Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Каннабидиол для открытого испытания РАС

30 мая 2024 г. обновлено: NYU Langone Health

Фаза 2 исследования каннабидиола как нового средства лечения расстройств аутистического спектра у детей и подростков

Это 6-недельное открытое исследование для определения оптимальной дозы каннабидиола (КБД) у молодежи с расстройствами аутистического спектра (РАС) и определения первичных и вторичных результатов для будущих контролируемых исследований. В этом исследовании оценивается изменение симптомов, обычно связанных с РАС, поскольку данные свидетельствуют о том, что КБД может быть эффективным в решении таких проблем, как раздражительность и тревога, сохраняя при этом профиль доброкачественных побочных эффектов (НЯ) у детей и подростков.

Набираются 30 мужчин и женщин с РАС в возрасте от 7 до 17 лет. Участники имеют беглую речь и предполагаемый IQ больше или равный 80. Вмешательство исследования представляет собой 98% чистого КБД. CBD представляет собой пероральный раствор Greenwich Biosciences, Inc. 100 мг / мл, торговая марка EPIDIOLEX. Во-первых, был использован план байесовского оптимального интервала (BOIN), так что участники были распределены в когорты размера 3, получающие дозы 3, 6 или 9 мг/кг/день, в зависимости от ответа на лечение участников в предыдущих когортах.

Схема BOIN закончилась после пятой когорты участников, и две более низкие дозы, 3 и 6 мг/кг/день, были исключены. Самая высокая доза, 9 мг/кг/день, не тестировалась. Таким образом, в последующих когортах мы будем исследовать 9 мг/кг/день исключительно у 15 дополнительных участников с сопутствующими диагнозами РАС и синдрома дефицита внимания/гиперактивности (СДВГ), поскольку этот клинический профиль, по-видимому, больше всего напоминает юношеский возраст. классифицируются как респонденты в рамках дизайна BOIN.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

29

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Амбулаторные педиатрические пациенты мужского и женского пола в возрасте от 7 до 17,9 лет включительно
  • Диагноз РАС, подтвержденный критериями ADOS-2 и DSM-5
  • Диагноз СДВГ подтвержден клиническим обзором критериев K-SADS-COMP и DSM-5.
  • SRS-2 Суммарный Т-балл 66 или выше
  • CGI-S оценка 4 или выше
  • Результаты физического осмотра и лабораторных исследований в пределах нормы для их возраста.
  • Свободная речь
  • Расчетный IQ не менее 80
  • Присутствие родителя/законного опекуна, который может дать согласие на свое участие и полную оценку развития и поведения ребенка на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Анамнез или текущие данные о значительном нарушении функции печени, определяемом как 1) Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и/или аспартатаминотрансфераза (АСТ) > 5 × верхняя граница нормы (ВГН); 2) АЛТ или АСТ > 3 × ВГН с сопутствующим уровнем общего билирубина > 2,0 × ВГН; или 3) АЛТ или АСТ ≥ 3 × ВГН с появлением утомляемости, тошноты, рвоты, боли или болезненности в правом подреберье, лихорадки, сыпи и/или эозинофилии.
  • История активного судорожного расстройства или эпилепсии; пациенты без приступов в течение более 5 лет после приема противоэпилептических препаратов и другие, кроме неосложненных фебрильных судорог, не исключены
  • Воздействие любого исследуемого агента в течение 30 дней до начала исследования
  • Лечение КБД или другим каннабиноидом в течение предыдущих двух месяцев.
  • Текущее использование лекарств, метаболизирующихся преимущественно изоферментами CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP3A4 или CYP2D6. Метилфенидат не противопоказан.
  • История злоупотребления наркотиками, включая употребление марихуаны/каннабиса, за последние 3 месяца
  • Положительный результат анализа мочи на наркотики, указывающий на наличие следующих наркотиков: ТГК, опиаты, метамфетамин или кокаин.
  • Диагноз известного генетического заболевания (например, синдром Прадера-Вилли, синдром Ангельмана и т. д.).
  • Присутствует активная суицидальность (идеи и планы).
  • Текущий психиатрический диагноз биполярного расстройства, большого депрессивного расстройства (БДР), психоза, шизофрении или посттравматического стрессового расстройства (ПТСР)
  • Беременные или кормящие пациенты или пациенты, которые не согласятся воздерживаться от употребления наркотиков или использовать противозачаточные средства.
  • Медицинское состояние, которое серьезно влияет на способность субъекта участвовать в исследовании, мешает проведению исследования, затрудняет интерпретацию результатов исследования или ставит под угрозу благополучие субъекта.
  • Диагноз синдрома Ретта или детского дезинтегративного расстройства или выраженных сенсорных нарушений, таких как глухота или слепота
  • Субъекты, у которых произошли изменения в родственных методах лечения, поведенческих или образовательных вмешательствах в течение 4 недель до начала исследования, кроме тех, которые связаны со школьными каникулами.
  • Субъекты, у которых произошли изменения в неисключающих психотропных препаратах в течение 4 недель после начала исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 98% чистый КБД
98% чистый КБД. КБД будет представлять собой пероральный раствор 100 мг/мл, предоставленный Greenwich Biosciences, Inc.
Лекарство: 98% чистый КБД
Был использован дизайн байесовского оптимального интервала (BOIN), так что участники были распределены в когорты размера 3, получающие дозы 3, 6 или 9 мг/кг/день, в зависимости от ответа на лечение участников в предыдущих когортах. Разработка BOIN закончилась, две дозы были протестированы и исключены (3 и 6 мг/кг/день). В настоящее время мы исследуем исключительно дозу 9 мг/кг/день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшение шкалы клинического глобального впечатления (CGI-I)
Временное ограничение: Неделя 6
Оцениваемый врачом CGI-I включает в себя один вопрос, в котором выясняется, насколько изменилось состояние участника по сравнению с исходным уровнем. Для ответа на вопрос используется 7-балльная шкала Лайкерта, где 1 = очень значительное улучшение; 2 = значительно улучшилось; 3 = минимальное улучшение; 4 = без изменений; 5 = минимально хуже; 6 = намного хуже; и 7 = очень хуже. Общий балл представляет собой ответ на задание; более низкие баллы указывают на большее улучшение.
Неделя 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Глобальные впечатления от OSU Autism Clinical: улучшение
Временное ограничение: 6 неделя
Отражает впечатление клиницистов об улучшении по 7-балльной шкале от 1 = очень сильное улучшение до 7 = очень сильное ухудшение.
6 неделя
Изменение шкалы социальной реакции, 2-е издание (SRS-2), оценка за школьный возраст
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя

SRS-2 представляет собой опросник из 65 пунктов, оценивающий социальную осведомленность, социальное познание, социальную коммуникацию, социальную мотивацию, а также ограниченные интересы и повторяющееся поведение. Вопросы оцениваются по 4-балльной шкале (от 1 = неверно до 4 = почти всегда верно). Исходный балл представляет собой сумму ответов и преобразуется в Т-балл; итоговый Т-показатель имеет среднее значение 50 баллов со стандартным отклонением 10 баллов, где более низкие баллы указывают на большую социальную отзывчивость:

  • Меньше или равно 59 = незначительное или полное отсутствие симптомов.
  • От 60 до 65 лет = легкие или умеренные нарушения социального взаимодействия.
  • От 66 до 75 лет = умеренный дефицит социального взаимодействия.
  • Больше или равно 76 = тяжелая степень.
Исходный уровень, 6-я неделя
Контрольный список изменений в аберрантном поведении (ABC) – оценка подшкалы раздражительности
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Подшкала ABC «Раздражительность» состоит из 15 пунктов, оцениваемых по 4-балльной шкале (от 0 = проблем вообще нет до 3 = проблема серьезная). Общий балл представляет собой сумму ответов и находится в диапазоне от 0 до 45; более высокие баллы указывают на большее наличие поведения, связанного с раздражительностью.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение в скрининге детских тревожных расстройств (SCARED), оценка версии для родителей
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Версия для родителей SCARED — это опросник для родителей, состоящий из 41 пункта, разработанный для измерения симптомов детской тревоги. Подшкалы включают соматические симптомы/паническое расстройство, генерализованное тревожное расстройство, тревогу разлуки, социофобию и школьную фобию. Вопросы оцениваются по 3-балльной шкале от 0 = неверно или почти никогда не верно до 2 = очень верно или часто верно. Общий балл представляет собой сумму ответов и находится в диапазоне от 0 до 82; более низкие баллы указывают на меньшие симптомы детской тревожности.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение показателя по шкале нарушений сна для детей (SDSC)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
SDSC представляет собой оценку ритма сна и бодрствования ребенка, состоящую из 26 пунктов. Анкета измеряет расстройства засыпания и поддержания сна, расстройства дыхания во сне, расстройства пробуждения, расстройства перехода во время сна, расстройства чрезмерной сонливости и гипергидроз сна. Товары оцениваются по 5-балльной шкале, где 1 = никогда и 5 = всегда (ежедневно). Общий балл представляет собой сумму ответов и колеблется от 26 до 130; более низкие баллы указывают на более здоровые ритмы сна и бодрствования.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение в шкале адаптивного поведения Vineland, третье издание (Vineland-3), оценка формы для родителей/опекунов
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Используется для измерения адаптивного функционирования в трех основных областях (коммуникация, навыки повседневной жизни и социализация) и двух дополнительных областях (моторные навыки и неадаптивное поведение); элементы оцениваются по 3-балльной шкале (0 = никогда; 1 = иногда; 2 = обычно или часто). Основные домены в сумме образуют общую совокупность адаптивного поведения. Диапазон возможных совокупных баллов варьируется от 20 до 140, причем более высокий балл указывает на более высокий уровень адаптивного функционирования.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение общего клинического показателя тяжести впечатления (CGI-S)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
1-пунктовая оценка впечатления клиницистов от тяжести заболевания. Тяжесть заболевания оценивается по 7-балльной шкале от 1 = совсем нет до 7 = среди наиболее тяжелых больных.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение оценки по опроснику семейного опыта аутизма (AFEQ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Форма «Родитель/опекун», используемая для измерения влияния вмешательств, связанных с аутизмом, на семейный опыт и качество жизни. Элементы оцениваются по 5-балльной шкале, где 1 = всегда и 5 = никогда. Общий балл представляет собой сумму ответов и составляет от 48 до 240; более низкие баллы указывают на лучшие результаты.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение шкалы тревожности у детей – расстройство аутистического спектра – оценка версий для родителей (ASC-ASD-P)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Форма из 24 пунктов, заполняемая родителем/опекуном, разработана для выявления симптомов тревоги у молодых людей с РАС. Элементы оцениваются по 4-балльной шкале (0 = никогда и 3 = всегда). Общий балл представляет собой сумму ответов и находится в диапазоне от 0 до 72; более низкие баллы указывают на меньшие симптомы тревоги.
Исходный уровень, 6-я неделя
Шкала тревожности для детей — расстройство аутистического спектра (ASC-ASD-C) — детская версия
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Форма из 24 пунктов, заполненная детьми, разработана для выявления симптомов тревоги у подростков с РАС. Элементы оцениваются по 4-балльной шкале (0 = никогда и 3 = всегда). Общий балл представляет собой сумму ответов и находится в диапазоне от 0 до 72; более низкие баллы указывают на меньшие симптомы тревоги.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение глобальных клинических впечатлений от аутизма в Университете штата Огайо (OSU): тяжесть
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Отражает мнение клиницистов о тяжести заболевания по 7-балльной шкале от 1 = нет до 7 = классический аутизм.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение показателя по шкале поведенческой негибкости (BIS)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Измерение из 38 пунктов, заполняемое родителем/опекуном, предназначенное для оценки жестких моделей поведения, обычно связанных с РАС. Элементы оцениваются по 6-балльной шкале Лайкерта, где 0 = совсем не проблема, а 5 = очень серьезная или крайняя проблема. Общий балл представляет собой сумму ответов и находится в диапазоне от 0 до 228; более высокие баллы указывают на большую поведенческую негибкость.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение анкеты по домашним ситуациям – модифицировано для оценки РАС (HSQ-ASD)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
Анкета из 24 пунктов, заполняемая родителем/опекуном, для измерения несоблюдения правил поведения в повседневной жизни за последние четыре недели. Серьезность несоблюдения оценивается по 9-балльной шкале Лайкерта (где 1 = отсутствие перерывов, а 9 = частые/постоянные перерывы). Общий балл представляет собой сумму ответов и колеблется от 24 до 216; более высокие баллы указывают на большее поведенческое неподчинение.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение сильных и слабых сторон симптомов синдрома дефицита внимания/гиперактивности и нормального поведения (SWAN)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя
SWAN — это опросник из 18 пунктов, заполняемый родителем/опекуном, предназначенный для оценки симптомов СДВГ у детей и подростков. Товары оцениваются по 7-балльной шкале Лайкерта, где «Намного ниже среднего» = 3, «Ниже среднего» = 2, «Несколько ниже среднего» = 1, «Среднее» = 0, «Немного выше среднего» = -1, «Выше среднего» = -2 и «Намного выше среднего». = -3. Общий балл представляет собой сумму ответов и колеблется от -54 до 54; чем ниже балл, тем выше тяжесть симптомов СДВГ.
Исходный уровень, 6-я неделя
Изменение показателя повторяющегося поведения по пересмотренной шкале (RBS-R)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-я неделя

RBS-R представляет собой самоотчет из 43 пунктов, используемый для измерения широты повторяющегося поведения у детей. По каждому пункту поведение оценивается по 4-балльной шкале: 0 – поведение не наблюдается, 1 – поведение возникает и представляет собой легкую проблему, 2 – поведение возникает и является умеренной проблемой, 3 – поведение возникает и является серьезной проблемой. . По последнему вопросу участников просят «объединить» все виды поведения, описанные в анкете, и дать оценку тому, насколько серьезной проблемой является это повторяющееся поведение в целом, по шкале от 1 до 100: 1 – Не очень. проблема вообще, на 100-настолько плохо, насколько можно себе представить. Снижение баллов указывает на то, что повторяющееся поведение в целом стало меньшей проблемой.

Общий балл представляет собой сумму всех пунктов и варьируется от 0 до 229.
Исходный уровень, 6-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NYU Langone Health

Следователи

  • Главный следователь: Francisco X Castellanos, MD, New York Langone Health

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 18-00250

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные отдельных участников, лежащие в основе результатов, представленных в этой статье, после деидентификации (текст, таблицы, рисунки и приложения).

Сроки обмена IPD

Предложения можно подавать в течение 36 месяцев после публикации статьи. Через 36 месяцев данные будут доступны в хранилище данных университета исследователя, но без поддержки исследователя, кроме депонированных метаданных. Информацию о подаче запросов и доступе к данным можно найти по адресу (ссылка будет предоставлена).

Критерии совместного доступа к IPD

Данные будут доступны для любых целей.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться