Escissione chirurgica contro terapia fotodinamica e 5-fluorouracile topico nel trattamento della malattia di Bowen (BOWTIE)

Questo è uno studio multicentrico randomizzato controllato di non inferiorità, condotto in un ospedale accademico e tre ospedali non accademici. Un approccio multicentrico (centri accademici e non accademici) aumenta la generalizzabilità dei risultati dello studio. Lo studio si svolge presso il dipartimento di dermatologia del Maastricht University Medical Center (MUMC+), Catharina hospital Eindhoven, VieCuri Medical Center Venlo e Zuyderland Medical Center Heerlen.

È stato scelto un disegno di non inferiorità perché, sebbene ci si aspetti che i trattamenti non invasivi siano in qualche modo meno efficaci in termini di assenza di recidive, ci sono altri vantaggi come una maggiore soddisfazione del paziente, preferenze del paziente e migliori risultati estetici. Va notato che la BD è una malattia non invasiva e le recidive possono essere trattate con l'escissione chirurgica senza compromettere la salute del paziente.

Dopo aver dato il permesso e firmato il modulo di consenso informato, i pazienti idonei verranno assegnati in modo casuale a uno dei tre gruppi di trattamento: 1) PDT, 2) crema 5FU al 5%, 3) escissione chirurgica. Tutti gli interventi fanno parte delle cure regolari. Per il trattamento della crema BD 5% 5FU (Efudix®) è stata approvata dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).

Lo sperimentatore coordinatore che non è accecato dal trattamento randomizzato prescriverà la crema 5FU o darà ordini per pianificare PDT o escissione e fornirà ai pazienti ulteriori informazioni. Il dermatologo supervisore sarà all'oscuro dell'assegnazione del trattamento e gli verrà chiesto di valutare misure di esito come l'autorizzazione e la valutazione cosmetica. Saranno registrate le caratteristiche di riferimento rilevanti (ad es. precedente storia di cancro della pelle, età, sesso, uso di farmaci immunosoppressori nella storia, precedenti trattamenti per cancro della pelle non melanoma), descrizione dermatologica della lesione, dimensione e localizzazione della lesione e spessore istologico del tumore. Verrà registrata la presenza di altre lesioni, oltre alla lesione bersaglio, e il loro trattamento

L'esito primario sarà la percentuale di pazienti con clearance sostenuta a 12 mesi di follow-up dopo la fine del trattamento. Gli esiti secondari saranno la proporzione di pazienti con clearance a 3 mesi, 3 anni e 5 anni di probabilità di clearance sostenuta, rapporto costo-efficacia, soddisfazione del paziente, compliance, effetti collaterali ed esito estetico.

Il tumore residuo a 3 mesi di follow-up e il tumore ricorrente a 12 mesi di follow-up sono considerati un fallimento del trattamento e saranno trattati con un intervento chirurgico.