Wycięcie chirurgiczne a terapia fotodynamiczna i miejscowy 5-fluorouracyl w leczeniu choroby Bowena (BOWTIE)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie równoważności, przeprowadzone w jednym szpitalu akademickim i trzech nieakademickich. Podejście wieloośrodkowe (ośrodki akademickie i pozaakademickie) zwiększa możliwość uogólnienia wyników badań. Badanie odbywa się na oddziale dermatologii Maastricht University Medical Center (MUMC+), szpitalu Catharina Eindhoven, VieCuri Medical Center Venlo i Zuyderland Medical Center Heerlen.

Wybrano projekt non-inferiority, ponieważ chociaż oczekuje się, że leczenie nieinwazyjne będzie nieco mniej skuteczne pod względem uniknięcia nawrotów, istnieją inne korzyści, takie jak większa satysfakcja pacjenta, preferencje pacjenta i lepszy wynik kosmetyczny. Należy zauważyć, że ChAD jest chorobą nieinwazyjną, a nawroty choroby można leczyć chirurgicznie bez narażania zdrowia pacjenta.

Po wyrażeniu zgody i podpisaniu formularza świadomej zgody kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup terapeutycznych: 1) PDT, 2) krem ​​5% 5FU, 3) wycięcie chirurgiczne. Wszystkie interwencje są częścią regularnej opieki. Do leczenia BD 5% krem ​​5FU (Efudix®) został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków (EMA).

Badacz koordynujący, który nie jest zaślepiony na losowe leczenie, przepisze krem ​​5-FU lub wyda polecenie zaplanowania PDT lub wycięcia oraz udzieli pacjentom dalszych informacji. Nadzorujący dermatolog nie będzie wiedział o przydziale leczenia i zostanie poproszony o ocenę środków końcowych, takich jak klirens i ocena kosmetyczna. Zostaną zarejestrowane istotne cechy wyjściowe (np. wcześniejszy wywiad w kierunku raka skóry, wiek, płeć, wcześniejsze stosowanie leków immunosupresyjnych, wcześniejsze leczenie nieczerniakowego raka skóry), dermatologiczny opis zmiany, wielkość i lokalizacja zmiany oraz histologiczna grubość guza. Obecność innych zmian chorobowych oprócz zmiany docelowej oraz ich leczenie zostaną odnotowane

Pierwszorzędowym wynikiem będzie odsetek pacjentów z utrzymującym się klirensem po 12 miesiącach obserwacji po zakończeniu leczenia. Drugorzędowymi wynikami będą: odsetek pacjentów z klirensem po 3 miesiącach, 3-letnim i 5-letnim prawdopodobieństwem trwałego klirensu, opłacalność, zadowolenie pacjentów, przestrzeganie zaleceń, działania niepożądane i wynik kosmetyczny.

Guz resztkowy po 3 miesiącach obserwacji i nawrót guza po 12 miesiącach obserwacji jest uważany za niepowodzenie leczenia i będzie leczony operacyjnie.