ボーエン病の治療における外科的切除と光線力学療法および局所 5-フルオロウラシルとの比較 (BOWTIE)

これは、1 つの学術病院と 3 つの非学術病院で実施された多施設ランダム化比較非劣性試験です。 多施設アプローチ（学術および非学術センター）は、研究結果の一般化可能性を高めます。 この研究は、マーストリヒト大学医療センター (MUMC+)、アイントホーフェンのカタリナ病院、VieCuri 医療センター フェンロー、Zuyderland 医療センター ヘールレンの皮膚科で行われます。

非劣性デザインが選択された理由は、非侵襲的治療は再発しないという点でやや効果が低いと予想されますが、患者の満足度の向上、患者の好み、美容転帰の向上などの他の利点があるためです。 BD は非侵襲性疾患であり、再発は患者の健康を損なうことなく外科的切除で治療できることに注意してください。

許可を与え、インフォームド コンセント フォームに署名した後、適格な患者は 3 つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます: 1) PDT、2) 5% 5FU クリーム、3) 外科的切除。 すべての介入は定期的なケアの一部です。 BD の治療には、5% 5FU クリーム (Efudix®) が欧州医薬品庁 (EMA) によって承認されています。

無作為化された治療に盲検化されていない調整調査官は、5FUクリームを処方するか、PDTまたは切除を計画し、患者に詳細な情報を提供するように指示します. 監督する皮膚科医は、治療の割り当てを知らされず、クリアランスや美容評価などの結果測定を評価するよう求められます。 関連するベースライン特性が登録されます (例: 皮膚がんの既往歴、年齢、性別、免疫抑制剤の使用歴、非黒色腫皮膚がんの以前の治療など）、病変の皮膚科学的説明、病変の大きさと局在、および組織学的腫瘍の厚さ。 標的病変以外の他の病変の存在とその治療が記録されます

主要な結果は、治療終了後 12 か月のフォローアップでクリアランスが維持されている患者の割合です。 副次的アウトカムは、3 か月でクリアランスを達成した患者の割合、3 年および 5 年でクリアランスが持続する可能性、費用対効果、患者の満足度、コンプライアンス、副作用、美容転帰です。

3か月のフォローアップでの残存腫瘍および12か月のフォローアップでの再発腫瘍は、治療の失敗と見なされ、手術で治療されます。