Kirurgisk excision versus fotodynamisk terapi og topisk 5-fluorouracil til behandling af Bowens sygdom (BOWTIE)

Dette er et multicenter randomiseret kontrolleret non-inferioritetsstudie, udført på et akademisk og tre ikke-akademiske hospitaler. En multicenter tilgang (akademiske og ikke-akademiske centre) øger generaliserbarheden af ​​undersøgelsesresultaterne. Undersøgelsen finder sted på dermatologisk afdeling i Maastricht University Medical Center (MUMC+), Catharina hospital Eindhoven, VieCuri Medical Center Venlo og Zuyderland Medical Center Heerlen.

Et non-inferiority design blev valgt, fordi selvom de non-invasive behandlinger forventes at være noget mindre effektive med hensyn til at forblive fri for gentagelser, er der andre fordele såsom højere patienttilfredshed, patientpræferencer og bedre kosmetisk resultat. Det skal bemærkes, at BD er en ikke-invasiv sygdom, og recidiv kan behandles med kirurgisk excision uden at kompromittere patientens helbred.

Efter at have givet tilladelse og underskrevet formularen til informeret samtykke, vil kvalificerede patienter blive tilfældigt tildelt en af ​​tre behandlingsgrupper: 1) PDT, 2) 5 % 5FU-creme, 3) kirurgisk excision. Alle indsatser er en del af den almindelige pleje. Til behandling af BD er 5% 5FU creme (Efudix®) godkendt af det europæiske lægemiddelagentur (EMA).

Den koordinerende investigator, som ikke er blindet for den randomiserede behandling, vil ordinere 5FU-cremen eller give ordre om at planlægge PDT eller excision og give patienterne yderligere information. Den tilsynsførende hudlæge vil blive blindet for tildeling af behandling og vil blive bedt om at vurdere resultatmål såsom clearance og kosmetisk evaluering. Relevante baseline-karakteristika vil blive registreret (f.eks. tidligere hudkræfthistorie, alder, køn, brug af immunsuppressiv medicin i historien, tidligere behandlinger for ikke-melanom hudkræft), dermatologisk beskrivelse af læsionen, læsionens størrelse og lokalisering og den histologiske tumortykkelse. Tilstedeværelsen af ​​andre læsioner udover mållæsionen og deres behandling vil blive registreret

Det primære resultat vil være andelen af ​​patienter med vedvarende clearance ved 12 måneders opfølgning efter endt behandling. Sekundære udfald vil være andelen af ​​patienter med clearance efter 3 måneder, 3-års og 5-års sandsynlighed for vedvarende clearance, omkostningseffektivitet, patienttilfredshed, compliance, bivirkninger og kosmetisk udfald.

Resttumor ved 3 måneders opfølgning og tilbagevendende tumor ved 12 måneders opfølgning betragtes som behandlingssvigt og vil blive behandlet med operation.