Chirurgická excize versus fotodynamická terapie a topický 5-fluorouracil v léčbě Bowenovy choroby (BOWTIE)

Jedná se o multicentrickou randomizovanou kontrolovanou studii non-inferiority, prováděnou v jedné akademické a třech neakademických nemocnicích. Multicentrický přístup (akademická i neakademická centra) zvyšuje zobecnitelnost výsledků studia. Studie probíhá na dermatologickém oddělení Maastrichtské univerzity Medical Center (MUMC+), Catharina Hospital Eindhoven, VieCuri Medical Center Venlo a Zuyderland Medical Center Heerlen.

Byl zvolen design non-inferiority, protože ačkoli se očekává, že neinvazivní léčba bude poněkud méně účinná, pokud jde o zachování bez recidivy, existují další výhody, jako je vyšší spokojenost pacienta, preference pacientů a lepší kosmetický výsledek. Je třeba poznamenat, že BD je neinvazivní onemocnění a recidivy lze léčit chirurgickou excizí, aniž by došlo k ohrožení zdraví pacienta.

Po udělení povolení a podepsání formuláře informovaného souhlasu budou způsobilí pacienti náhodně rozděleni do jedné ze tří léčebných skupin: 1) PDT, 2) 5% 5FU krém, 3) chirurgická excize. Všechny zásahy jsou součástí pravidelné péče. Pro léčbu BD 5% 5FU krém (Efudix®) byl schválen Evropskou lékovou agenturou (EMA).

Koordinující zkoušející, který není zaslepený vůči randomizované léčbě, předepíše krém 5FU nebo vydá příkazy k plánování PDT nebo excize a poskytne pacientům další informace. Dohlížející dermatolog bude zaslepený k přidělování léčby a bude požádán, aby posoudil výsledná opatření, jako je clearance a kosmetické hodnocení. Zaregistrují se příslušné základní charakteristiky (např. předchozí anamnéza rakoviny kůže, věk, pohlaví, užívání imunosupresiv v anamnéze, předchozí léčba nemelanomové rakoviny kůže), dermatologický popis léze, velikost a lokalizace léze a histologická tloušťka tumoru. Bude zaznamenána přítomnost dalších lézí kromě cílové léze a jejich léčba

Primárním výsledkem bude podíl pacientů s trvalou clearance po 12 měsících sledování po ukončení léčby. Sekundárními výstupy bude podíl pacientů s vymizením po 3 měsících, 3letá a 5letá pravděpodobnost trvalého vymizení, nákladová efektivita, spokojenost pacienta, kompliance, vedlejší účinky a kosmetický výsledek.

Reziduální nádor po 3 měsících sledování a recidivující nádor po 12 měsících sledování jsou považovány za selhání léčby a budou léčeny chirurgicky.