3 recebendo doses de 3, 6 ou 9 mg/kg/dia, dependendo da resposta ao tratamento dos participantes em coortes anteriores. O desenho do BOIN terminou, e duas doses foram testadas e eliminadas (3 e 6 mg/kg/dia). Agora estamos examinando exclusivamente 9 mg/kg/dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Impressão Clínica Global - Melhoria (CGI-I)
Prazo: Semana 6
O CGI-I avaliado por médicos compreende uma pergunta perguntando o quanto a condição de um participante mudou desde o início do estudo. O item é respondido por meio de uma escala Likert de 7 pontos, onde 1 = melhorou muito; 2 = melhorou muito; 3 = minimamente melhorado; 4 = sem alteração; 5 = minimamente pior; 6 = muito pior; e 7 = muito pior. A pontuação total é a resposta ao item; pontuações mais baixas indicam maior melhoria.
Semana 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
OSU Autism Clinical Global Impressions: Improvement
Prazo: Semana 6
Reflete a impressão de melhora do clínico em uma escala de 7 pontos variando de 1 = muito melhor a 7 = muito pior.
Semana 6
Mudança na pontuação revisada da escala de comportamento repetitivo (RBS-R)
Prazo: Linha de base, semana 6

O RBS-R é um auto-relato de 43 itens usado para medir a amplitude do comportamento repetitivo em crianças. Para cada item, os comportamentos são avaliados em uma escala de 4 pontos: 0-O comportamento não ocorre, 1-O comportamento ocorre e é um problema leve, 2-O comportamento ocorre e é um problema moderado, 3-O comportamento ocorre e é um problema grave. . Na última pergunta, os participantes são solicitados a "agrupar" todos os comportamentos descritos no questionário e fornecer uma classificação de até que ponto esses comportamentos repetitivos são um problema em geral, em uma escala de 1 a 100: 1-Não é um problema problema, para 100 - Tão ruim quanto você pode imaginar.

A pontuação total é a soma de todos os itens e varia de 0 a 229.
Linha de base, semana 6
Escala de Mudança na Responsividade Social, 2ª Edição (SRS-2), Pontuação do Formulário em Idade Escolar
Prazo: Linha de base, semana 6

O SRS-2 é um questionário de 65 itens que avalia Consciência Social, Cognição Social, Comunicação Social, Motivação Social e Interesses Restritos e Comportamento Repetitivo. Os itens são pontuados em uma escala de 4 pontos (variando de 1=não é verdade a 4=quase sempre é verdade). A pontuação bruta é a soma das respostas e é convertida em pontuação T; o escore T final tem média de 50 pontos com desvio padrão de 10 pontos, onde escores mais baixos indicam maior responsividade social:

  • Menor ou igual a 59 = Impactos de sintomas baixos ou nenhum
  • Entre 60-65 = Déficits leves a moderados na interação social
  • Entre 66-75 = Déficit moderado na interação social
  • Maior ou igual a 76 = Grave
Linha de base, semana 6
Lista de Verificação de Mudança de Comportamento Aberrante (ABC) - Pontuação da Subescala de Irritabilidade
Prazo: Linha de base, semana 6
A subescala ABC de Irritabilidade compreende 15 itens avaliados em uma escala de 4 pontos (variando de 0 = nenhum problema a 3 = o problema é grave em grau). A pontuação total é a soma das respostas e varia de 0 a 45; pontuações mais altas indicam maiores presenças de comportamento relacionado à irritabilidade.
Linha de base, semana 6
Lista de Verificação de Mudança de Comportamento Aberrante (ABC) - Pontuação da Subescala de Retirada Social
Prazo: Linha de base, semana 6
A subescala ABC Retirada Social compreende 16 itens avaliados em uma escala de 4 pontos (variando de 0 = nenhum problema a 3 = o problema é grave em grau). A pontuação total é a soma das respostas e varia de 0 a 48; pontuações mais altas indicam maiores presenças de comportamento relacionado à irritabilidade.
Linha de base, semana 6
Mudança na pontuação da escala de ansiedade, depressão e humor (ADAMS)
Prazo: Linha de base, semana 6
28 itens de sintomas que avaliam comportamento maníaco/hiperativo, humor deprimido, evitação social, ansiedade geral e comportamento compulsivo. Os itens são avaliados em uma escala de 4 pontos que varia de 0=não é um problema a 3=problema grave. A pontuação total é a soma das respostas e varia de 0 a 84; pontuações mais baixas indicam melhores resultados e menos sintomas.
Linha de base, semana 6
Mudança na triagem para transtornos relacionados à ansiedade infantil (SCARED), pontuação da versão dos pais
Prazo: Linha de base, semana 6
O SCARED, versão para pais é uma medida de relatório dos pais de 41 itens desenvolvida para medir os sintomas de ansiedade infantil. As subescalas incluem Sintomas Somáticos/Transtorno de Pânico, Transtorno de Ansiedade Generalizada, Ansiedade de Separação, Fobia Social e Fobia Escolar. Os itens são avaliados em uma escala de 3 pontos que varia de 0=não verdadeiro ou quase nunca verdadeiro a 2=muito verdadeiro ou frequentemente verdadeiro. A pontuação total é a soma das respostas e varia de 0 a 82; pontuações mais baixas indicam menos sintomas de ansiedade infantil.
Linha de base, semana 6
Mudança na pontuação da Escala de Distúrbios do Sono para Crianças (SDSC)
Prazo: Linha de base, semana 6
O SDSC é uma avaliação de 26 itens preenchida pelos pais sobre o ritmo sono-vigília de seus filhos. O questionário mede Distúrbios de Início e Manutenção do Sono, Distúrbios Respiratórios do Sono, Distúrbios do Despertar, Distúrbios da Transição Sono-Vigília, Distúrbios de Sonolência Excessiva e Hiperidrose do Sono. Os itens são avaliados em uma escala de 5 pontos, onde 1=nunca e 5=sempre (diariamente). A pontuação total é a soma das respostas e varia de 26 a 130; pontuações mais baixas indicam ritmos de sono-vigília mais saudáveis.
Linha de base, semana 6
Mudança nas escalas de comportamento adaptativo de Vineland, terceira edição (Vineland-3) Pontuação do formulário para pais/cuidadores
Prazo: Linha de base, semana 6
Usado para medir o funcionamento adaptativo em três domínios principais (Comunicação, Habilidades de Vida Diária e Socialização) e dois domínios opcionais (Habilidades Motoras e Comportamento Desadaptativo); os itens são avaliados em uma escala de 3 pontos (0=nunca; 1=às vezes; 2=normalmente ou frequentemente). Os domínios principais somam um Composto de Comportamento Adaptativo total. A gama de pontuações compostas possíveis varia de 20 a 140, com uma pontuação mais alta indicando níveis mais elevados de funcionamento adaptativo.
Linha de base, semana 6
Mudança na pontuação de gravidade de impressão clínica global (CGI-S)
Prazo: Linha de base, semana 6
Avaliação de 1 item da impressão do médico sobre a gravidade da doença. A gravidade da doença é avaliada em uma escala de 7 pontos que varia de 1 = nada a 7 = entre os mais gravemente doentes.
Linha de base, semana 6
Mudança na pontuação do Questionário de Experiência Familiar com Autismo (AFEQ)
Prazo: Linha de base, semana 6
Formulário para pais/cuidadores usado para medir o impacto das intervenções no autismo na experiência familiar e na qualidade de vida. Os itens são avaliados em uma escala de 5 pontos, onde 1=sempre e 5=nunca. A pontuação total é a soma das respostas e varia de 48 a 240; pontuações mais baixas indicam melhores resultados.
Linha de base, semana 6
Mudança na Escala de Ansiedade para Crianças - Transtorno do Espectro do Autismo - Pontuação das Versões dos Pais (ASC-ASD-P)
Prazo: Linha de base, semana 6
Formulário preenchido pelos pais/cuidadores com 24 itens, desenvolvido para detectar sintomas de ansiedade em jovens com TEA. Os itens são avaliados em uma escala de 4 pontos (0=nunca e 3=sempre). A pontuação total é a soma das respostas e varia de 0 a 72; pontuações mais baixas indicam menos sintomas de ansiedade.
Linha de base, semana 6
Escala de Ansiedade Infantil - Transtorno do Espectro do Autismo (ASC-ASD-C) - Versão Infantil
Prazo: Linha de base, semana 6
Formulário de 24 itens preenchido por crianças desenvolvido para detectar sintomas de ansiedade em jovens com TEA. Os itens são avaliados em uma escala de 4 pontos (0=nunca e 3=sempre). A pontuação total é a soma das respostas e varia de 0 a 72; pontuações mais baixas indicam menos sintomas de ansiedade.
Linha de base, semana 6
Mudança nas impressões clínicas globais do autismo da Ohio State University (OSU): gravidade
Prazo: Linha de base, semana 6
Reflete a impressão do médico sobre a gravidade da doença em uma escala de 7 pontos que varia de 1=ausente a 7=autismo clássico.
Linha de base, semana 6
Mudança na pontuação da escala de inflexibilidade comportamental (BIS)
Prazo: Linha de base, semana 6
Medida preenchida pelos pais/cuidadores com 38 itens, projetada para avaliar padrões rígidos de comportamento comumente associados ao TEA. Os itens são avaliados em uma escala Likert de 6 pontos, onde 0=Nenhum problema e 5=Problema muito grave ou extremo. A pontuação total é a soma das respostas e varia de 0 a 228; pontuações mais altas indicam maior inflexibilidade comportamental.
Linha de base, semana 6
Questionário de Mudança nas Situações Domésticas - Modificado para Pontuação ASD (HSQ-ASD)
Prazo: Linha de base, semana 6
Questionário de 24 itens preenchido pelos pais/cuidadores que mede a não conformidade comportamental em ambientes cotidianos nas últimas quatro semanas. A gravidade do incumprimento é avaliada numa escala Likert de 9 pontos (onde 1 = sem interrupção e 9 = interrupção frequente/consistente). A pontuação total é a soma das respostas e varia de 24 a 216; pontuações mais altas indicam maior descumprimento comportamental.
Linha de base, semana 6
Mudança nos pontos fortes e fracos dos sintomas do transtorno de déficit de atenção/hiperatividade e pontuação de comportamento normal (SWAN)
Prazo: Linha de base, semana 6
SWAN é uma medida de 18 itens preenchida pelos pais/cuidadores, projetada para avaliar sintomas de TDAH em crianças e adolescentes. Os itens são avaliados em uma escala Likert de 7 pontos, onde Muito Abaixo da Média = 3, Abaixo da Média = 2, Um pouco Abaixo da Média = 1, Média = 0, Um pouco Acima da Média = -1, Acima da Média = -2 e Muito Acima da Média. = -3. A pontuação total é a soma das respostas e varia de -54 a 54; quanto menor a pontuação, maior a gravidade dos sintomas de TDAH.
Linha de base, semana 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NYU Langone Health

Investigadores

  • Investigador principal: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

16 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

16 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

3 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 18-00250

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados neste artigo, após a desidentificação (texto, tabelas, figuras e anexos).

Prazo de Compartilhamento de IPD

As propostas podem ser apresentadas até 36 meses após a publicação do artigo. Após 36 meses, os dados estarão disponíveis no armazém de dados da universidade do investigador, mas sem o suporte do investigador além dos metadados depositados. Informações sobre envio de solicitações e acesso a dados podem ser encontradas em (Link a ser fornecido).

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados estarão disponíveis para qualquer finalidade.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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