Kirurgisk eksisjon versus fotodynamisk terapi og aktuell 5-fluorouracil i behandling av Bowens sykdom (BOWTIE)

Dette er en multisenter randomisert kontrollert non-inferiority studie, utført i ett akademisk og tre ikke-akademiske sykehus. En multisentertilnærming (akademiske og ikke-akademiske sentre) øker generaliserbarheten til studieresultatene. Studien finner sted ved dermatologisk avdeling ved Maastricht University Medical Center (MUMC+), Catharina sykehus Eindhoven, VieCuri Medical Center Venlo og Zuyderland Medical Center Heerlen.

Et ikke-inferioritetsdesign ble valgt fordi selv om de ikke-invasive behandlingene forventes å være noe mindre effektive når det gjelder å forbli fri for tilbakefall, er det andre fordeler som høyere pasienttilfredshet, pasientpreferanser og bedre kosmetisk resultat. Det skal bemerkes at BD er en ikke-invasiv sykdom og tilbakefall kan behandles med kirurgisk eksisjon uten at det går ut over pasientens helse.

Etter å ha gitt tillatelse og signert skjemaet for informert samtykke, vil kvalifiserte pasienter bli tilfeldig tildelt en av tre behandlingsgrupper: 1) PDT, 2) 5 % 5FU-krem, 3) kirurgisk eksisjon. Alle intervensjoner er en del av vanlig omsorg. For behandling av BD er 5% 5FU krem ​​(Efudix®) godkjent av European Medicines Agency (EMA).

Den koordinerende etterforskeren som ikke er blindet for den randomiserte behandlingen vil foreskrive 5FU-kremen eller gi ordre om å planlegge PDT eller eksisjon og gi pasientene ytterligere informasjon. Den veiledende hudlegen vil bli blindet for behandlingstildeling, og vil bli bedt om å vurdere utfallsmål som clearance og kosmetisk evaluering. Relevante grunnlinjeegenskaper vil bli registrert (f.eks. tidligere hudkrefthistorie, alder, kjønn, bruk av immundempende medisiner i historie, tidligere behandlinger for ikke-melanom hudkreft), dermatologisk beskrivelse av lesjonen, størrelse og lokalisering av lesjonen og histologisk tumortykkelse. Tilstedeværelsen av andre lesjoner, i tillegg til mållesjonen, og deres behandling vil bli registrert

Det primære resultatet vil være andelen pasienter med vedvarende clearance ved 12 måneders oppfølging etter avsluttet behandling. Sekundære utfall vil være andelen pasienter med clearance ved 3 måneder, 3-års og 5-års sannsynlighet for vedvarende clearance, kostnadseffektivitet, pasienttilfredshet, compliance, bivirkninger og kosmetisk utfall.

Restsvulst ved 3 måneders oppfølging og tilbakevendende tumor ved 12 måneders oppfølging anses som behandlingssvikt og vil bli behandlet med kirurgi.